Stealth BioTherapeutics Ngumumake Perpanjangan Tanggal Tindakan PDUFA kanggo Elamipretide kanggo Ngobati Pasien Sindrom Barth

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Sindrom Barth

Stealth BioTherapeutics Ngumumake Perpanjangan Tanggal Tindakan PDUFA kanggo Elamipretide kanggo Nambani Pasien karo Sindrom Barth

NEEDHAM, Mass., 23 Januari 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. "Perusahaan" utawa "Stealth"), perusahaan bioteknologi tahap klinis sing fokus ing panemuan, pangembangan lan komersialisasi terapi novel kanggo penyakit sing nglibatake disfungsi mitokondria, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nglanjutake Panganggo Obat Resep. Tanggal tumindak Fee Act (PDUFA) kanggo Aplikasi Narkoba Anyar (NDA) kanggo elamipretide, terapeutik sing ditargetake mitokondria kelas pertama ing pangembangan kanggo wong sing duwe sindrom Barth. Tanggal tumindak target PDUFA anyar yaiku 29 April 2025.

Siluman ditailing minggu kepungkur yen agensi mbutuhake wektu tambahan kanggo nindakake tinjauan lengkap babagan informasi fda sing ditampa kanggo nanggepi panjaluk fda sing anyar sing ditampa sawise Komite FDA sing ditampa sawise Rapat Cardiovaskular / Crdac) ing 10 Oktober 2024 . FDA menehi pitunjuk manawa kiriman kasebut dadi amandemen NDA, ngasilake extension telung wulan saka tanggal tata tanggal 29 Januari, durung njaluk apa-apa sing anyar -Marketing pasinaon. Kajaba iku, FDA wis ngrampungake komitmen lan siluman pasca marketing sing sadurunge wis ngatasi kabeh panjalukan informasi saka agensi sing saiki.

Yen disetujoni, iki bakal dadi wewenang pemasaran pertama kanggo elamipretide, terapeutik sing ditargetake mitokondria kelas pertama, lan terapi pertama sing disetujoni FDA kanggo sindrom Barth.

Babagan Barth SindromSindrom Barth minangka kondisi genetik ultra-langka sing ditondoi dening kelainan jantung sing nyebabake intoleransi olahraga, kelemahan otot, keletihan, gagal jantung, infeksi berulang, lan wutah tundha. Penyakit iki digandhengake karo pangarep-arep urip suda, kanthi 85% saka pati awal dumadi ing umur 5. Sindrom Barth dumadi utamane ing wong lanang lan kira-kira kena pengaruh siji saka 1.000.000 wong lanang ing donya utawa watara 150 individu ing Amerika Serikat. Saiki ora ana terapi sing disetujoni FDA utawa EMA kanggo pasien sindrom Barth. Elamipretide nduweni Obat Orphan, Fast Track, Review Prioritas, lan Rare Pediatric Designation saka FDA lan Orphan Drug Designation saka EMA kanggo perawatan sindrom Barth.

Babagan Stealth BioTherapeuticsMisi kita yaiku ngembangake terapi novel kanggo ningkatake urip pasien sing nandhang penyakit disfungsi mitokondria. Calon produk utama kita, elamipretide, lagi ditinjau kanggo sindrom Barth lan ing tahap pungkasan pangembangan miopati mitokondria primer lan degenerasi makula sing gegandhengan karo umur garing. Kita uga ngevaluasi formulasi ophthalmic topikal saka calon tahap klinis generasi kapindho, bevemipretide (SBT-272), kanggo degenerasi makula sing gegandhengan karo umur garing, lan duwe pipa jero senyawa novel sing dievaluasi kanggo indikasi penyakit neurologis lan jantung sing langka. .

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Dikirim : 2025-01-24 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer