Stealth Biotherapeutics는 Barth 증후군 환자를 치료하기 위해 Elamipretide에 대한 PDUFA 행동 날짜 연장 발표

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치료: 바르스 증후군

Stealth BioTherapeutics, 바르스 증후군 환자 치료를 위해 Elamipretide에 대한 PDUFA 조치 날짜 연장 발표

매사추세츠주 니담, 2025년 1월 23일 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc.(“회사” 또는 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 두고 있는 임상 단계 생명공학 회사인 "Stealth")는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)을 연장했다고 발표했습니다. ) 바르트 증후군 환자를 위해 개발 중인 최초의 미토콘드리아 표적 치료제인 엘라미프레타이드에 대한 신약 신청(NDA) 실행 날짜입니다. 새로운 PDUFA 목표 조치 날짜는 2025년 4월 29일입니다.

스텔스는 2024년 10월 10일 긍정적인 심혈관 및 신장 약물 자문위원회(CRDAC) 회의 이후 접수된 최근 FDA 요청에 따라 제공된 추가 정보를 전체적으로 검토하는 데 추가 시간이 필요하다는 통보를 지난주에 받았습니다. FDA는 이러한 제출이 NDA에 대한 주요 개정 사항에 해당하므로 원래 조치 날짜인 2025년 1월 29일로부터 표준 3개월 연장이 된다고 권고했습니다. 안전 문제를 확인했으며 새로운 시판 전 연구를 요청하지 않았습니다. 또한 FDA는 이전에 전달된 시판 후 약속을 재확인했으며 Stealth는 현재까지 FDA의 모든 정보 요청을 처리했습니다.

“우리는 NDA와 긍정적인 보충 자료를 철저히 검토하려는 FDA의 노력에 감사드립니다. 최근 정보 요청에 따라 제출된 분석을 바탕으로 이 NDA 패키지의 견고성을 확신합니다.”라고 CEO인 Reenie McCarthy가 말했습니다. "우리는 엘라미프레타이드 NDA에 대한 검토를 완료하면서 FDA와 계속 긴밀히 협력하고 있으며 잠재적인 승인 이후 가능한 한 빨리 바르트 증후군 환자들이 이 치료법에 대한 광범위한 접근을 지원할 수 있도록 적극적으로 준비하고 있습니다."

승인 된 경우, 이것은 최초의 미토콘드리아 표적 치료법 인 Elamipretide의 첫 번째 마케팅 승인이자 Barth 증후군에 대한 첫 번째 FDA 승인 요법입니다.

Barth. 증후군 Barth 증후군은 운동 편협, 근육 약화, 쇠약 한 피로, 심부전, 재발 감염 및 성장 지연으로 이어지는 심장 이상을 특징으로하는 매우 유전적인 유전 적 상태입니다. 이 질병은 기대 수명 감소와 관련이 있으며, 5 세까지 조기 사망의 85%가 발생합니다. Barth 증후군은 주로 남성에서 발생하며 전 세계 1,000,000 명의 남성 중 1 명 또는 미국 내 약 150 명 중 1 명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 현재 Barth 증후군 환자에게는 FDA 또는 EMA 승인 요법이 없습니다. Elamipretide는 Barth 증후군 치료를 위해 EMA의 FDA 및 Orphan 약물 지정에서 고아 약물, 빠른 트랙, 우선 순위 검토 및 희귀 소아 지정을 가지고 있습니다.

스텔스 생물 치료제에 대한 우리의 사명은 미토콘드리아 기능 장애의 질병으로 살고있는 환자의 삶을 개선하기 위해 새로운 요법을 개발하는 것입니다. 우리의 주요 제품 후보 인 Elamipretide는 Barth 증후군에 대한 검토 중이며 1 차 미토콘드리아 근병증 및 건조 연령 관련 황반 변성에 대한 후기 발달 중입니다. 우리는 또한 건식 연령 관련 황반 변성을 위해 2 세대 임상 단계 후보 인 Bevemipretide (SBT-272)의 국소 안과 제형을 평가하고 있으며, 희귀 한 신경 학적 및 심장 질환 적응증에 대한 평가하에 새로운 화합물의 깊은 파이프 라인이 있습니다. .

Source Stealth Biotherapeutics Inc.

게시됨 : 2025-01-24 06:00

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