Stealth Biotherapeutics Mengumumkan Pelanjutan Tarikh Tindakan PDUFA untuk Elamipretide untuk merawat pesakit dengan sindrom Barth

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: Barth Syndrome

biotherapeutik stealth mengumumkan pdufa tindakan Tarikh lanjutan untuk Elamipretide untuk merawat pesakit dengan sindrom Barth

>NEEDHAM, Mass., Jan. 23, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (the “Company” or “Stealth”), a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving Disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah memperluaskan Tindakan Tindakan Akta Pengguna Dadah Preskripsi (PDUFA) untuk Permohonan Dadah Baru (NDA) untuk Elamipretide, terapi mitokondria yang ditargetkan dalam kelas pertama Pembangunan untuk individu dengan sindrom Barth. Tarikh tindakan sasaran PDUFA baru ialah 29 April 2025.

Stealth diberitahu minggu lalu bahawa agensi memerlukan masa tambahan untuk menjalankan semakan penuh maklumat tambahan yang disediakan sebagai tindak balas kepada permintaan FDA baru -baru ini yang diterima berikutan mesyuarat Jawatankuasa Penasihat Kardiovaskular dan Renal Positif (CRDAC) pada 10 Oktober 2024 . -marketing kajian. Di samping itu, FDA telah mengkonfirmasi semula komitmen pasca pemasaran dan stealth yang telah disampaikan sebelum ini telah menangani semua permintaan maklumat dari agensi sehingga kini.

Analisis yang dikemukakan sebagai tindak balas kepada permintaan maklumat baru -baru ini, dan tetap yakin dengan keteguhan pakej NDA ini, "kata Reenie McCarthy, ketua pegawai eksekutif. "Kami terus bekerjasama rapat dengan agensi itu kerana ia melengkapkan kajian semula NDA Elamipretide dan secara aktif bersedia untuk menyokong akses luas kepada terapi ini untuk individu yang hidup dengan sindrom Barth secepat mungkin berikutan kelulusan berpotensi."

Jika diluluskan, ini akan menjadi kebenaran pemasaran pertama untuk elamipretide, terapeutik yang disasarkan mitokondria kelas pertama dan terapi pertama yang diluluskan oleh FDA untuk sindrom Barth.

Mengenai Barth SindromSindrom Barth ialah keadaan genetik yang sangat jarang berlaku yang dicirikan oleh keabnormalan jantung yang membawa kepada intoleransi senaman, kelemahan otot, keletihan yang melemahkan, kegagalan jantung, jangkitan berulang, dan pertumbuhan tertunda. Penyakit ini dikaitkan dengan jangka hayat yang berkurangan, dengan 85% kematian awal berlaku pada usia 5 tahun. Sindrom Barth berlaku terutamanya pada lelaki dan dianggarkan menjejaskan satu daripada 1,000,000 lelaki di seluruh dunia atau sekitar 150 individu di Amerika Syarikat. Pada masa ini tiada terapi yang diluluskan oleh FDA atau EMA untuk pesakit dengan sindrom Barth. Elamipretide mempunyai Ubat Yatim, Laluan Pantas, Kajian Keutamaan dan Penetapan Pediatrik Jarang dari FDA dan Penamaan Ubat Yatim daripada EMA untuk rawatan sindrom Barth.

Mengenai Stealth BioTherapeuticsMisi kami adalah untuk membangunkan terapi baru untuk meningkatkan kehidupan pesakit yang hidup dengan penyakit disfungsi mitokondria. Calon produk utama kami, elamipretide, sedang dalam semakan untuk sindrom Barth dan dalam pembangunan peringkat akhir untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering. Kami juga sedang menilai formulasi oftalmik topikal calon peringkat klinikal generasi kedua kami, bevemipretide (SBT-272), untuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering, dan mempunyai saluran paip yang mendalam bagi sebatian baru di bawah penilaian untuk tanda-tanda penyakit neurologi dan jantung yang jarang berlaku. .

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Disiarkan : 2025-01-24 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular