Stealth Biotherapeutics kondigt PDUFA -actiedatumverlenging aan voor elamipretide om patiënten met Barth -syndroom te behandelen

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics kondigt PDUFA-actie-datumverlenging aan voor elamipretide om patiënten met Barth-syndroom te behandelen

NEEDHAM, Mass., Jan. 23, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (the “Company” or “Stealth”), a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving Mitochondriale disfunctie, heeft vandaag aangekondigd dat de US Food and Drug Administration (FDA) de actiedatum voor het recept Drug User Fee Act (PDUFA) heeft verlengd voor de nieuwe Drug Application (NDA) voor elamipretide, een first-in-class mitochondria-gerichte therapeutisch in gerichte therapeutische in Ontwikkeling voor personen met het Barth -syndroom. De nieuwe PDUFA -doel -actiedatum is 29 april 2025.

Stealth kreeg vorige week bericht dat het Agentschap extra tijd nodig heeft om een ​​volledige beoordeling uit te voeren van aanvullende informatie die is verstrekt in reactie op recente FDA-verzoeken die zijn ontvangen na de positieve vergadering van het Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee (CRDAC) op 10 oktober 2024 De FDA liet weten dat deze inzendingen belangrijke wijzigingen in de geheimhoudingsverklaring vormen, resulterend in een standaard verlenging van drie maanden vanaf de oorspronkelijke actiedatum van 29 januari 2025. Belangrijk is dat de FDA er geen heeft geïdentificeerd. veiligheidsproblemen en heeft geen nieuwe pre-marketingstudies aangevraagd. Bovendien heeft de FDA eerder gecommuniceerde postmarketingverplichtingen herbevestigd en heeft Stealth alle informatieverzoeken van het Agentschap tot nu toe afgehandeld.

“We waarderen de inzet van de FDA voor een grondige beoordeling van onze geheimhoudingsverklaring en de positieve aanvullende informatie analyses die zijn ingediend in reactie op de recente informatieverzoeken, en blijven vertrouwen hebben in de robuustheid van dit NDA-pakket”, aldus Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. “We blijven nauw samenwerken met het Geneesmiddelenbureau bij het voltooien van de beoordeling van de elamipretide NDA en bereiden ons actief voor om de brede toegang tot deze therapie voor personen met het Barth-syndroom zo snel mogelijk na mogelijke goedkeuring te ondersteunen.”

Indien goedgekeurd, zou dit de eerste marketingvergunning zijn voor elamipretide, een first-in-class mitochondria-gerichte therapeutisch en de eerste door de FDA goedgekeurde therapie voor het Barth-syndroom.

over Barth over Barth Syndroom Barth-syndroom is een ultra-zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door hartafwijkingen die leiden tot intolerantie van lichaamsbeweging, spierzwakte, slopende vermoeidheid, hartfalen, terugkerende infecties en vertraagde groei. De ziekte wordt geassocieerd met een verminderde levensverwachting, waarbij 85% van de vroege sterfgevallen die plaatsvinden per leeftijd 5. Barth -syndroom voornamelijk bij mannen voorkomt en naar schatting een op de 1.000.000 mannen wereldwijd of ongeveer 150 personen in de Verenigde Staten treft. Er zijn momenteel geen door de FDA- of EMA-goedgekeurde therapieën voor patiënten met het Barth-syndroom. Elamipretide heeft een weesgeneesmiddel, snelle track, prioriteitsbeoordeling en zeldzame pediatrische aanduiding van de FDA- en weesgeneesmiddelenaanduiding van de EMA voor de behandeling van Barth -syndroom.

Over Stealth BioTherapeuticsOnze missie is het ontwikkelen van nieuwe therapieën om de levens van patiënten met ziekten van mitochondriale dysfunctie te verbeteren. Ons belangrijkste productkandidaat, elamipretide, wordt momenteel beoordeeld voor het Barth-syndroom en bevindt zich in een vergevorderd stadium van ontwikkeling voor primaire mitochondriale myopathie en droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. We evalueren ook een actuele oftalmologische formulering van onze tweede generatie kandidaat in de klinische fase, bevemipretide (SBT-272), voor droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, en hebben een diepe pijplijn van nieuwe verbindingen die worden geëvalueerd voor zeldzame neurologische en hartziekte-indicaties. .

BRON Stealth BioTherapeutics Inc.

Geplaatst : 2025-01-24 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden