Stealth Biotherapeutics ogłasza rozszerzenie daty działań PDUFA dla elamipretydu w leczeniu pacjentów z zespołem Bartha

Leczenie: zespołu Bartha

Stealth BioTherapeutics ogłasza przedłużenie terminu działania PDUFA dla elamipretydu w leczeniu pacjentów z zespołem Bartha

NEEDHAM, Massachusetts, 23 stycznia 2025 r. /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. („Firma” lub „Stealth”), firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich terapii chorób związanych z dysfunkcją mitochondriów, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przedłużyła okres obowiązywania ustawy o opłatach za używanie leków na receptę ( PDUFA) data rozpoczęcia stosowania nowego leku (NDA) dla elamipretydu, pierwszego w swojej klasie leku skierowanego przeciwko mitochondriom, opracowywanego dla osób z zespołem Bartha. Nowa docelowa data działania PDUFA to 29 kwietnia 2025 r.

Stealth został powiadomiony w zeszłym tygodniu, że agencja wymaga dodatkowego czasu na przeprowadzenie pełnego przeglądu dodatkowych informacji dostarczonych w odpowiedzi na ostatnie wnioski o FDA, które zostały otrzymane po pozytywnym spotkaniu komitetu doradczego ds. Narkotyków sercowo -naczyniowych i nerkowych (CRDAC) w dniu 10 października 2024 r. . -Badania marketowe. Ponadto FDA potwierdziła wcześniej przekazane zobowiązania po marketingu, a do tej pory zgłosiła się do wszystkich wniosków informacyjnych od agencji.

„Doceniamy zaangażowanie FDA w dokładnym przeglądu naszego NDA i pozytywnego uzupełniającego Analizy przedłożone w odpowiedzi na ostatnie wnioski o informacje i pozostają pewne solidności tego pakietu NDA ” - powiedziała Reenie McCarthy, dyrektor generalny. „Nadal ściśle współpracujemy z agencją, kończąc przegląd elamipretydu NDA i aktywnie przygotowuje się do wsparcia szerokiego dostępu do tej terapii dla osób żyjących z zespołem Bartha tak szybko, jak to możliwe po potencjalnym zatwierdzeniu.”

Jeśli zostanie zatwierdzony, będzie to pierwsze pozwolenie na dopuszczenie do obrotu elamipretydu, pierwszego w swojej klasie leku działającego na mitochondria i pierwszej zatwierdzonej przez FDA terapii zespołu Bartha.

O Barth Zespół Bartha to niezwykle rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się wadami serca prowadzącymi do nietolerancji wysiłku, osłabienia mięśni, wyniszczającego zmęczenia, niewydolności serca, nawracających infekcji i opóźnienia wzrostu. Choroba wiąże się ze skróceniem średniej długości życia, a 85% wczesnych zgonów następuje przed 5. rokiem życia. Zespół Bartha występuje głównie u mężczyzn i szacuje się, że dotyka jednego na 1 000 000 mężczyzn na całym świecie lub około 150 osób w Stanach Zjednoczonych. Obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA ani EMA terapii dla pacjentów z zespołem Bartha. Elamipretyd uzyskał status leku sierocego, szybką ścieżkę, przegląd priorytetowy i rzadkie oznaczenie pediatryczne od FDA oraz oznaczenie leku sierocego przyznane przez EMA do leczenia zespołu Bartha.

O Stealth BioTherapeuticsNaszą misją jest opracowywanie nowatorskich terapii poprawiających życie pacjentów cierpiących na choroby wynikające z dysfunkcji mitochondriów. Nasz wiodący kandydat na produkt, elamipretyd, jest poddawany przeglądowi pod kątem zespołu Bartha oraz znajduje się na późnym etapie prac rozwojowych nad pierwotną miopatią mitochondrialną i suchym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem. Oceniamy także miejscowy preparat okulistyczny naszego kandydata do fazy klinicznej drugiej generacji, bevemipretydu (SBT-272), stosowanego w leczeniu suchego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem, a także dysponujemy szeroką gamą nowych związków w trakcie oceny pod kątem rzadkich wskazań do leczenia chorób neurologicznych i kardiologicznych .