Bioterapêutica furtiva anuncia a extensão da data da ação do PDUFA para Elamipretide para tratar pacientes com síndrome de Barth

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Tratamento para: Síndrome de Barth

Stealth BioTherapeutics anuncia extensão da data de ação do PDUFA para Elamipretide para tratar pacientes com síndrome de Barth

NEEDHAM, Massachusetts, 23 de janeiro de 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. “Stealth”), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças que envolvem disfunção mitocondrial, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA estendeu a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) ) data de ação para o Novo Pedido de Medicamento (NDA) para elamipretida, um medicamento terapêutico de primeira classe direcionado às mitocôndrias em desenvolvimento para indivíduos com síndrome de Barth. A nova data prevista para ação do PDUFA é 29 de abril de 2025.

A Stealth foi notificada na semana passada de que a Agência requer tempo adicional para conduzir uma revisão completa das informações suplementares fornecidas em resposta às recentes solicitações da FDA que foram recebidas após a reunião positiva do Comitê Consultivo de Medicamentos Cardiovasculares e Renais (CRDAC) em 10 de outubro de 2024. A FDA informou que essas submissões constituem alterações importantes ao NDA, resultando em uma extensão padrão de três meses a partir da data de ação original de 29 de janeiro de 2025. É importante ressaltar que a FDA não identificou. quaisquer problemas de segurança e não solicitou novos estudos de pré-comercialização. Além disso, a FDA reconfirmou os compromissos pós-comercialização previamente comunicados e a Stealth atendeu a todos os pedidos de informação da Agência até o momento.

“Agradecemos o compromisso da FDA com uma revisão completa do nosso NDA e do suplemento positivo análises apresentadas em resposta aos seus recentes pedidos de informação e continuamos confiantes na robustez deste pacote NDA”, disse Reenie McCarthy, CEO. “Continuamos a trabalhar em estreita colaboração com a Agência à medida que ela conclui a revisão do NDA da elamipretida e estamos nos preparando ativamente para apoiar o amplo acesso a esta terapia para indivíduos que vivem com síndrome de Barth o mais rápido possível após a possível aprovação.”

Se aprovado, essa seria a primeira autorização de marketing da Elamipretide, uma terapêutica direcionada à mitocôndria da primeira classe e a primeira terapia aprovada pela FDA para a síndrome de Barth.

sobre Barth Síndrome A síndrome de Barth é uma condição genética ultra-rare caracterizada por anormalidades cardíacas, levando à intolerância ao exercício, fraqueza muscular, fadiga debilitante, insuficiência cardíaca, infecções recorrentes e crescimento tardio. A doença está associada à redução da expectativa de vida, com 85% das mortes precoces ocorrendo aos 5 anos. A síndrome de Barth ocorre principalmente em homens e estima -se que afete um em 1.000.000 homens em todo o mundo ou cerca de 150 indivíduos nos Estados Unidos. Atualmente, não há terapias aprovadas pela FDA ou EMA para pacientes com síndrome de Barth. O eLamipretide possui drogas órfãs, pista rápida, revisão prioritária e designação pediátrica rara da designação de medicamentos da FDA e órfão da EMA para o tratamento da síndrome de Barth.

sobre bioterapêutica furtiva Nossa missão é desenvolver novas terapias para melhorar a vida de pacientes que vivem com doenças da disfunção mitocondrial. Nosso candidato principal ao produto, ELAMIPRETIDE, está sob revisão da síndrome de Barth e no desenvolvimento de estágio avançado para miopatia mitocondrial primária e degeneração macular relacionada à idade seca. Também estamos avaliando uma formulação oftálmica tópica de nosso candidato de segunda geração em estágio clínico, Bevemipretide (SBT-272), para degeneração macular relacionada à idade seca e temos um pipeline profundo de novos compostos sob avaliação para indicações neurológicas e cardíacas raras

Fonte Stealth Bioterapeutics inc.

Postou : 2025-01-24 06:00

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