Stealth Biotherapeutics anunță prelungirea datei de acțiune PDUFA pentru elamipretide pentru a trata pacienții cu sindromul Barth

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: sindrom Barth

Stealth Biotherapeutics anunță prelungirea datei de acțiune PDUFA pentru elamipretită pentru a trata pacienții cu sindrom BARTH

Needham, Mass., 23 ianuarie 2025 / PRNewswire /-Stealth Biotherapeutics Inc. („Compania” sau „Stealth”), o companie de biotehnologie în stadiu clinic axat pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea noilor terapii pentru boli care implică bolile care implică bolile care implică bolile Disfuncția mitocondrială, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a prelungit data de acțiune pentru prescripția medicamentului pentru consumul de droguri (PDUFA) Dezvoltare pentru indivizi cu sindrom Barth. Noua dată de acțiune țintă PDUFA este 29 aprilie 2025.

Stealth a fost notificat săptămâna trecută că agenția necesită timp suplimentar pentru a efectua o revizuire completă a informațiilor suplimentare furnizate ca răspuns la cererile recente de FDA care au fost primite în urma ședinței Comitetului consultativ pozitiv cardiovascular și renal (CRDAC) din 10 octombrie 2024 . -Unii de marketing. În plus, FDA a reconfirmat angajamentele post-comercializare comunicate anterior, iar Stealth a abordat toate solicitările de informații de la agenție până în prezent. Analizele transmise ca răspuns la solicitările sale de informații recente și rămân încrezătoare în robustetea acestui pachet NDA ”, a declarat Reenie McCarthy, director executiv. „Continuăm să lucrăm îndeaproape cu agenția, deoarece își completează revizuirea Elamipretide NDA și ne pregătim activ pentru a sprijini accesul larg la această terapie pentru persoanele care trăiesc cu sindromul Barth cât mai repede posibil în urma aprobării potențiale.”

Dacă este aprobat, aceasta ar fi prima autorizație de marketing pentru Elamipretide, o terapeutică orientată spre mitocondrii de primă clasă și prima terapie aprobată de FDA pentru sindromul Barth.

despre Barth Sindromul Sindromul Barth este o afecțiune genetică ultra-rară, caracterizată prin anomalii cardiace care duc la intoleranță la exercițiu, slăbiciune musculară, oboseală debilitantă, insuficiență cardiacă, infecții recurente și creștere întârziată. Boala este asociată cu o speranță de viață redusă, 85% din decesele precoce care au avut loc până la vârsta de 5 ani. Sindromul Barth apare în principal la bărbați și se estimează că a afectat unul din 1.000.000 de bărbați din întreaga lume sau în jur de 150 de persoane în Statele Unite. În prezent, nu există terapii aprobate de FDA sau EMA pentru pacienții cu sindrom Barth. Elamipretide are medicamente orfane, pistă rapidă, revizuire prioritară și desemnare pediatrică rară de la desemnarea medicamentului FDA și orfan de la EMA pentru tratamentul sindromului Barth.

Despre Stealth BioTherapeuticsMisiunea noastră este de a dezvolta terapii noi pentru a îmbunătăți viața pacienților care trăiesc cu boli de disfuncție mitocondrială. Produsul nostru candidat principal, elamipretida, este în curs de revizuire pentru sindromul Barth și în stadiu avansat de dezvoltare pentru miopatia mitocondrială primară și degenerescența maculară uscată legată de vârstă. De asemenea, evaluăm o formulare oftalmică topică a candidatului nostru în stadiul clinic de a doua generație, bevemipretida (SBT-272), pentru degenerescenta maculară uscată legată de vârstă și avem o serie de compuși noi în curs de evaluare pentru indicații de boli neurologice și cardiace rare. .

SURSA Stealth BioTherapeutics Inc.

Postat : 2025-01-24 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare