Stealth BioTherapeutics объявляет о продлении даты действия PDUFA для эламипретида для лечения пациентов с синдромом Барта

лечение для: Барт-синдром

Стелс. Биотерапевтические препараты объявляет о расширении даты действия PDUFA для эламипротрида для лечения пациентов с синдромом Барта

Needham, Mass., 23 января 2025 г. / PRNewswire /-Stealth Biotherapeutics Inc. («Компания» или «Стелс»), компания по биотехнологии клинической стадии, ориентированная на обнаружение, развитие и коммерциализацию новых методов лечения заболеваний. Митохондриальная дисфункция, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) продлило дату действия по вознаграждению от рецептурных лекарств (PDUFA) для новой применения лекарств (NDA) для эламипротриде, первой в классе митохондрий, нацеленного на терапевтическую терапевтическую митохондрию в митохондриях, нацеленном на лекарственные средства (NDA). Развитие людей с синдромом Барта. Новая дата целевого действия PDUFA - 29 апреля 2025 года.

На прошлой неделе компания Stealth была уведомлена о том, что Агентству требуется дополнительное время для проведения полной проверки дополнительной информации, предоставленной в ответ на недавние запросы FDA, полученные после положительного результата заседания Консультативного комитета по сердечно-сосудистым и почечным препаратам (CRDAC) 10 октября 2024 г. FDA сообщило, что эти документы представляют собой существенные поправки к NDA, что приводит к стандартному трехмесячному продлению с первоначальной даты действия 29 января 2025 года. FDA не выявило каких-либо проблем с безопасностью и не запрашивало никаких новых предмаркетинговых исследований. Кроме того, FDA подтвердило ранее сообщенные постмаркетинговые обязательства, а компания Stealth ответила на все информационные запросы Агентства на сегодняшний день.

«Мы ценим стремление FDA тщательно изучить наше соглашение о неразглашении и положительные дополнительные анализа, представленного в ответ на недавние информационные запросы, и остаемся уверенными в надежности этого пакета NDA», — сказала Рини Маккарти, главный исполнительный директор. «Мы продолжаем тесно сотрудничать с Агентством, поскольку оно завершает проверку соглашения о неразглашении эламипретида, и активно готовимся поддержать широкий доступ к этой терапии для людей, живущих с синдромом Барта, как можно быстрее после потенциального одобрения».

В случае одобрения это было бы первым маркетинговым разрешением для Elamipretide, первой в своем классе терапевтической митохондрий, и первой FDA-одобренной терапии для синдрома Барта.

о Барте Синдром Синдром Барта-это сверхуночное генетическое состояние, характеризующееся аномалиями сердца, приводящими к непереносимости физических упражнений, мышечной слабости, изнурительной усталости, сердечной недостаточности, рецидивирующих инфекциям и задержке роста. Заболевание связано со снижением продолжительности жизни, причем 85% ранней смерти происходили к 5 годам. Синдром Барта встречается в основном у мужчин и, по оценкам, влияет на одного из 1 000 000 мужчин по всему миру или около 150 человек в Соединенных Штатах. В настоящее время нет одобренных FDA- или EMA методов лечения для пациентов с синдромом Барта. У Elamipretide есть препарат для сирот, быстрый путь, приоритетный обзор и редкое педиатрическое обозначение от FDA и обозначения лекарств для сирот из EMA для лечения синдрома Барта.

о биотерапевтической среде, наша миссия - разработка новых методов лечения, чтобы улучшить жизнь пациентов, живущих с болезнями митохондриальной дисфункции. Наш кандидат на ведущий продукт, Elamipretide, находится в рассмотрении синдрома Барта и при разработке поздней стадии для первичной митохондриальной миопатии и сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Мы также оцениваем актуальную офтальмологическую формулировку нашего кандидата в клиническую стадию второго поколения, Bevemipretide (SBT-272), для сухого возрастного дегенерации желтого пятна и имеем глубокий трубопровод новых соединений при оценке редких неврологических и сердечных заболеваний. .