Stealth BioTherapeutics, Barth Sendromlu Hastaları Tedavi Etmek İçin Elamipretid İçin PDUFA Eylem Tarihi Uzatmasını Duyurdu

Tedavi: Barth Sendromu

Gizli Biyoterapötikler, Elamipretid için PDUFA Eylem Tarihi Uzatmasını Barth Sendromlu Hastaları Tedavi Etmek İçin

Needham, Mass., 23 Ocak 2025 / PRNewswire /-Stealth Bioterapeutics Inc. (“Şirket” veya “Stealth”), klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketi, yeni terapilerin dahil olduğu yeni terapilerin keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmıştır. Mitokondriyal disfonksiyon, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), yeni ilaç uygulaması (NDA) için Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) Eylem Tarihini (NDA) Elamipretide için genişlettiğini açıkladı. Barth sendromlu bireyler için gelişme. Yeni PDUFA Hedef Eylem Tarihi 29 Nisan 2025.

Stealth, geçen hafta ajansın, 10 Ekim 2024 tarihinde pozitif kardiyovasküler ve Renal İlaç Danışma Komitesi (CRDAC) toplantısının ardından alınan son FDA taleplerine yanıt olarak sağlanan tamamlayıcı bilgilerin tam bir incelemesini yapmak için ek zaman gerektirdiğini bildirdi. FDA, bu başvuruların NDA'da büyük değişiklikler oluşturduğunu ve 29 Ocak 2025'in orijinal işlem tarihinden itibaren standart bir uzatma ile sonuçlandığını söyledi. -pazarlama çalışmaları. Buna ek olarak, FDA daha önce iletilen pazarlama sonrası taahhütleri yeniden onayladı ve Stealth, ajansın bugüne kadar tüm bilgi taleplerini ele aldı. Son bilgi taleplerine yanıt olarak sunulan analizler ve bu NDA paketinin sağlamlığından emin olmak ”dedi. “Elamipretide NDA'yı incelemesini tamamladığı için ajansla yakın bir şekilde çalışmaya devam ediyoruz ve Barth Sendromu ile yaşayan bireyler için bu tedaviye olabildiğince çabuk bu terapiye geniş erişimi desteklemeye hazırlanıyor.”

Onaylandığı takdirde bu, sınıfında ilk mitokondri hedefli terapötik olan ve Barth sendromuna yönelik FDA onaylı ilk tedavi olan elamipretidin ilk pazarlama izni olacak.

Barth Hakkında Sendrom Barth sendromu, egzersiz intoleransına, kas zayıflığına, zayıflatıcı yorgunluğa, kalp yetmezliğine, tekrarlayan enfeksiyonlara ve büyümede gecikmeye yol açan kalp anormallikleri ile karakterize edilen son derece nadir bir genetik durumdur. Hastalık, yaşam beklentisinin azalmasıyla ilişkilidir; erken ölümlerin %85'i 5 yaşına kadar meydana gelir. Barth sendromu esas olarak erkeklerde görülür ve dünya çapında 1.000.000 erkekten birini veya Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 150 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Şu anda Barth sendromlu hastalar için FDA veya EMA onaylı tedaviler mevcut değildir. Elamipretide, Barth sendromunun tedavisi için FDA'dan Yetim İlaç, Hızlı Takip, Öncelikli İnceleme ve Nadir Pediatrik Tanıma ve EMA'dan Yetim İlaç Tanımına sahiptir.

Gizli BiyoTerapötikler HakkındaMitokondriyal fonksiyon bozukluğu hastalıklarıyla yaşayan hastaların yaşamlarını iyileştirecek yeni tedaviler geliştirmektir. Lider ürün adayımız elamipretid, Barth sendromu açısından inceleniyor ve primer mitokondriyal miyopati ve kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu için ileri aşamadaki geliştirme aşamasındadır. Ayrıca ikinci nesil klinik aşama adayımız olan bevemipretid'in (SBT-272) kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu için topikal bir oftalmik formülasyonunu değerlendiriyoruz ve nadir nörolojik ve kalp hastalığı endikasyonları için değerlendirme altında olan yeni bileşiklerden oluşan derin bir ürün hattına sahibiz. .