Stealth Biotherapeutics оголошує розширення дати дії PDUFA для еламіпретиду для лікування пацієнтів із синдромом Барта

Підпишіться на Drugslib

Лікування: синдрому Барта

Stealth BioTherapeutics оголошує про подовження терміну дії PDUFA для еламіпретиду для лікування пацієнтів із синдромом Барта

НІДХЕМ, Массачусетс, 23 січня 2025 р. /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. («Компанія» або «Stealth»), біотехнологічна компанія клінічної стадії, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації нових методів лікування захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) подовжено дату дії Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA) для Заявки на новий лікарський засіб (NDA) для еламіпретиду, перший у своєму класі мітохондріально-націлений терапевтичний засіб у розробці для осіб із синдромом Барта. Нова цільова дата дії PDUFA – 29 квітня 2025 року.

Минулого тижня Stealth було повідомлено, що Агентству потрібен додатковий час для повного аналізу додаткової інформації, наданої у відповідь на останні запити FDA, отримані після позитивного засідання Консультативного комітету з серцево-судинних і ниркових препаратів (CRDAC) 10 жовтня 2024 року. FDA повідомило, що ці подання становлять серйозні поправки до NDA, що призводить до стандартного продовження на три місяці від початкової дати дії в січні. 29, 2025. Важливо відзначити, що FDA не виявило жодних проблем з безпекою та не вимагало проведення нових передмаркетингових досліджень. Крім того, FDA підтвердило раніше повідомлені зобов’язання після виходу на ринок, і Stealth розглянула всі інформаційні запити від Агентства на сьогоднішній день.

«Ми цінуємо зобов’язання FDA щодо ретельного перегляду нашої NDA та позитивного додаткового аналізи, надіслані у відповідь на останні інформаційні запити, і залишаються впевненими в надійності цього пакета NDA», – сказала Рені Маккарті, Головний виконавчий директор. «Ми продовжуємо тісно співпрацювати з Агентством, оскільки воно завершує розгляд NDA щодо еламіпретиду, і активно готуємось підтримати широкий доступ до цієї терапії для людей із синдромом Барта якомога швидше після потенційного схвалення».

Якщо це буде затверджено, це був би перший маркетинговий дозвіл на еламіпретид, першого класу, орієнтованого на мітохондрії терапевтичного та першої терапії FDA для синдрому Барта.

про Барта. Синдром Синдром Барта-це ультра рідкісний генетичний стан, який характеризується серцевими порушеннями, що призводить до непереносимості фізичних вправ, м’язової слабкості, виснажливої ​​втоми, серцевої недостатності, рецидивуючих інфекцій та затримки росту. Захворювання пов'язане зі зниженою тривалою життя, причому 85% ранніх випадків смерті трапляються до 5 років. Синдром Барта зустрічається насамперед у чоловіків і, за оцінками, впливає на 1 000 000 чоловіків у всьому світі або близько 150 осіб у США. Наразі не існує терапії FDA- або EMA для пацієнтів із синдромом Барт. Еламіпредид має сироту препарат, швидкий трек, огляд пріоритетів та рідкісне педіатричне позначення від позначення наркотиків FDA та сиріт з EMA для лікування синдрому Барта.

про стелс -біотерапевтичні засоби Наша місія полягає у розробці нових методів терапії для поліпшення життя пацієнтів, які живуть із захворюваннями мітохондріальної дисфункції. Наш кандидат від провідного продукту, Еламіпредид, переглядає синдром Барт та в розробці пізньої стадії первинної мітохондріальної міопатії та сухої вікової дегенерації, пов'язаної з віком. Ми також оцінюємо актуальну офтальмологічну рецептуру нашого кандидата в клінічну стадію другого покоління, бевеміпретиду (SBT-272), для дегенерації макули сухого віку та маємо глибокий конвеєр нових сполук, що оцінюються на рідкісних неврологічних та серцевих захворювань .

джерело Stealth Biotherapeutics Inc.

Опубліковано : 2025-01-24 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова