تعلن شركة Stealth BioTherapeutics عن تصويت إيجابي من اجتماع اللجنة الاستشارية لإدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لدعم الموافقة المحتملة على عقار Elamipretide لعلاج متلازمة بارث

علاج لـ: متلازمة بارث

تعلن شركة Stealth BioTherapeutics عن تصويت إيجابي من اجتماع اللجنة الاستشارية لإدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لدعم الموافقة المحتملة على عقار Elamipretide لعلاج متلازمة بارث

نيدهام، ماساتشوستس، 11 أكتوبر، 2024 / PRNewswire / — شركة Stealth BioTherapeutics Inc. (“الشركة” أو “Stealth”)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على الاكتشاف والتطوير والتسويق. من العلاجات الجديدة للأمراض التي تنطوي على خلل في الميتوكوندريا، أعلنت اليوم أن اللجنة الاستشارية لأدوية القلب والأوعية الدموية والكلى التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("CRDAC") صوتت بأغلبية 10 مقابل 6 لصالح تطبيق دواء Stealth الجديد ("NDA") وخلص إلى أن الإلامبريتيد فعال في علاج المرضى الذين يعانون من متلازمة بارث.

ناقشت CRDAC فوائد ومخاطر الإلامبريتيد لعلاج متلازمة بارث، بما في ذلك نتائج الدراسة الإرشادية الخاضعة للتحكم الأساسي في الجزء الثاني من TAZPOWER، ودراسة التحكم في التاريخ الطبيعي للمرحلة الثالثة من SPIBA-001، والمؤشرات الحيوية الداعمة الإضافية والبيانات قبل السريرية. . على الرغم من أن تصويت CRDAC ليس ملزمًا، إلا أنه سيتم أخذه في الاعتبار من قبل إدارة الغذاء والدواء عند اتخاذ قرارها بشأن الموافقة المحتملة على عقار الإلامبريتيد لعلاج متلازمة بارث. إذا تمت الموافقة عليه، سيكون الإيلاميبريتيد هو العلاج الأول لهذا المرض النادر جدًا والمتقدم الذي يقصر الحياة والذي يصيب القلب والهيكل العظمي والذي يصيب حوالي 150 فردًا في الولايات المتحدة. تم منح NDA الخاص بـ elamipretide مراجعة ذات أولوية وتم تحديد تاريخ إجراء قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة ("PDUFA") في 29 يناير 2025.

"يسعدنا أن اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء قد نظرت بعناية في الأمر حزمة بيانات الإلامبريتيد - بما في ذلك النتائج الإيجابية من تجربة التحكم في التاريخ الطبيعي التي تم إنشاؤها بدقة، وبيانات تمديد التسمية المفتوحة الدائمة، وحالات الوصول الموسعة - وأدركت أن هذه البيانات تدعم إمكانات الإلامبريتيد في تحسين حياة المرضى الذين يعانون من هذا المرض المدمر. وقال ريني مكارثي، الرئيس التنفيذي: "المرض". "نحن ممتنون للعديد من المرضى ومقدمي الرعاية والمدافعين ومقدمي الرعاية الصحية الذين شاركوا وجهات نظرهم وتجاربهم مع اللجنة الاستشارية. ونحن نتطلع إلى محادثات تعاونية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بينما تكمل الوكالة مراجعتها للإلامبريتيد، وهو أول علاج محتمل لمتلازمة بارث.

إذا تمت الموافقة عليه، فسيكون هذا أول ترخيص تسويقي للإلامبريتيد، وهو علاج علاجي من الدرجة الأولى يستهدف الميتوكوندريا. بالإضافة إلى متلازمة بارث، يخضع الإلامبريتيد لتجارب المرحلة الثالثة لعلاج اعتلال عضلي الميتوكوندريا الأولي، مع توقع الحصول على بيانات محورية بحلول نهاية عام 2024، وللضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.

حول متلازمة بارث< /قوي>متلازمة بارث هي حالة وراثية نادرة للغاية تتميز بوجود تشوهات قلبية تؤدي إلى عدم تحمل التمارين الرياضية، وضعف العضلات، والتعب المنهك، وقصور القلب، والالتهابات المتكررة، وتأخر النمو. يرتبط المرض بانخفاض متوسط ​​العمر المتوقع، حيث تحدث 85% من الوفيات المبكرة قبل سن الخامسة. تحدث متلازمة بارث في المقام الأول عند الذكور ويقدر أنها تؤثر على واحد من كل مليون ذكر في جميع أنحاء العالم أو حوالي 150 فردًا في الولايات المتحدة. لا يوجد حاليًا أي علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أو وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للمرضى الذين يعانون من متلازمة بارث. يحتوي Elamipretide على دواء يتيم ومسار سريع وتصنيف نادر للأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتصنيف دواء يتيم من وكالة الأدوية الأوروبية لعلاج متلازمة بارث.

حول Stealth BioTherapeuticsتتمثل مهمتنا في تطوير علاجات جديدة لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض خلل الميتوكوندريا. يخضع منتجنا الرئيسي المرشح، الإلامبريتيد، للمراجعة لعلاج متلازمة بارث وفي مرحلة متأخرة من تطور اعتلال عضلي الميتوكوندريا الأولي والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر. نقوم أيضًا بتقييم تركيبة طب العيون الموضعية لمرشح المرحلة السريرية من الجيل الثاني، bevemipretide (SBT-272)، لعلاج الضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر، ولدينا مجموعة عميقة من المركبات الجديدة قيد التقييم لمؤشرات الأمراض العصبية والقلبية النادرة. .