Stealth BioTherapeutics oznamuje kladné hlasování ze zasedání poradního výboru FDA na podporu potenciálního schválení Elamipretidu pro léčbu Barthova syndromu

Sledujte Drugslib

Léčba: Barthova syndromu

Stealth BioTherapeutics oznamuje kladné hlasování ze zasedání poradního výboru FDA na podporu potenciálního schválení Elamipretidu pro léčbu Barthova syndromu

NEEDHAM, Mass., 11. října 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. („Společnost“ nebo „Stealth“), biotechnologická společnost v klinické fázi zaměřená na objevování, vývoj a komercializaci z nových terapií nemocí zahrnujících mitochondriální dysfunkci, dnes oznámila, že Poradní výbor pro kardiovaskulární a renální léčiva (“CRDAC”) amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (“FDA”) hlasoval 10 ku 6 pro Stealth's New Drug Application (“NDA”) se závěrem, že elamipretid je účinný při léčbě pacientů s Barthovým syndromem.

CRDAC diskutovalo o přínosech a rizicích elamipretidu pro léčbu Barthova syndromu, včetně výsledků základní kontrolované prodloužené studie TAZPOWER Part 2, SPIBA-001 fáze 3 přirozené anamnézy a dalších podpůrných biomarkerů a preklinických údajů . Hlasování CRDAC, i když není závazné, bude FDA zvažovat při rozhodování o potenciálním schválení elamipretidu pro Barthův syndrom. Pokud by byl elamipretid schválen, byl by první terapií tohoto ultravzácného, ​​progresivního, život zkracujícího kardiovaskulárního onemocnění, které postihuje přibližně 150 jedinců ve Spojených státech. NDA pro elamipretid byla udělena přednostní kontrola a bylo mu přiděleno datum akce zákona o poplatcích za užívání léků na předpis („PDUFA“) 29. ledna 2025.

„Jsme rádi, že poradní výbor FDA pečlivě zvážil balíček údajů o elamipretidu – včetně pozitivních výsledků z důsledně sestavené přirozené kontrolní studie, trvalých otevřených údajů o rozšíření a případů rozšířeného přístupu – a uznal, že tyto údaje podporují potenciál elamipretidu zlepšit životy pacientů s tímto zničujícím nemoc,“ řekl Reenie McCarthy, generální ředitel. „Jsme vděční mnoha pacientům, pečovatelům, advokátům a poskytovatelům zdravotní péče, kteří sdíleli své názory a zkušenosti s poradním výborem. Těšíme se na společné rozhovory s FDA, až bude agentura dokončovat svůj přezkum elamipretidu, první potenciální terapie Barthova syndromu.“

Pokud by bylo schváleno, jednalo by se o první registraci pro elamipretid, prvotřídní léčivo cílené na mitochondrie. Kromě Barthova syndromu je elamipretid ve fázi 3 studií pro primární mitochondriální myopatii, s klíčovými údaji očekávanými do konce roku 2024, a pro suchou věkem podmíněnou makulární degeneraci.

O Barthově syndromuBarthův syndrom je velmi vzácné genetické onemocnění charakterizované srdečními abnormalitami vedoucími k nesnášenlivosti cvičení, svalové slabosti, vyčerpávající únavě, srdečnímu selhání, opakovaným infekcím a opožděnému růstu. Toto onemocnění je spojeno se sníženou očekávanou délkou života, přičemž 85 % předčasných úmrtí nastává ve věku 5 let. Barthův syndrom se vyskytuje primárně u mužů a odhaduje se, že postihuje jednoho z 1 000 000 mužů na celém světě nebo přibližně 150 jedinců ve Spojených státech. V současnosti neexistují žádné terapie schválené FDA nebo EMA pro pacienty s Barthovým syndromem. Elamipretide má označení Orphan Drug, Fast Track a Rare Pediatric Design od FDA a Orphan Drug Označení od EMA pro léčbu Barthova syndromu.

O Stealth BioTherapeuticsNaším posláním je vyvíjet nové terapie ke zlepšení života pacientů s onemocněním mitochondriální dysfunkce. Náš hlavní kandidát na produkt, elamipretid, je v revizi pro Barthův syndrom a v pozdní fázi vývoje primární mitochondriální myopatie a suché makulární degenerace související s věkem. Vyhodnocujeme také topickou oční formulaci našeho kandidáta druhé generace v klinickém stádiu, bevemipretidu (SBT-272), pro suchou věkem podmíněnou makulární degeneraci a máme rozsáhlý seznam nových sloučenin, které jsou hodnoceny pro indikace vzácných neurologických a srdečních onemocnění. .

ZDROJ Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyslán : 2024-10-14 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova