Stealth BioTherapeutics gibt positives Votum der Sitzung des FDA-Beratungsausschusses zur Unterstützung einer möglichen Zulassung von Elamipretid zur Behandlung des Barth-Syndroms bekannt

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Behandlung für: Barth-Syndrom

Stealth BioTherapeutics gibt positives Votum der Sitzung des FDA-Beratungsausschusses zur Unterstützung einer möglichen Zulassung von Elamipretid zur Behandlung des Barth-Syndroms bekannt

NEEDHAM, Massachusetts, 11. Oktober 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (das „Unternehmen“ oder „Stealth“), ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung konzentriert von neuartigen Therapien für Erkrankungen mit mitochondrialer Dysfunktion, gab heute bekannt, dass der Beratende Ausschuss für Herz-Kreislauf- und Nierenmedikamente („CRDAC“) der U.S. Food and Drug Administration („FDA“) mit 10 zu 6 für den New Drug Application („NDA“) von Stealth gestimmt hat , die zu dem Schluss kamen, dass Elamipretid für die Behandlung von Patienten mit Barth-Syndrom wirksam ist.

Das CRDAC erörterte die Vorteile und Risiken von Elamipretid für die Behandlung des Barth-Syndroms, einschließlich der Ergebnisse der basislinienkontrollierten Verlängerungsstudie TAZPOWER Teil 2, der natürlichen Verlaufskontrollstudie SPIBA-001 der Phase 3 sowie zusätzlicher unterstützender Biomarker- und präklinischer Daten . Das Votum des CRDAC ist zwar nicht bindend, wird aber von der FDA bei ihrer Entscheidung über die mögliche Zulassung von Elamipretid für das Barth-Syndrom berücksichtigt. Im Falle einer Zulassung wäre Elamipretid die erste Therapie für diese äußerst seltene, fortschreitende, lebensverkürzende Herz-Skelett-Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten etwa 150 Menschen betroffen sind. Dem NDA für Elamipretid wurde eine vorrangige Prüfung gewährt und ihm wurde der 29. Januar 2025 als Gültigkeitstermin gemäß dem Prescription Drug User Fee Act („PDUFA“) zugewiesen.

„Wir freuen uns, dass der FDA-Beratungsausschuss dies sorgfältig geprüft hat das Elamipretid-Datenpaket – einschließlich der positiven Ergebnisse der streng konstruierten natürlichen Verlaufskontrollstudie, der dauerhaften offenen Verlängerungsdaten und erweiterten Zugangsfälle – und erkannte, dass diese Daten das Potenzial von Elamipretid unterstützen, das Leben von Patienten mit dieser verheerenden Krankheit zu verbessern Krankheit“, sagte Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. „Wir sind den vielen Patienten, Betreuern, Anwälten und Gesundheitsdienstleistern dankbar, die ihre Perspektiven und Erfahrungen mit dem Beratungsausschuss geteilt haben. Wir freuen uns auf gemeinsame Gespräche mit der FDA, während die Behörde ihre Prüfung von Elamipretid, der ersten potenziellen Therapie für das Barth-Syndrom, abschließt.“

Im Falle einer Genehmigung wäre dies die erste Marktzulassung für Elamipretid, ein erstklassiges, auf Mitochondrien gerichtetes Therapeutikum. Zusätzlich zum Barth-Syndrom befindet sich Elamipretid in Phase-3-Studien zur Behandlung der primären mitochondrialen Myopathie, wobei die entscheidenden Daten bis Ende 2024 erwartet werden, sowie zur Behandlung der trockenen altersbedingten Makuladegeneration.

Über das Barth-SyndromDas Barth-Syndrom ist eine äußerst seltene genetische Erkrankung, die durch Herzanomalien gekennzeichnet ist, die zu Belastungsintoleranz, Muskelschwäche, schwächender Müdigkeit, Herzversagen, wiederkehrenden Infektionen und verzögertem Wachstum führen. Die Krankheit ist mit einer verringerten Lebenserwartung verbunden, wobei 85 % der frühen Todesfälle im Alter von 5 Jahren eintreten. Das Barth-Syndrom tritt hauptsächlich bei Männern auf und betrifft schätzungsweise einen von 1.000.000 Männern weltweit oder etwa 150 Personen in den Vereinigten Staaten. Derzeit gibt es keine von der FDA oder EMA zugelassenen Therapien für Patienten mit Barth-Syndrom. Elamipretide hat von der FDA den Orphan-Drug-, Fast-Track- und Rare-Pediatric-Status sowie von der EMA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung des Barth-Syndroms erhalten.

Über Stealth BioTherapeuticsUnsere Mission ist es, neuartige Therapien zu entwickeln, um das Leben von Patienten mit Erkrankungen der mitochondrialen Dysfunktion zu verbessern. Unser führender Produktkandidat, Elamipretid, wird derzeit für die Behandlung des Barth-Syndroms geprüft und befindet sich in der späten Entwicklungsphase für primäre mitochondriale Myopathie und trockene altersbedingte Makuladegeneration. Wir evaluieren außerdem eine topische ophthalmische Formulierung unseres klinischen Kandidaten der zweiten Generation, Bevemipretid (SBT-272), zur Behandlung der trockenen altersbedingten Makuladegeneration und verfügen über eine umfassende Pipeline neuartiger Wirkstoffe, die für seltene neurologische und kardiale Erkrankungen untersucht werden .

QUELLE Stealth BioTherapeutics Inc.

Gesendet : 2024-10-14 06:00

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