Η Stealth BioTherapeutics ανακοινώνει τη θετική ψήφο από τη συνεδρίαση της συμβουλευτικής επιτροπής του FDA για την υποστήριξη της πιθανής έγκρισης της Elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Σύνδρομο Barth

Η Stealth BioTherapeutics ανακοινώνει τη θετική ψήφο από τη συνεδρίαση της συμβουλευτικής επιτροπής του FDA που υποστηρίζει την πιθανή έγκριση του Elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth

NEEDHAM, Mass., 11 Οκτωβρίου 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (η «Εταιρεία» ή «Stealth»), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση των νέων θεραπειών για ασθένειες που περιλαμβάνουν μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Συμβουλευτική Επιτροπή Καρδιαγγειακών και Νεφρικών Φαρμάκων του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ("FDA") ("CRDAC") ψήφισε με 10 κατά 6 υπέρ της Εφαρμογής Νέας Φαρμάκων της Stealth ("NDA") , καταλήγοντας στο συμπέρασμα ότι η ελαμιπρετίδη είναι αποτελεσματική για τη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Barth.

Το CRDAC συζήτησε τα οφέλη και τους κινδύνους της ελαμιπρετίδης για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων από τη μελέτη επέκτασης ελεγχόμενη από τη γραμμή βάσης TAZPOWER Μέρος 2, τη μελέτη ελέγχου φυσικής ιστορίας Φάσης 3 SPIBA-001 και πρόσθετους υποστηρικτικούς βιοδείκτες και προκλινικά δεδομένα . Η ψήφος του CRDAC, αν και δεν είναι δεσμευτική, θα ληφθεί υπόψη από τον FDA κατά τη λήψη της απόφασής του σχετικά με την πιθανή έγκριση της ελαμιπρετίδης για το σύνδρομο Barth. Εάν εγκριθεί, η ελαμιπρετίδη θα είναι η πρώτη θεραπεία για αυτήν την εξαιρετικά σπάνια, προοδευτική, καρδιοσκελετική νόσο που μειώνει τη ζωή και επηρεάζει περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το NDA για το elamipretide έλαβε επανεξέταση προτεραιότητας και του ανατέθηκε μια ημερομηνία δράσης νόμου για το τέλος χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων ("PDUFA") στις 29 Ιανουαρίου 2025.

"Είμαστε ικανοποιημένοι που η συμβουλευτική επιτροπή του FDA εξέτασε προσεκτικά το πακέτο δεδομένων elamipretide – συμπεριλαμβανομένων των θετικών αποτελεσμάτων από την αυστηρά κατασκευασμένη δοκιμή ελέγχου φυσικού ιστορικού, τα ανθεκτικά δεδομένα επέκτασης ανοιχτής ετικέτας και τις περιπτώσεις διευρυμένης πρόσβασης – και αναγνώρισε ότι αυτά τα δεδομένα υποστηρίζουν τη δυνατότητα της elamipretide να βελτιώσει τη ζωή των ασθενών με αυτό το καταστροφικό ασθένεια», δήλωσε η Reenie McCarthy, Διευθύνων Σύμβουλος. «Είμαστε ευγνώμονες στους πολλούς ασθενείς, φροντιστές, συνηγόρους και παρόχους υγειονομικής περίθαλψης που μοιράστηκαν τις απόψεις και τις εμπειρίες τους με τη συμβουλευτική επιτροπή. Ανυπομονούμε για συνεργατικές συνομιλίες με τον FDA καθώς ο οργανισμός ολοκληρώνει την ανασκόπησή του για την ελαμιπρετίδη, την πρώτη πιθανή θεραπεία για το σύνδρομο Barth."

Εάν εγκριθεί, αυτή θα είναι η πρώτη άδεια κυκλοφορίας για το elamipretide, ένα πρώτης κατηγορίας θεραπευτικό στοχευμένο στα μιτοχόνδρια. Εκτός από το σύνδρομο Barth, η ελαμιπρετίδη βρίσκεται σε δοκιμές Φάσης 3 για την πρωτοπαθή μιτοχονδριακή μυοπάθεια, με βασικά δεδομένα να αναμένονται μέχρι το τέλος του 2024 και για την ξηρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία.

Σχετικά με το σύνδρομο BarthΤο σύνδρομο Barth είναι μια εξαιρετικά σπάνια γενετική πάθηση που χαρακτηρίζεται από καρδιακές ανωμαλίες που οδηγούν σε δυσανεξία στην άσκηση, μυϊκή αδυναμία, εξουθενωτική κόπωση, καρδιακή ανεπάρκεια, υποτροπιάζουσες λοιμώξεις και καθυστερημένη ανάπτυξη. Η ασθένεια σχετίζεται με μειωμένο προσδόκιμο ζωής, με το 85% των πρώιμων θανάτων να σημειώνονται στην ηλικία των 5 ετών. Το σύνδρομο Barth εμφανίζεται κυρίως σε άνδρες και υπολογίζεται ότι επηρεάζει έναν στους 1.000.000 άνδρες παγκοσμίως ή περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA ή τον EMA θεραπείες για ασθενείς με σύνδρομο Barth. Το Elamipretide έχει ορφανό φάρμακο, Fast Track και Σπάνια Παιδιατρική Ονομασία από τον FDA και Ορφανό Φάρμακο από τον EMA για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth.

Σχετικά με τη Stealth BioTherapeuticsΗ αποστολή μας είναι να αναπτύξουμε νέες θεραπείες για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών που ζουν με ασθένειες μιτοχονδριακής δυσλειτουργίας. Το υποψήφιο κύριο προϊόν μας, το elamipretide, βρίσκεται υπό εξέταση για το σύνδρομο Barth και σε όψιμο στάδιο ανάπτυξης για πρωτοπαθή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και ξηρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία. Αξιολογούμε επίσης ένα τοπικό οφθαλμικό σκεύασμα του υποψηφίου κλινικού σταδίου δεύτερης γενιάς, της βεβεμιπρετίδης (SBT-272), για την ξηρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και έχουμε μια βαθιά σειρά νέων ενώσεων υπό αξιολόγηση για σπάνιες ενδείξεις νευρολογικών και καρδιακών παθήσεων .

ΠΗΓΗ Stealth BioTherapeutics Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-14 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά