Stealth BioTherapeutics anuncia el voto positivo de la reunión del Comité Asesor de la FDA que respalda la posible aprobación de elamipretida para el tratamiento del síndrome de Barth

Tratamiento para: Síndrome de Barth

Stealth BioTherapeutics anuncia el voto positivo de la reunión del Comité Asesor de la FDA que respalda la posible aprobación de elamipretida para el tratamiento del síndrome de Barth

NEEDHAM, Massachusetts, 11 de octubre de 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (la “Compañía” o “Stealth”), una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades que involucran disfunción mitocondrial, anunció hoy que el Comité Asesor de Medicamentos Cardiovasculares y Renales (“CRDAC”) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (“FDA”) votó 10 a 6 a favor de la Solicitud de Nuevo Fármaco (“NDA”) de Stealth. , concluyendo que elamipretida es eficaz para el tratamiento de pacientes con síndrome de Barth.

El CRDAC discutió los beneficios y riesgos de la elamipretida para el tratamiento del síndrome de Barth, incluidos los resultados del estudio de extensión controlado de referencia TAZPOWER Parte 2, el estudio de control de historia natural de fase 3 SPIBA-001 y biomarcadores de apoyo adicionales y datos preclínicos. . El voto del CRDAC, aunque no es vinculante, será considerado por la FDA al tomar su decisión sobre la posible aprobación de elamipretida para el síndrome de Barth. Si se aprueba, la elamipretida sería la primera terapia para esta enfermedad cardioesquelética ultrarara, progresiva y que acorta la vida y que afecta aproximadamente a 150 personas en los Estados Unidos. Se concedió revisión prioritaria a la NDA para elamipretida y se le asignó una fecha de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (“PDUFA”) del 29 de enero de 2025.

“Nos complace que el comité asesor de la FDA haya considerado cuidadosamente el paquete de datos de elamipretida, incluidos los resultados positivos del ensayo de control de historia natural rigurosamente elaborado, los datos de extensión duraderos y abiertos y los casos de acceso ampliado, y reconoció que estos datos respaldan el potencial de la elamipretida para mejorar las vidas de los pacientes con esta devastadora enfermedad. enfermedad”, dijo Reenie McCarthy, directora ejecutiva. “Agradecemos a los muchos pacientes, cuidadores, defensores y proveedores de atención médica que compartieron sus perspectivas y experiencias con el comité asesor. Esperamos mantener conversaciones colaborativas con la FDA a medida que la agencia complete su revisión de elamipretida, la primera terapia potencial para el síndrome de Barth”.

Si se aprueba, esta sería la primera autorización de comercialización de elamipretida, un tratamiento terapéutico dirigido a las mitocondrias, el primero en su clase. Además del síndrome de Barth, la elamipretida se encuentra en ensayos de fase 3 para la miopatía mitocondrial primaria, y se esperan datos fundamentales para finales de 2024, y para la degeneración macular seca relacionada con la edad.

Acerca del síndrome de Barth< El síndrome de Barth es una afección genética ultrarara caracterizada por anomalías cardíacas que provocan intolerancia al ejercicio, debilidad muscular, fatiga debilitante, insuficiencia cardíaca, infecciones recurrentes y retraso en el crecimiento. La enfermedad se asocia con una esperanza de vida reducida, y el 85% de las muertes prematuras ocurren antes de los 5 años. El síndrome de Barth ocurre principalmente en hombres y se estima que afecta a uno de cada 1.000.000 de hombres en todo el mundo o alrededor de 150 personas en los Estados Unidos. Actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA o la EMA para pacientes con síndrome de Barth. Elamipretida tiene la designación de Medicamento Huérfano, Fast Track y Pediátrico Raro de la FDA y la Designación de Medicamento Huérfano de la EMA para el tratamiento del síndrome de Barth.

Acerca de Stealth BioTherapeuticsNuestra misión es desarrollar terapias novedosas para mejorar la vida de los pacientes que padecen enfermedades de disfunción mitocondrial. Nuestro producto candidato principal, elamipretida, se encuentra en revisión para el síndrome de Barth y en etapa avanzada de desarrollo para la miopatía mitocondrial primaria y la degeneración macular seca relacionada con la edad. También estamos evaluando una formulación oftálmica tópica de nuestro candidato en etapa clínica de segunda generación, bevemipretida (SBT-272), para la degeneración macular seca relacionada con la edad, y tenemos una amplia cartera de compuestos novedosos en evaluación para indicaciones de enfermedades neurológicas y cardíacas raras. .