Stealth BioTherapeutics annonce un vote positif lors de la réunion du comité consultatif de la FDA en faveur de l'approbation potentielle de l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth

Traitement du : syndrome de Barth

Stealth BioTherapeutics annonce un vote positif lors de la réunion du comité consultatif de la FDA en faveur de l'approbation potentielle de l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth

NEEDHAM, Massachusetts, 11 octobre 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (la « Société » ou « Stealth »), une société de biotechnologie au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, a annoncé aujourd'hui que le comité consultatif sur les médicaments cardiovasculaires et rénaux (« CRDAC ») de la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis avait voté par 10 voix contre 6 en faveur de la demande d'enregistrement de nouveau médicament (« NDA ») de Stealth. , concluant que l'élamiprétide est efficace pour le traitement des patients atteints du syndrome de Barth.

Le CRDAC a discuté des avantages et des risques de l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth, y compris les résultats de l'étude d'extension contrôlée de base TAZPOWER, partie 2, l'étude de contrôle d'histoire naturelle de phase 3 SPIBA-001, ainsi que des biomarqueurs et données précliniques supplémentaires. . Le vote du CRDAC, bien que non contraignant, sera pris en compte par la FDA lorsqu’elle prendra sa décision concernant l’approbation potentielle de l’élamiprétide pour le syndrome de Barth. S'il est approuvé, l'élamiprétide serait le premier traitement pour cette maladie cardio-squelettique ultra-rare, progressive et pouvant raccourcir la durée de vie, qui touche environ 150 personnes aux États-Unis. La NDA pour l'élamiprétide a fait l'objet d'un examen prioritaire et s'est vu attribuer une date d'action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (« PDUFA ») du 29 janvier 2025.

« Nous sommes heureux que le comité consultatif de la FDA ait soigneusement examiné l'ensemble des données sur l'élamiprétide – y compris les résultats positifs de l'essai de contrôle d'histoire naturelle rigoureusement construit, les données d'extension ouvertes durables et les cas d'accès élargi – et a reconnu que ces données soutiennent le potentiel de l'élamiprétide pour améliorer la vie des patients atteints de cette maladie dévastatrice. maladie », a déclaré Reenie McCarthy, directrice générale. « Nous sommes reconnaissants envers les nombreux patients, soignants, défenseurs et prestataires de soins de santé qui ont partagé leurs points de vue et leurs expériences avec le comité consultatif. Nous attendons avec impatience des conversations collaboratives avec la FDA alors que l'agence achève son examen de l'élamiprétide, le premier traitement potentiel pour le syndrome de Barth. »

S'il est approuvé, il s'agira de la première autorisation de mise sur le marché de l'élamiprétide, un traitement thérapeutique de premier ordre ciblant les mitochondries. En plus du syndrome de Barth, l'élamiprétide fait l'objet d'essais de phase 3 dans la myopathie mitochondriale primitive, avec des données pivots attendues d'ici fin 2024, et dans la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.

À propos du syndrome de Barth< Le syndrome de Barth est une maladie génétique ultra-rare caractérisée par des anomalies cardiaques entraînant une intolérance à l'exercice, une faiblesse musculaire, une fatigue débilitante, une insuffisance cardiaque, des infections récurrentes et un retard de croissance. La maladie est associée à une espérance de vie réduite, 85 % des décès précoces survenant avant l'âge de 5 ans. Le syndrome de Barth survient principalement chez les hommes et on estime qu'il affecte un homme sur 1 000 000 dans le monde ou environ 150 individus aux États-Unis. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA ou l’EMA pour les patients atteints du syndrome de Barth. L'élamiprétide possède la désignation de médicament orphelin, de procédure accélérée et pédiatrique rare de la FDA et la désignation de médicament orphelin de l'EMA pour le traitement du syndrome de Barth.

À propos de Stealth BioTherapeuticsNotre mission est de développer de nouvelles thérapies pour améliorer la vie des patients atteints de maladies liées au dysfonctionnement mitochondrial. Notre principal produit candidat, l'élamiprétide, est en cours d'évaluation pour le syndrome de Barth et à un stade avancé de développement pour la myopathie mitochondriale primaire et la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge. Nous évaluons également une formulation ophtalmique topique de notre candidat de deuxième génération au stade clinique, le bevémiprétide (SBT-272), pour le traitement de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge, et disposons d'un vaste portefeuille de nouveaux composés en cours d'évaluation pour des indications rares de maladies neurologiques et cardiaques. .