Stealth BioTherapeutics Mengumumkan Suara Positif dari Rapat Komite Penasihat FDA yang Mendukung Potensi Persetujuan Elamipretide untuk Pengobatan Sindrom Barth

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Sindrom Barth

Stealth BioTherapeutics Mengumumkan Suara Positif dari Rapat Komite Penasihat FDA yang Mendukung Potensi Persetujuan Elamipretide untuk Pengobatan Sindrom Barth

NEEDHAM, Mass., 11 Oktober 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (“Perusahaan” atau “Stealth”), sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahwa Komite Penasihat Obat Kardiovaskular dan Ginjal (“CRDAC”) dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (“FDA”) memberikan suara 10 banding 6 untuk Aplikasi Obat Baru (“NDA”) Stealth , menyimpulkan bahwa elampretide efektif untuk pengobatan pasien dengan sindrom Barth.

CRDAC membahas manfaat dan risiko elamipretide untuk pengobatan sindrom Barth, termasuk hasil dari studi ekstensi terkontrol dasar TAZPOWER Part 2, studi kontrol riwayat alami SPIBA-001 Fase 3, dan biomarker pendukung tambahan serta data praklinis . Keputusan CRDAC, meskipun tidak mengikat, akan dipertimbangkan oleh FDA ketika mengambil keputusan mengenai potensi persetujuan elamipretide untuk sindrom Barth. Jika disetujui, elamiretide akan menjadi terapi pertama untuk penyakit kardiovaskular yang sangat langka, progresif, dan dapat memperpendek umur ini, yang menyerang sekitar 150 orang di Amerika Serikat. NDA untuk elampretide mendapat peninjauan prioritas dan telah ditetapkan sebagai Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (“PDUFA”) tanggal 29 Januari 2025.

“Kami senang bahwa komite penasihat FDA telah mempertimbangkan dengan cermat paket data elamipretide – termasuk hasil positif dari uji coba kontrol riwayat alami yang dibangun secara ketat, data ekstensi label terbuka yang tahan lama, dan kasus akses yang diperluas – dan mengakui bahwa data ini mendukung potensi elamipretide untuk meningkatkan kehidupan pasien dengan penyakit yang menghancurkan ini. penyakit,” kata Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. “Kami berterima kasih kepada banyak pasien, perawat, advokat, dan penyedia layanan kesehatan yang berbagi perspektif dan pengalaman mereka dengan komite penasihat. Kami menantikan pembicaraan kolaboratif dengan FDA saat lembaga tersebut menyelesaikan peninjauannya terhadap elamipretide, terapi potensial pertama untuk sindrom Barth.”

Jika disetujui, ini akan menjadi izin pemasaran pertama untuk elamipretide, terapi bertarget mitokondria pertama di kelasnya. Selain sindrom Barth, elamipretide sedang dalam uji coba Fase 3 untuk miopati mitokondria primer, dengan data penting diharapkan tersedia pada akhir tahun 2024, dan untuk degenerasi makula terkait usia kering.

Tentang Sindrom BarthSindrom Barth adalah kondisi genetik yang sangat langka yang ditandai dengan kelainan jantung yang menyebabkan intoleransi olahraga, kelemahan otot, kelelahan yang melemahkan, gagal jantung, infeksi berulang, dan pertumbuhan tertunda. Penyakit ini dikaitkan dengan berkurangnya harapan hidup, dengan 85% kematian dini terjadi pada usia 5 tahun. Sindrom Barth terjadi terutama pada laki-laki dan diperkirakan mempengaruhi satu dari 1.000.000 laki-laki di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Serikat. Saat ini tidak ada terapi yang disetujui FDA atau EMA untuk pasien dengan sindrom Barth. Elamipretide memiliki Orphan Drug, Fast Track dan Rare Pediatric Designation dari FDA dan Orphan Drug Designation dari EMA untuk pengobatan sindrom Barth.

Tentang Stealth BioTherapeuticsMisi kami adalah mengembangkan terapi baru untuk meningkatkan kehidupan pasien yang hidup dengan penyakit disfungsi mitokondria. Kandidat produk utama kami, elapretide, sedang ditinjau untuk sindrom Barth dan dalam pengembangan tahap akhir untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula terkait usia kering. Kami juga sedang mengevaluasi formulasi oftalmik topikal dari kandidat tahap klinis generasi kedua kami, bevemipretide (SBT-272), untuk degenerasi makula terkait usia kering, dan memiliki banyak senyawa baru yang sedang dievaluasi untuk indikasi penyakit neurologis dan jantung yang langka. .

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Diposting : 2024-10-14 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer