Stealth BioTherapeutics annuncia il voto positivo della riunione del comitato consultivo della FDA a sostegno della potenziale approvazione dell'elamipretide per il trattamento della sindrome di Barth

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Trattamento per: sindrome di Barth

Stealth BioTherapeutics annuncia un voto positivo dalla riunione del comitato consultivo della FDA a sostegno della potenziale approvazione dell'elamipretide per il trattamento della sindrome di Barth

NEEDHAM, Massachusetts, 11 ottobre 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (la "Società" o "Stealth"), una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie per malattie che coinvolgono la disfunzione mitocondriale, ha annunciato oggi che il Comitato consultivo sui farmaci cardiovascolari e renali ("CRDAC") della Food and Drug Administration ("FDA") statunitense ha votato con 10 voti a favore e 6 contrari a favore della New Drug Application ("NDA") di Stealth , concludendo che l'elamipretide è efficace nel trattamento dei pazienti affetti dalla sindrome di Barth.

Il CRDAC ha discusso i benefici e i rischi dell'elamipretide per il trattamento della sindrome di Barth, compresi i risultati dello studio di estensione controllato al basale TAZPOWER Parte 2, dello studio di controllo della storia naturale SPIBA-001 di Fase 3 e ulteriori dati preclinici e biomarker di supporto . Il voto del CRDAC, pur non essendo vincolante, sarà preso in considerazione dalla FDA quando prenderà la sua decisione in merito alla potenziale approvazione dell’elamipretide per la sindrome di Barth. Se approvato, l’elamipretide sarebbe la prima terapia per questa malattia cardioscheletrica ultra rara, progressiva, che riduce la vita e che colpisce circa 150 individui negli Stati Uniti. Alla NDA per elamipretide è stata concessa una revisione prioritaria e la data di azione del Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA") è il 29 gennaio 2025.

"Siamo lieti che il comitato consultivo della FDA abbia attentamente considerato il pacchetto di dati sull’elamipretide – compresi i risultati positivi dello studio di controllo della storia naturale costruito rigorosamente, i dati durevoli di estensione in aperto e i casi di accesso ampliato – e ha riconosciuto che questi dati supportano il potenziale dell’elamipretide nel migliorare la vita dei pazienti affetti da questa devastante malattia”, ha affermato Reenie McCarthy, amministratore delegato. “Siamo grati ai numerosi pazienti, operatori sanitari, sostenitori e operatori sanitari che hanno condiviso le loro prospettive ed esperienze con il comitato consultivo. Attendiamo con impazienza conversazioni collaborative con la FDA mentre l'agenzia completa la revisione dell'elamipretide, la prima potenziale terapia per la sindrome di Barth."

Se approvata, questa sarebbe la prima autorizzazione all'immissione in commercio per elamipretide, una terapia di prima classe mirata ai mitocondri. Oltre alla sindrome di Barth, l'elamipretide è in studi di Fase 3 per la miopatia mitocondriale primaria, con dati cruciali attesi entro la fine del 2024, e per la degenerazione maculare secca legata all'età.

Informazioni sulla sindrome di BarthLa sindrome di Barth è una condizione genetica estremamente rara caratterizzata da anomalie cardiache che portano a intolleranza all'esercizio fisico, debolezza muscolare, affaticamento debilitante, insufficienza cardiaca, infezioni ricorrenti e ritardo della crescita. La malattia è associata a una ridotta aspettativa di vita, con l'85% delle morti premature che si verificano entro i 5 anni. La sindrome di Barth si manifesta principalmente nei maschi e si stima che colpisca un maschio su 1.000.000 in tutto il mondo o circa 150 individui negli Stati Uniti. Attualmente non esistono terapie approvate dalla FDA o dall’EMA per i pazienti affetti dalla sindrome di Barth. Elamipretide ha ottenuto la designazione di farmaco orfano, Fast Track e pediatrico raro da parte della FDA e la designazione di farmaco orfano da parte dell'EMA per il trattamento della sindrome di Barth.

Informazioni su Stealth BioTherapeuticsLa nostra missione è sviluppare nuove terapie per migliorare la vita dei pazienti che vivono con malattie di disfunzione mitocondriale. Il nostro prodotto principale candidato, l'elamipretide, è in fase di revisione per la sindrome di Barth e in fase avanzata di sviluppo per la miopatia mitocondriale primaria e la degenerazione maculare secca legata all'età. Stiamo anche valutando una formulazione oftalmica topica del nostro candidato in fase clinica di seconda generazione, bevemipretide (SBT-272), per la degenerazione maculare secca legata all'età, e disponiamo di una vasta pipeline di nuovi composti in fase di valutazione per indicazioni di malattie neurologiche e cardiache rare .

FONTE Stealth BioTherapeutics Inc.

Pubblicato : 2024-10-14 06:00

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