ステルス・バイオセラピューティクス、バース症候群の治療薬としてエラミプレチドが承認される可能性を支持するFDA諮問委員会会議での賛成票を発表

治療薬: バース症候群

ステルスバイオセラピューティクス、バース症候群の治療薬としてエラミプレチドが承認される可能性を支持する FDA 諮問委員会会議での賛成票を発表

マサチューセッツ州ニーダム、2024 年 10 月 11 日 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (以下「当社」または「ステルス」)、発見、開発、商業化に重点を置いた臨床段階のバイオテクノロジー企業ミトコンドリア機能障害が関与する疾患の新規治療法の開発を目指し、本日、米国食品医薬品局（「FDA」）の心臓血管・腎臓薬諮問委員会（「CRDAC」）がステルスの新薬申請（「NDA」）を10対６で賛成票を投じたと発表した。、エラミプレチドはバース症候群患者の治療に効果的であると結論付けています。

CRDAC は、TAZPOWER パート 2 ベースライン対照延長研究、SPIBA-001 フェーズ 3 自然史対照研究、および追加の裏付けとなるバイオマーカーと前臨床データの結果を含め、バース症候群の治療におけるエラミプレチドの利点とリスクについて議論しました。。 CRDAC の投票には拘束力はありませんが、バース症候群に対するエラミプレチドの承認の可能性について FDA が決定を下す際に考慮されます。エラミプレチドが承認されれば、米国で約150人が罹患しているこの超稀な進行性の寿命を縮める心骨格疾患に対する最初の治療法となる。エラミプレチドの NDA は優先審査が認められ、処方薬使用料法 (「PDUFA」) の発効日が 2025 年 1 月 29 日に割り当てられました。

「FDA 諮問委員会が慎重に検討したことを嬉しく思います。」エラミプレチドのデータパッケージには、厳密に構築された自然史対照試験からの肯定的な結果、耐久性のある非盲検延長データ、およびアクセスの拡大症例が含まれており、これらのデータは、この壊滅的な疾患を患う患者の生活を改善するエラミプレチドの可能性を裏付けるものであると認識しました。病気です」と最高経営責任者のリーニー・マッカーシーは語った。「諮問委員会に視点や経験を共有してくれた多くの患者、介護者、支援者、医療提供者に感謝します。 FDA がバース症候群の最初の治療法候補であるエラミプレチドの審査を完了するにあたり、FDA と協力して対話できることを楽しみにしています。」

承認されれば、ファーストインクラスのミトコンドリア標的治療薬であるエラミプレチドの初の販売承認となります。バース症候群に加えて、エラミプレチドは原発性ミトコンドリア筋症を対象とした第 3 相試験中であり、2024 年末までに重要なデータが得られる予定です。また、乾性加齢黄斑変性症も対象となります。

バース症候群について< バース症候群は、運動不耐症、筋力低下、衰弱性疲労、心不全、再発性感染症、成長遅延を引き起こす心臓の異常を特徴とする、非常にまれな遺伝性疾患です。この病気は平均寿命の短縮に関連しており、早期死亡の 85% は 5 歳までに発生します。バース症候群は主に男性に発生し、世界中で男性 100 万人に 1 人、米国では約 150 人が罹患していると推定されています。現在、バース症候群患者に対して FDA または EMA が承認した治療法はありません。エラミプレチドは、バース症候群の治療薬として、FDA から希少疾病用医薬品、ファストトラック、希少小児用医薬品の指定を受けており、EMA からは希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ステルスバイオセラピューティクスについて私たちの使命は、ミトコンドリア機能不全の疾患を抱えて生きる患者の生活を改善するための新しい治療法を開発することです。当社の主要製品候補であるエラミプレチドはバース症候群を対象として審査中であり、原発性ミトコンドリア筋症および乾性加齢黄斑変性を対象とした後期開発段階にあります。当社はまた、乾性加齢黄斑変性症に対する第二世代の臨床段階候補であるベベミプレチド（SBT-272）の局所点眼製剤の評価も行っており、希少な神経疾患および心臓病の適応症に対して評価中の新規化合物の豊富なパイプラインを有しています。 .

出典 Stealth BioTherapeutics Inc.

投稿しました : 2024-10-14 06:00

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