Stealth BioTherapeutics Ngumumake Suara Positif saka Rapat Komite Penasihat FDA Ndhukung Potensi Persetujuan Elamipretide kanggo Perawatan Sindrom Barth

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Sindrom Barth

Stealth BioTherapeutics Ngumumake Suara Positif saka Rapat Komite Penasihat FDA Ndhukung Persetujuan Potensi Elamipretide kanggo Perawatan Sindrom Barth

NEEDHAM, Mass., 11 Oktober 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. ("Perusahaan" utawa "Stealth"), perusahaan bioteknologi tahap klinis sing fokus ing panemuan, pangembangan lan komersialisasi saka terapi novel kanggo penyakit sing nglibatake disfungsi mitokondria, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration ("FDA") Komite Penasehat Obat Kardiovaskular lan Renal ("CRDAC") milih 10 kanggo 6 kanggo Aplikasi Obat Anyar Stealth ("NDA") , nyimpulake yen elamipretide efektif kanggo perawatan pasien sindrom Barth.

CRDAC mbahas keuntungan lan risiko elamipretide kanggo perawatan sindrom Barth, kalebu asil saka studi ekstensi sing dikontrol baseline TAZPOWER Part 2, studi kontrol riwayat alam SPIBA-001 Phase 3, lan biomarker tambahan lan data praklinis. . Swara CRDAC, nalika ora naleni, bakal dianggep dening FDA nalika nggawe keputusan babagan persetujuan potensial elamipretide kanggo sindrom Barth. Yen disetujoni, elamipretide bakal dadi terapi pisanan kanggo penyakit kardioskeletal sing arang banget, progresif, nyepetake urip, sing nyebabake kira-kira 150 individu ing Amerika Serikat. NDA kanggo elamipretide diwenehi prioritas review lan wis diwenehi Undhang-undhang Biaya Pengguna Obat Resep ("PDUFA") tanggal 29 Januari 2025.

"We are pleased that the FDA advisory committee have thoughtfully considerably paket data elamipretide - kalebu asil positif saka uji coba kontrol sejarah alam sing dibangun kanthi ketat, data ekstensi label terbuka sing tahan lama, lan kasus akses sing ditambahi - lan ngerteni manawa data kasebut ndhukung potensial elamipretide kanggo nambah urip pasien kanthi karusakan iki. penyakit, "ujare Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. "Kita matur nuwun kanggo akeh pasien, pengasuh, advokat, lan panyedhiya kesehatan sing nuduhake perspektif lan pengalaman karo panitia penasehat. Kita ngarepake obrolan kolaboratif karo FDA amarga agensi kasebut ngrampungake tinjauan babagan elamipretide, terapi potensial pisanan kanggo sindrom Barth."

Yen disetujoni, iki bakal dadi wewenang pemasaran pertama kanggo elamipretide, terapeutik sing ditargetake mitokondria kelas pertama. Saliyane sindrom Barth, elamipretide ana ing uji Fase 3 kanggo miopati mitokondria primer, kanthi data penting sing dikarepake ing pungkasan taun 2024, lan kanggo degenerasi makula sing gegandhengan karo umur garing.

Babagan Sindrom BarthSindrom Barth minangka kondisi genetik sing arang banget sing ditondoi dening kelainan jantung sing nyebabake intoleransi olahraga, kelemahan otot, kesel banget, gagal jantung, infeksi berulang, lan pertumbuhan sing telat. Penyakit iki digandhengake karo pangarep-arep urip suda, kanthi 85% saka pati awal dumadi ing umur 5. Sindrom Barth dumadi utamane ing wong lanang lan kira-kira kena pengaruh siji saka 1.000.000 wong lanang ing donya utawa watara 150 individu ing Amerika Serikat. Saiki ora ana terapi sing disetujoni FDA utawa EMA kanggo pasien sindrom Barth. Elamipretide duweni Orphan Drug, Fast Track lan Rare Pediatric Designation saka FDA lan Orphan Drug Designation saka EMA kanggo perawatan sindrom Barth.

Babagan Stealth BioTherapeuticsMisi kita yaiku ngembangake terapi novel kanggo ningkatake urip pasien sing nandhang penyakit disfungsi mitokondria. Calon produk utama kita, elamipretide, lagi ditinjau kanggo sindrom Barth lan ing tahap pungkasan pangembangan miopati mitokondria primer lan degenerasi makula sing gegandhengan karo umur garing. Kita uga ngevaluasi formulasi ophthalmic topikal saka calon tahap klinis generasi kapindho, bevemipretide (SBT-272), kanggo degenerasi makula sing gegandhengan karo umur garing, lan duwe pipa jero senyawa novel sing dievaluasi kanggo indikasi penyakit neurologis lan jantung sing langka. .

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Dikirim : 2024-10-14 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer