Stealth BioTherapeutics, 바스 증후군 치료를 위한 Elamipretide의 잠재적 승인을 지지하는 FDA 자문위원회 회의에서 긍정적인 투표 발표

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치료: 바르스 증후군

Stealth BioTherapeutics, 바스 증후군 치료를 위한 Elamipretide의 잠재적 승인을 지지하는 FDA 자문위원회 회의에서 긍정적인 투표를 발표

메사추세츠주 니담, 2024년 10월 11일 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc.(“회사” 또는 “Stealth”), 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둔 임상 단계 생명공학 회사 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 치료법에 대한 미국 식품의약국(“FDA”) 심혈관 및 신장 약물 자문 위원회(“CRDAC”)가 Stealth의 신약 승인 신청(“NDA”)에 10대 6으로 찬성표를 던졌다고 오늘 발표했습니다. , Elamipretide가 Barth 증후군 환자 치료에 효과적이라는 결론을 내렸습니다.

CRDAC는 TAZPOWER Part 2 기준 대조 확장 연구, SPIBA-001 3상 자연사 대조 연구 결과, 추가 보조 바이오마커 및 전임상 데이터를 포함하여 바르트 증후군 치료에 대한 엘라미프레타이드의 이점과 위험에 대해 논의했습니다. . CRDAC의 투표는 구속력은 없지만 FDA는 바르트 증후군에 대한 엘라미프레타이드의 잠재적 승인에 관한 결정을 내릴 때 고려할 것입니다. 승인된다면 엘라미프레티드는 미국에서 약 150명에게 영향을 미치는 이 극히 희귀하고 진행성이며 수명을 단축시키는 심골격 질환에 대한 최초의 치료법이 될 것입니다. 엘라미프레타이드에 대한 NDA는 우선 검토를 받았고 처방약 사용자 수수료법(“PDUFA”) 시행일을 2025년 1월 29일로 지정했습니다.

“FDA 자문위원회가 신중하게 고려한 것을 기쁘게 생각합니다. 엄격하게 구축된 자연사 대조 시험의 긍정적인 결과, 내구성 있는 공개 라벨 확장 데이터, 확장된 접근 사례를 포함한 엘라미프레타이드 데이터 패키지는 이러한 데이터가 엘라미프레타이드가 이러한 파괴적인 질병을 앓고 있는 환자의 삶을 개선할 수 있는 잠재력을 뒷받침한다는 점을 인식했습니다. 질병입니다.”라고 CEO인 Reenie McCarthy는 말했습니다. “자문위원회와 자신의 관점과 경험을 공유한 많은 환자, 간병인, 옹호자 및 의료 서비스 제공자에게 감사드립니다. 우리는 FDA가 바르트 증후군에 대한 최초의 잠재적 치료법인 엘라미프레타이드에 대한 검토를 완료함에 따라 FDA와 협력적인 대화를 나누기를 기대합니다.”

승인된다면, 이는 동종 최초의 미토콘드리아 표적 치료제인 엘라미프레타이드에 대한 최초의 시판 승인이 될 것입니다. 바르트 증후군 외에도 엘라미프레티드는 원발성 미토콘드리아 근육병증 및 건성 연령 관련 황반변성에 대한 중추적 데이터가 예상되는 3상 임상시험이 진행 중입니다.

바스 증후군 정보바스 증후군은 운동 불내증, 근육 약화, 피로 약화, 심부전, 재발성 감염 및 성장 지연으로 이어지는 심장 이상을 특징으로 하는 극히 드문 유전 질환입니다. 이 질병은 기대 수명 감소와 관련이 있으며 조기 사망의 85%는 5세까지 발생합니다. 바르스 증후군은 주로 남성에게 발생하며 전 세계 남성 1,000,000명 중 1명, 미국에서는 약 150명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 현재 바르트 증후군 환자를 위한 FDA 또는 EMA 승인 치료법은 없습니다. 엘라미프레타이드(Elamipretide)는 바르트 증후군 치료를 위해 FDA로부터 희귀의약품, 패스트 트랙 및 희귀 소아과 지정을 받았으며, EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.

Stealth BioTherapeutics 정보우리의 사명은 미토콘드리아 기능 장애 질환을 앓고 있는 환자의 삶을 개선하기 위한 새로운 치료법을 개발하는 것입니다. 당사의 주요 제품 후보인 엘라미프레타이드(elamipretide)는 바르스 증후군에 대해 검토 중이며 원발성 미토콘드리아 근육병증 및 건성 연령 관련 황반변성에 대한 후기 단계 개발이 진행 중입니다. 우리는 또한 건성 노인성 황반변성에 대한 2세대 임상 단계 후보인 베베미프레타이드(SBT-272)의 국소 안과 제제를 평가하고 있으며, 희귀 신경 및 심장 질환 적응증에 대해 평가 중인 새로운 화합물에 대한 심층적인 파이프라인을 보유하고 있습니다. .

출처 Stealth BioTherapeutics Inc.

게시됨 : 2024-10-14 06:00

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