Stealth BioTherapeutics Mengumumkan Undian Positif daripada Mesyuarat Jawatankuasa Penasihat FDA Menyokong Potensi Kelulusan Elamipretide untuk Rawatan Sindrom Barth

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Sindrom Barth

Stealth BioTherapeutics Mengumumkan Undian Positif daripada Mesyuarat Jawatankuasa Penasihat FDA Menyokong Kelulusan Potensi Elamipretide untuk Rawatan Sindrom Barth

NEEDHAM, Mass., 11 Okt. 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. ("Syarikat" atau "Stealth"), sebuah syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang memfokuskan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahawa Jawatankuasa Penasihat Kardiovaskular dan Dadah Renal ("CRDAC") Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (“FDA”) mengundi 10 hingga 6 menyokong Aplikasi Ubat Baharu Stealth (“NDA”) , membuat kesimpulan bahawa elamipretide berkesan untuk rawatan pesakit dengan sindrom Barth.

CRDAC membincangkan faedah dan risiko elamipretide untuk rawatan sindrom Barth, termasuk keputusan daripada kajian lanjutan garis dasar yang dikawal TAZPOWER Bahagian 2, kajian kawalan sejarah semula jadi SPIBA-001 Fasa 3, dan biomarker sokongan tambahan dan data praklinikal . Undian CRDAC, walaupun tidak mengikat, akan dipertimbangkan oleh FDA apabila membuat keputusannya mengenai kemungkinan kelulusan elamipretide untuk sindrom Barth. Jika diluluskan, elamipretide akan menjadi terapi pertama untuk penyakit kardioskeletal yang sangat jarang berlaku, progresif, memendekkan hayat, yang menjejaskan kira-kira 150 individu di Amerika Syarikat. NDA untuk elamipretide telah diberikan semakan keutamaan dan telah diberikan tarikh tindakan Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (“PDUFA”) pada 29 Januari 2025.

“Kami berbesar hati kerana jawatankuasa penasihat FDA telah mempertimbangkan dengan teliti pakej data elamipretide – termasuk hasil positif daripada percubaan kawalan sejarah semula jadi yang dibina dengan teliti, data sambungan label terbuka yang tahan lama dan kes akses yang diperluaskan – dan menyedari bahawa data ini menyokong potensi elamipretide untuk meningkatkan kehidupan pesakit dengan kemusnahan ini. penyakit,” kata Reenie McCarthy, Ketua Pegawai Eksekutif. “Kami berterima kasih kepada ramai pesakit, penjaga, peguam bela dan penyedia penjagaan kesihatan yang berkongsi perspektif dan pengalaman mereka dengan jawatankuasa penasihat. Kami menantikan perbualan kolaboratif dengan FDA apabila agensi itu melengkapkan semakan elamipretide, terapi berpotensi pertama untuk sindrom Barth."

Jika diluluskan, ini akan menjadi kebenaran pemasaran pertama untuk elamipretide, terapeutik yang disasarkan mitokondria kelas pertama. Selain sindrom Barth, elamipretide berada dalam ujian Fasa 3 untuk miopati mitokondria primer, dengan data penting dijangka menjelang akhir tahun 2024 dan untuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering.

Mengenai Sindrom BarthSindrom Barth ialah keadaan genetik yang sangat jarang berlaku yang dicirikan oleh keabnormalan jantung yang membawa kepada intoleransi senaman, kelemahan otot, keletihan yang melemahkan, kegagalan jantung, jangkitan berulang dan pertumbuhan yang tertunda. Penyakit ini dikaitkan dengan jangka hayat yang berkurangan, dengan 85% kematian awal berlaku pada usia 5 tahun. Sindrom Barth berlaku terutamanya pada lelaki dan dianggarkan menjejaskan satu daripada 1,000,000 lelaki di seluruh dunia atau sekitar 150 individu di Amerika Syarikat. Pada masa ini tiada terapi yang diluluskan oleh FDA atau EMA untuk pesakit dengan sindrom Barth. Elamipretide mempunyai Ubat Orphan, Fast Track dan Rare Pediatric Designation daripada FDA dan Orphan Drug Designation daripada EMA untuk rawatan sindrom Barth.

Mengenai Stealth BioTherapeuticsMisi kami adalah untuk membangunkan terapi baru untuk meningkatkan kehidupan pesakit yang hidup dengan penyakit disfungsi mitokondria. Calon produk utama kami, elamipretide, sedang dalam semakan untuk sindrom Barth dan dalam pembangunan peringkat akhir untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering. Kami juga sedang menilai formulasi oftalmik topikal calon peringkat klinikal generasi kedua kami, bevemipretide (SBT-272), untuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering, dan mempunyai saluran paip yang mendalam bagi sebatian baru di bawah penilaian untuk tanda-tanda penyakit neurologi dan jantung yang jarang berlaku. .

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Disiarkan : 2024-10-14 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular