Stealth BioTherapeutics kondigt positieve stemming aan tijdens vergadering van FDA-adviescommissie ter ondersteuning van mogelijke goedkeuring van Elamipretide voor de behandeling van Barth-syndroom

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Barth-syndroom

Stealth BioTherapeutics kondigt positieve stemming aan tijdens vergadering van FDA-adviescommissie ter ondersteuning van mogelijke goedkeuring van Elamipretide voor de behandeling van Barth-syndroom

NEEDHAM, Mass., 11 oktober 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (het “Bedrijf” of “Stealth”), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten waarbij mitochondriale dysfunctie betrokken is, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (“FDA”) Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee (“CRDAC”) met 10 tegen 6 stemmen vóór Stealth’s New Drug Application (“NDA”) heeft gestemd , waarbij werd geconcludeerd dat elamipretide effectief is voor de behandeling van patiënten met het Barth-syndroom.

Het CRDAC besprak de voordelen en risico's van elamipretide voor de behandeling van het Barth-syndroom, inclusief de resultaten van het TAZPOWER Deel 2 baseline-gecontroleerde extensieonderzoek, het SPIBA-001 Fase 3 natuurhistorische controleonderzoek, en aanvullende ondersteunende biomarker- en preklinische gegevens . De stem van de CRDAC zal, hoewel niet bindend, door de FDA in overweging worden genomen bij het nemen van haar beslissing over de mogelijke goedkeuring van elamipretide voor het Barth-syndroom. Indien goedgekeurd zou elamipretide de eerste therapie zijn voor deze uiterst zeldzame, progressieve, levensverkortende hart- en skeletziekte die ongeveer 150 personen in de Verenigde Staten treft. De NDA voor elamipretide kreeg prioriteitsbeoordeling en heeft een actiedatum toegewezen gekregen van 29 januari 2025.

“We zijn blij dat de FDA-adviescommissie zorgvuldig heeft overwogen het datapakket van elamipretide – inclusief de positieve resultaten van het rigoureus opgebouwde natuurhistorische controleonderzoek, de duurzame open-label extensiegegevens en uitgebreide toegangsgevallen – en erkende dat deze gegevens het potentieel van elamipretide ondersteunen om de levens van patiënten met deze verwoestende ziekte te verbeteren ziekte”, aldus Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. “We zijn de vele patiënten, zorgverleners, belangenbehartigers en zorgverleners dankbaar die hun perspectieven en ervaringen met de adviescommissie hebben gedeeld. We kijken uit naar samenwerkingsgesprekken met de FDA nu het agentschap de beoordeling van elamipretide, de eerste potentiële therapie voor het Barth-syndroom, voltooit.”

Als dit wordt goedgekeurd, zou dit de eerste vergunning zijn voor het in de handel brengen van elamipretide, een eersteklas op mitochondriën gericht geneesmiddel. Naast het Barth-syndroom bevindt elamipretide zich in fase 3-studies voor primaire mitochondriale myopathie, waarvan cruciale gegevens eind 2024 worden verwacht, en voor droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie.

Over het Barth-syndroomBarth-syndroom is een uiterst zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door hartafwijkingen die leiden tot inspanningsintolerantie, spierzwakte, invaliderende vermoeidheid, hartfalen, terugkerende infecties en vertraagde groei. De ziekte gaat gepaard met een verminderde levensverwachting; 85% van de vroege sterfgevallen vindt plaats op de leeftijd van 5 jaar. Het Barth-syndroom komt voornamelijk bij mannen voor en treft naar schatting één op de 1.000.000 mannen wereldwijd of ongeveer 150 personen in de Verenigde Staten. Er zijn momenteel geen door de FDA of EMA goedgekeurde therapieën voor patiënten met het Barth-syndroom. Elamipretide heeft de weesgeneesmiddel-, fast track- en zeldzame pediatrische aanduiding van de FDA en de weesgeneesmiddelaanduiding van de EMA voor de behandeling van het Barth-syndroom.

Over Stealth BioTherapeuticsOnze missie is het ontwikkelen van nieuwe therapieën om de levens van patiënten met ziekten van mitochondriale disfunctie te verbeteren. Ons belangrijkste productkandidaat, elamipretide, wordt momenteel beoordeeld voor het Barth-syndroom en bevindt zich in een vergevorderd stadium van ontwikkeling voor primaire mitochondriale myopathie en droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. We evalueren ook een actuele oftalmologische formulering van onze tweede generatie kandidaat in de klinische fase, bevemipretide (SBT-272), voor droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, en hebben een diepe pijplijn van nieuwe verbindingen die worden geëvalueerd voor zeldzame neurologische en hartziekte-indicaties. .

BRON Stealth BioTherapeutics Inc.

Geplaatst : 2024-10-14 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden