Stealth BioTherapeutics ogłasza pozytywne głosowanie na posiedzeniu Komitetu Doradczego FDA, potwierdzające potencjalne zatwierdzenie elamipretydu w leczeniu zespołu Bartha

Śledź Drugslib na

Leczenie: zespołu Bartha

Stealth BioTherapeutics ogłasza pozytywne głosowanie na posiedzeniu Komitetu Doradczego FDA popierające potencjalne zatwierdzenie elamipretydu w leczeniu zespołu Bartha

NEEDHAM, Massachusetts, 11 października 2024 r. /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. („Spółka” lub „Stealth”), firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, skupiająca się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych terapii chorób związanych z dysfunkcją mitochondriów ogłosiła dzisiaj, że Komitet Doradczy ds. Leków na układ sercowo-naczyniowy i nerkowy amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków („FDA”), większością 10 do 6, głosował za nowym wnioskiem o leki („NDA”) firmy Stealth , stwierdzając, że elamipretyd jest skuteczny w leczeniu pacjentów z zespołem Bartha.

CRDAC omówiła korzyści i ryzyko związane ze stosowaniem elamipretydu w leczeniu zespołu Bartha, w tym wyniki badania kontynuacyjnego z grupą 2 TAZPOWER, część 2, badania kontrolnego przebiegu naturalnego SPIBA-001, fazy 3, a także dodatkowe uzupełniające dane biomarkerowe i przedkliniczne . Głos CRDAC, choć niewiążący, zostanie uwzględniony przez FDA przy podejmowaniu decyzji dotyczącej potencjalnego zatwierdzenia elamipretydu w leczeniu zespołu Bartha. Jeśli elamipretyd zostanie zatwierdzony, będzie pierwszą metodą leczenia tej niezwykle rzadkiej, postępującej i skracającej życie choroby układu krążenia, która dotyka około 150 osób w Stanach Zjednoczonych. Umowa NDA dotycząca elamipretydu została oceniona priorytetowo i przypisano jej ustawę o opłatach za używanie leków na receptę („PDUFA”) z datą wejścia w życie 29 stycznia 2025 r.

„Cieszymy się, że komitet doradczy FDA wnikliwie rozważył pakietu danych dotyczących elamipretydu – w tym pozytywnych wyników rygorystycznie skonstruowanego badania kontrolnego historii naturalnej, trwałych danych z przedłużenia badania prowadzonego metodą otwartej próby oraz przypadków rozszerzonego dostępu – i uznała, że ​​dane te potwierdzają potencjał elamipretydu w zakresie poprawy życia pacjentów z tą wyniszczającą chorobą choroby” – powiedziała Reenie McCarthy, dyrektor generalna. „Jesteśmy wdzięczni wielu pacjentom, opiekunom, rzecznikom i świadczeniodawcom, którzy podzielili się swoimi punktami widzenia i doświadczeniami z komitetem doradczym. Z niecierpliwością czekamy na wspólne rozmowy z FDA, gdy agencja zakończy ocenę elamipretydu, pierwszej potencjalnej terapii zespołu Bartha.”

Jeśli zostanie zatwierdzony, będzie to pierwsze pozwolenie na dopuszczenie do obrotu elamipretydu, pierwszego w swojej klasie leku działającego na mitochondria. Oprócz zespołu Bartha elamipretyd znajduje się w badaniach III fazy dotyczących pierwotnej miopatii mitochondrialnej, a kluczowe dane mają się pojawić do końca 2024 r. oraz suchego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem.

O zespole BarthaZespół Bartha to niezwykle rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się wadami serca prowadzącymi do nietolerancji wysiłku, osłabienia mięśni, wyniszczającego zmęczenia, niewydolności serca, nawracających infekcji i opóźnienia wzrostu. Choroba wiąże się ze skróceniem średniej długości życia, a 85% wczesnych zgonów ma miejsce przed 5. rokiem życia. Zespół Bartha występuje głównie u mężczyzn i szacuje się, że dotyka jednego na 1 000 000 mężczyzn na całym świecie lub około 150 osób w Stanach Zjednoczonych. Obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA ani EMA terapii dla pacjentów z zespołem Bartha. Elamipretyd uzyskał oznaczenie leku sierocego, szybkiej ścieżki i rzadkiego leku pediatrycznego od FDA oraz oznaczenie leku sierocego przyznane przez EMA do leczenia zespołu Bartha.

O Stealth BioTherapeuticsNaszą misją jest opracowywanie nowatorskich terapii poprawiających życie pacjentów cierpiących na choroby wynikające z dysfunkcji mitochondriów. Nasz wiodący kandydat na produkt, elamipretyd, jest poddawany przeglądowi pod kątem zespołu Bartha oraz znajduje się na późnym etapie prac rozwojowych nad pierwotną miopatią mitochondrialną i suchym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem. Oceniamy również miejscowy preparat okulistyczny naszego kandydata do fazy klinicznej drugiej generacji, bevemipretydu (SBT-272), na suche zwyrodnienie plamki związane z wiekiem, a posiadamy szeroką gamę nowych związków w trakcie oceny pod kątem rzadkich wskazań do stosowania w chorobach neurologicznych i chorobach serca .

ŹRÓDŁO Stealth BioTherapeutics Inc.

Wysłano : 2024-10-14 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe