Stealth BioTherapeutics anuncia voto positivo na reunião do comitê consultivo da FDA que apoia a aprovação potencial do elamipretida para o tratamento da síndrome de Barth

Tratamento para: Síndrome de Barth

Stealth BioTherapeutics anuncia voto positivo na reunião do Comitê Consultivo da FDA apoiando a aprovação potencial do Elamipretide para o tratamento da Síndrome de Barth

NEEDHAM, Massachusetts, 11 de outubro de 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (a “Empresa” ou “Stealth”), uma empresa de biotecnologia de estágio clínico focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças que envolvem disfunção mitocondrial, anunciou hoje que o Comitê Consultivo de Medicamentos Cardiovasculares e Renais da U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) (“CRDAC”) votou 10 a 6 a favor do novo pedido de medicamento (“NDA”) da Stealth , concluindo que a elamipretida é eficaz no tratamento de pacientes com síndrome de Barth.

O CRDAC discutiu os benefícios e riscos do elamipretida para o tratamento da síndrome de Barth, incluindo resultados do estudo de extensão controlado pela linha de base TAZPOWER Parte 2, do estudo de controle de história natural SPIBA-001 Fase 3 e de biomarcadores de suporte adicionais e dados pré-clínicos . O voto do CRDAC, embora não seja vinculativo, será considerado pela FDA ao tomar a sua decisão relativamente à potencial aprovação do elamipretida para a síndrome de Barth. Se aprovado, o elamipretide seria a primeira terapia para esta doença cardioesquelética ultra-rara, progressiva e que encurta a vida, que afeta aproximadamente 150 indivíduos nos Estados Unidos. O NDA para elamipretide recebeu revisão prioritária e foi atribuída uma data de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (“PDUFA”) de 29 de janeiro de 2025.

“Estamos satisfeitos que o comitê consultivo da FDA tenha considerado cuidadosamente o pacote de dados do elamipretide – incluindo os resultados positivos do ensaio de controlo da história natural rigorosamente construído, os dados de extensão abertos e duradouros e casos de acesso alargado – e reconheceu que estes dados apoiam o potencial do elamipretide para melhorar a vida dos pacientes com esta devastadora doença”, disse Reenie McCarthy, CEO. “Somos gratos aos muitos pacientes, cuidadores, defensores e profissionais de saúde que compartilharam suas perspectivas e experiências com o comitê consultivo. Esperamos conversas colaborativas com a FDA à medida que a agência conclui sua revisão do elamipretida, a primeira terapia potencial para a síndrome de Barth.”

Se aprovada, esta será a primeira autorização de comercialização do elamipretida, um medicamento pioneiro da categoria direcionado às mitocôndrias. Além da síndrome de Barth, o elamipretida está em ensaios de Fase 3 para miopatia mitocondrial primária, com dados essenciais esperados até o final de 2024, e para degeneração macular relacionada à idade seca.

Sobre a Síndrome de Barth< A síndrome de Barth é uma condição genética ultra-rara caracterizada por anormalidades cardíacas que levam à intolerância ao exercício, fraqueza muscular, fadiga debilitante, insuficiência cardíaca, infecções recorrentes e atraso no crescimento. A doença está associada à redução da expectativa de vida, com 85% das mortes precoces ocorrendo até os 5 anos de idade. A síndrome de Barth ocorre principalmente em homens e estima-se que afete um em cada 1.000.000 de homens em todo o mundo ou cerca de 150 indivíduos nos Estados Unidos. Atualmente não existem terapias aprovadas pela FDA ou EMA para pacientes com síndrome de Barth. Elamipretide tem designação de medicamento órfão, fast track e raro pediátrico da FDA e designação de medicamento órfão da EMA para o tratamento da síndrome de Barth.

Sobre Stealth BioTherapeuticsNossa missão é desenvolver novas terapias para melhorar a vida de pacientes que vivem com doenças de disfunção mitocondrial. Nosso principal produto candidato, elamipretida, está sob revisão para a síndrome de Barth e em estágio final de desenvolvimento para miopatia mitocondrial primária e degeneração macular seca relacionada à idade. Também estamos avaliando uma formulação oftálmica tópica de nosso candidato de segunda geração para estágio clínico, bevemipretide (SBT-272), para degeneração macular relacionada à idade seca, e temos um amplo pipeline de novos compostos sob avaliação para indicações raras de doenças neurológicas e cardíacas .