Stealth BioTherapeutics anunță votul pozitiv de la reuniunea comitetului consultativ al FDA care susține aprobarea potențială a Elamipretidei pentru tratamentul sindromului Barth

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Sindromul Barth

Stealth BioTherapeutics anunță votul pozitiv al reuniunii Comitetului Consultativ al FDA care susține aprobarea potențială a Elamipretidei pentru Tratamentul Sindromului Barth

NEEDHAM, Mass., 11 octombrie 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. („Compania” sau „Stealth”), o companie de biotehnologie în stadiu clinic concentrată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea a noilor terapii pentru bolile care implică disfuncția mitocondrială, a anunțat astăzi că Comitetul consultativ pentru medicamentele cardiovasculare și renale („CRDAC”) a Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA („FDA”) a votat cu 10 la 6 în favoarea cererii de medicamente noi Stealth („NDA”). , ajungând la concluzia că elamipretida este eficientă pentru tratamentul pacienților cu sindrom Barth.

CRDAC a discutat despre beneficiile și riscurile elamipretidei pentru tratamentul sindromului Barth, inclusiv rezultatele studiului de extensie controlat de referință TAZPOWER Partea 2, studiul de control al istoriei naturale de fază 3 SPIBA-001 și biomarker și date preclinice suplimentare de susținere. . Votul CRDAC, deși nu este obligatoriu, va fi luat în considerare de FDA atunci când ia decizia cu privire la potențiala aprobare a elamipretidei pentru sindromul Barth. Dacă va fi aprobată, elamipretida ar fi prima terapie pentru această boală cardio-scheletică ultra-rară, progresivă, care scurtează viața, care afectează aproximativ 150 de persoane din Statele Unite. NDA pentru elamipretide i s-a acordat o revizuire prioritară și i s-a atribuit o dată de acțiune Prescription Drug User Fee Act („PDUFA”) din 29 ianuarie 2025.

„Suntem încântați că comitetul consultativ FDA a luat în considerare atent pachetul de date elamipretide – inclusiv rezultatele pozitive ale studiului de control al istoriei naturale construite riguros, date durabile de extensie deschisă și cazuri de acces extins – și a recunoscut că aceste date susțin potențialul elamipretidei de a îmbunătăți viața pacienților cu acest lucru devastator. boala”, a declarat Reenie McCarthy, director executiv. „Suntem recunoscători numeroșilor pacienți, îngrijitorilor, susținătorilor și furnizorilor de servicii medicale care și-au împărtășit perspectivele și experiențele cu comitetul consultativ. Așteptăm cu nerăbdare conversații în colaborare cu FDA, pe măsură ce agenția își finalizează revizuirea elamipretidei, prima terapie potențială pentru sindromul Barth.”

Dacă va fi aprobată, aceasta ar fi prima autorizație de introducere pe piață pentru elamipretidă, un medicament de primă clasă care vizează mitocondriile. În plus față de sindromul Barth, elamipretida se află în studiile de fază 3 pentru miopatia mitocondrială primară, cu date esențiale așteptate până la sfârșitul anului 2024 și pentru degenerescența maculară uscată legată de vârstă.

Despre sindromul BarthSindromul Barth este o afecțiune genetică ultra-rară caracterizată prin anomalii cardiace care duc la intoleranță la efort, slăbiciune musculară, oboseală debilitantă, insuficiență cardiacă, infecții recurente și întârziere a creșterii. Boala este asociată cu speranța de viață redusă, 85% dintre decesele timpurii apar până la vârsta de 5 ani. Sindromul Barth apare în principal la bărbați și se estimează că afectează unul din 1.000.000 de bărbați din întreaga lume sau aproximativ 150 de persoane în Statele Unite. În prezent, nu există terapii aprobate de FDA sau EMA pentru pacienții cu sindrom Barth. Elamipretide are denumirea de medicament orfan, Fast Track și Rare Pediatric de la FDA și denumirea de medicament orfan de la EMA pentru tratamentul sindromului Barth.

Despre Stealth BioTherapeuticsMisiunea noastră este de a dezvolta terapii noi pentru a îmbunătăți viața pacienților care trăiesc cu boli de disfuncție mitocondrială. Produsul nostru candidat principal, elamipretida, este în curs de revizuire pentru sindromul Barth și în stadiu avansat de dezvoltare pentru miopatia mitocondrială primară și degenerescența maculară uscată legată de vârstă. De asemenea, evaluăm o formulare oftalmică topică a candidatului nostru în stadiul clinic de a doua generație, bevemipretida (SBT-272), pentru degenerescenta maculară uscată legată de vârstă și avem o serie de compuși noi în curs de evaluare pentru indicații de boli neurologice și cardiace rare. .

SURSA Stealth BioTherapeutics Inc.

Postat : 2024-10-14 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare