Stealth BioTherapeutics объявляет о положительном голосовании на заседании Консультативного комитета FDA в поддержку потенциального одобрения эламипретида для лечения синдрома Барта

Следите за Drugslib на

Лечение: синдрома Барта

Stealth BioTherapeutics объявляет о положительном голосовании на заседании консультативного комитета FDA в поддержку потенциального одобрения эламипретида для лечения синдрома Барта

НИДХЭМ, Массачусетс, 11 октября 2024 г. /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. («Компания» или «Стелс»), биотехнологическая компания клинического этапа, занимающаяся открытиями, разработкой и коммерциализацией новых методов лечения заболеваний, связанных с митохондриальной дисфункцией, сегодня объявила, что Консультативный комитет Управления по контролю за продуктами и лекарствами США («FDA») по сердечно-сосудистым и почечным препаратам («CRDAC») проголосовал 10 голосами против 6 в пользу нового лекарственного препарата Stealth («NDA») , сделав вывод, что эламипретид эффективен для лечения пациентов с синдромом Барта.

CRDAC обсудил преимущества и риски эламипретида для лечения синдрома Барта, включая результаты базового контролируемого расширенного исследования TAZPOWER Часть 2, исследования контроля естественного течения фазы 3 SPIBA-001, а также дополнительные подтверждающие биомаркеры и доклинические данные. . Голосование CRDAC, хотя и не является обязательным, будет учтено FDA при принятии решения относительно потенциального одобрения эламипретида для лечения синдрома Барта. В случае одобрения эламипретид станет первым препаратом для лечения этого ультраредкого, прогрессирующего, сокращающего жизнь сердечно-скелетного заболевания, от которого страдают примерно 150 человек в Соединенных Штатах. Соглашению о неразглашении эламипретида было предоставлено приоритетное рассмотрение, и ему была назначена дата вступления в силу Закона о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту («PDUFA»), 29 января 2025 года.

«Мы рады, что консультативный комитет FDA тщательно рассмотрел пакет данных по эламипретиду, включая положительные результаты тщательно спланированного исследования по контролю естественного течения заболевания, данные длительного открытого расширенного исследования и случаи расширенного доступа, и признал, что эти данные подтверждают потенциал эламипретида по улучшению жизни пациентов с этим разрушительным заболеванием. болезни», — сказала Рини Маккарти, генеральный директор. «Мы благодарны многим пациентам, лицам, осуществляющим уход, защитникам и медицинским работникам, которые поделились своими взглядами и опытом с консультативным комитетом. Мы с нетерпением ждем совместных переговоров с FDA, поскольку агентство завершает рассмотрение эламипретида, первого потенциального средства лечения синдрома Барта».

В случае одобрения это станет первым регистрационным удостоверением для эламипретида, первого в своем классе митохондриально-ориентированного терапевтического препарата. Помимо синдрома Барта, эламипретид находится в фазе 3 исследований по лечению первичной митохондриальной миопатии (основные данные ожидаются к концу 2024 года), а также по сухой возрастной дегенерации желтого пятна.

О синдроме БартаСиндром Барта — это ультраредкое генетическое заболевание, характеризующееся сердечными аномалиями, приводящими к непереносимости физической нагрузки, мышечной слабости, изнурительной усталости, сердечной недостаточности, рецидивирующим инфекциям и задержке роста. Заболевание связано с сокращением продолжительности жизни: 85% ранних смертей приходится на возраст 5 лет. Синдром Барта встречается преимущественно у мужчин и, по оценкам, поражает одного из 1 000 000 мужчин во всем мире или около 150 человек в Соединенных Штатах. В настоящее время не существует одобренных FDA или EMA методов лечения пациентов с синдромом Барта. Эламипретид имеет статус орфанного препарата, ускоренного режима и редкого педиатрического статуса от FDA, а также статус орфанного препарата от EMA для лечения синдрома Барта.

О Stealth BioTherapeuticsНаша миссия — разрабатывать новые методы лечения для улучшения жизни пациентов, живущих с заболеваниями митохондриальной дисфункции. Наш ведущий кандидат на продукт, эламипретид, находится на рассмотрении в отношении синдрома Барта и находится на поздней стадии разработки в отношении первичной митохондриальной миопатии и сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Мы также оцениваем местный офтальмологический состав нашего кандидата на клинической стадии второго поколения, бевемипретида (SBT-272), для лечения сухой возрастной макулярной дегенерации, и у нас есть обширный портфель новых соединений, находящихся на стадии оценки для лечения редких неврологических и сердечных заболеваний. .

ИСТОЧНИК Stealth BioTherapeutics Inc.

Опубликовано : 2024-10-14 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова