Stealth BioTherapeutics, Barth Sendromunun Tedavisinde Elamipretid'in Potansiyel Onayını Destekleyen FDA Danışma Komitesi Toplantısından Olumlu Oyu Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Barth Sendromu

Gizli BiyoTerapötikler, Barth Sendromu Tedavisinde Elamipretid'in Potansiyel Onayını Destekleyen FDA Danışma Komitesi Toplantısından Olumlu Oyu Duyurdu

NEEDHAM, Mass., 11 Ekim 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. ("Şirket" veya "Stealth"), keşif, geliştirme ve ticarileştirmeye odaklanan klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi Mitokondriyal fonksiyon bozukluğunu içeren hastalıklar için yeni tedavilerin geliştirilmesi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (“FDA”) Kardiyovasküler ve Renal İlaçlar Danışma Komitesi'nin (“CRDAC”) Stealth'in Yeni İlaç Başvurusu (“NDA”) lehine 10'a 6 oy verdiğini duyurdu. , elamipretidin Barth sendromlu hastaların tedavisinde etkili olduğu sonucuna varıldı.

CRDAC, TAZPOWER Bölüm 2 temel kontrollü uzatma çalışmasının sonuçları, SPIBA-001 Aşama 3 doğal tarih kontrol çalışmasının sonuçları ve ek destekleyici biyobelirteç ve klinik öncesi veriler de dahil olmak üzere, Barth sendromunun tedavisi için elamipretidin yararlarını ve risklerini tartıştı . CRDAC'ın oyu bağlayıcı olmasa da, Barth sendromu için elamipretidin potansiyel onayına ilişkin karar verilirken FDA tarafından dikkate alınacak. Onaylandığı takdirde elamipretid, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 150 kişiyi etkileyen bu son derece nadir, ilerleyici, yaşamı kısaltan kalp-iskelet sistemi hastalığının ilk tedavisi olacak. Elamipretide ilişkin NDA'ya öncelikli inceleme hakkı verildi ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası ("PDUFA") eylem tarihi olarak 29 Ocak 2025 olarak belirlendi.

"FDA danışma komitesinin düşünceli bir şekilde konuyu değerlendirmesinden memnuniyet duyuyoruz. Titizlikle oluşturulmuş doğal tarih kontrol denemesinden elde edilen olumlu sonuçlar, dayanıklı açık etiketli uzatma verileri ve genişletilmiş erişim vakalarını içeren elamipretid veri paketi ve bu verilerin, bu yıkıcı hastalıkla hastaların yaşamlarını iyileştirmede elamipretid potansiyelini desteklediğini kabul etti. hastalık,” dedi İcra Kurulu Başkanı Reenie McCarthy. “Danışma komitesiyle bakış açılarını ve deneyimlerini paylaşan birçok hastaya, bakıcıya, savunucuya ve sağlık hizmeti sağlayıcısına minnettarız. FDA, Barth sendromunun ilk potansiyel tedavisi olan elamipretide ilişkin incelemesini tamamlarken, FDA ile ortak görüşmeler yapmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Onaylandığı takdirde bu, sınıfının ilk mitokondri hedefli terapötik ürünü olan elamipretidin ilk pazarlama izni olacak. Barth sendromuna ek olarak elamipretid, primer mitokondriyal miyopati ve kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu için 2024 yılı sonuna kadar önemli veriler bekleniyor.

Barth Sendromu HakkındaBarth sendromu, egzersiz intoleransına, kas güçsüzlüğüne, zayıflatıcı yorgunluğa, kalp yetmezliğine, tekrarlayan enfeksiyonlara ve büyümede gecikmeye yol açan kalp anormallikleri ile karakterize edilen son derece nadir bir genetik durumdur. Hastalık, yaşam beklentisinin azalmasıyla ilişkilidir; erken ölümlerin %85'i 5 yaşına kadar meydana gelir. Barth sendromu esas olarak erkeklerde görülür ve dünya çapında 1.000.000 erkekten birini veya Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 150 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Şu anda Barth sendromlu hastalar için FDA veya EMA onaylı tedaviler mevcut değildir. Elamipretide, Barth sendromunun tedavisi için FDA tarafından Yetim İlaç, Hızlı Takip ve Nadir Pediatrik Tanımına ve EMA tarafından Yetim İlaç Tanımına sahiptir.

Gizli BiyoTerapötikler HakkındaMitokondriyal fonksiyon bozukluğu hastalıklarıyla yaşayan hastaların yaşamlarını iyileştirecek yeni tedaviler geliştirmektir. Lider ürün adayımız elamipretid, Barth sendromu açısından inceleniyor ve primer mitokondriyal miyopati ve yaşa bağlı kuru maküla dejenerasyonu için ileri aşamadaki geliştirme aşamasındadır. Ayrıca ikinci nesil klinik aşama adayımız olan bevemipretidin (SBT-272) kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu için topikal bir oftalmik formülasyonunu değerlendiriyoruz ve nadir nörolojik ve kalp hastalığı endikasyonları için değerlendirme altında olan yeni bileşiklerden oluşan derin bir ürün hattına sahibiz. .

KAYNAK Stealth BioTherapeutics Inc.

Gönderildi : 2024-10-14 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler