Stealth BioTherapeutics оголошує про позитивне голосування на засіданні консультативного комітету FDA на підтримку можливого схвалення еламіпретиду для лікування синдрому Барта

Підпишіться на Drugslib

Лікування: Синдрому Барта

Stealth BioTherapeutics оголошує про позитивне голосування на засіданні Консультативного комітету FDA на підтримку можливого схвалення еламіпретиду для лікування синдрому Барта

НІДХЕМ, Массачусетс, 11 жовтня 2024 р. /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. («Компанія» або «Stealth»), біотехнологічна компанія клінічної стадії, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації нових методів лікування захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією, сьогодні оголосив, що Консультативний комітет із серцево-судинних і ниркових препаратів Управління з контролю за продуктами й ліками (FDA) США (“CRDAC”) проголосував 10 проти 6 на користь застосування нових ліків Stealth (“NDA”). , дійшовши висновку, що еламіпретид ефективний для лікування пацієнтів із синдромом Барта.

CRDAC обговорив переваги та ризики еламіпретиду для лікування синдрому Барта, включно з результатами базового контрольованого розширеного дослідження TAZPOWER, частина 2, контрольного дослідження природної історії фази 3 SPIBA-001, а також додаткові допоміжні біомаркери та доклінічні дані . Голосування CRDAC, хоча і не є обов’язковим, буде враховано FDA під час ухвалення рішення щодо можливого схвалення еламіпретиду для лікування синдрому Барта. У разі схвалення еламіпретид стане першим засобом лікування цього надзвичайно рідкісного, прогресуючого серцево-скелетного захворювання, яке вкорочує життя, яке вражає приблизно 150 осіб у Сполучених Штатах. NDA щодо еламіпретиду було розглянуто в пріоритеті, і йому було призначено дату дії Закону про комісійні збори за рецептурні препарати («PDUFA») 29 січня 2025 року.

«Ми раді, що консультативний комітет FDA ретельно розглянув пакет даних еламіпретиду, включаючи позитивні результати ретельно сконструйованого контрольного випробування природної історії, надійні відкриті дані розширення та випадки розширеного доступу, і визнав, що ці дані підтверджують потенціал еламіпретиду для покращення життя пацієнтів із цією руйнівною хворобою. хвороба», – сказала Рені Маккарті, головний виконавчий директор. «Ми вдячні багатьом пацієнтам, опікунам, адвокатам і постачальникам медичних послуг, які поділилися своїми поглядами та досвідом з консультативним комітетом. Ми з нетерпінням чекаємо на спільні розмови з FDA, оскільки агентство завершує перевірку еламіпретиду, першого потенційного препарату для лікування синдрому Барта».

У разі схвалення це буде перший дозвіл на продаж еламіпретиду, першого в своєму класі терапевтичного засобу, націленого на мітохондрії. Окрім синдрому Барта, еламіпретид проходить фазу 3 випробувань для первинної мітохондріальної міопатії, основні дані очікуються до кінця 2024 року, а також для сухої вікової дегенерації жовтої плями.

Про синдром БартаСиндром Барта — це надзвичайно рідкісний генетичний стан, що характеризується серцевими аномаліями, що призводять до непереносимості фізичних навантажень, м’язової слабкості, виснажливої ​​втоми, серцевої недостатності, рецидивуючих інфекцій і затримки росту. Хвороба пов’язана зі скороченням очікуваної тривалості життя, причому 85% ранніх смертей припадає на 5 років. Синдром Барта зустрічається переважно у чоловіків і, за оцінками, вражає одного з 1 000 000 чоловіків у всьому світі або близько 150 осіб у Сполучених Штатах. Наразі не існує схвалених FDA або EMA методів лікування пацієнтів із синдромом Барта. Еламіпретид має позначення для лікування синдрому Барта як орфанний препарат, швидкий і рідкісний педіатричний препарат від FDA та орфанний препарат від EMA.

Про Stealth BioTherapeuticsНаша місія полягає в розробці нових методів лікування для покращення життя пацієнтів із захворюваннями мітохондріальної дисфункції. Наш провідний продукт-кандидат, еламіпретид, розглядається для лікування синдрому Барта та на пізній стадії розробки щодо первинної мітохондріальної міопатії та сухої вікової макулярної дегенерації. Ми також оцінюємо топічний офтальмологічний препарат нашого кандидата на клінічній стадії другого покоління, бевеміпретиду (SBT-272), для лікування сухої вікової дегенерації жовтої плями, і маємо глибокий портфель нових сполук, які оцінюються для рідкісних неврологічних і серцевих захворювань. .

ДЖЕРЕЛО Stealth BioTherapeutics Inc.

Опубліковано : 2024-10-14 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова