تعيد العلاج الحيوي للعلاج الحيوي لتطبيق الدواء الجديد لإيلاميبريتيد لعلاج متلازمة بارث

اتبع Drugslib على

علاج: متلازمة بارث

يعيد العلاج الحيوي للعلاج الحيوي للتطبيق الجديد لعلاج Elamipretide لعلاج متلازمة Barth

Needham ، mass. أعلن اليوم اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للأمراض التي تنطوي على اختلال وظيفي للميتوكوندريا ، عن إعادة تقديم طلب جديد للمخدرات (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمتلازمة بارث. وفقًا لتوجيهات إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في استجابة كاملة (CR) والمراسلات اللاحقة ، لا يحتوي إعادة النقل على أي بيانات فعالة سريرية جديدة ، وتحديث بسيط للسلامة ، والتأكيد الذي تم الاستشهاد به سابقًا أوجه القصور في التصنيع تم حلها بواسطة إدارة الأغذية والعقاقير ، والتي حددت في يوليو أن المنشأة لا تزال في الامتثال. بناءً على طلب إدارة الأغذية والعقاقير ، يحتوي إعادة القبول أيضًا على التزامات إضافية بعد التسويق فيما يتعلق بتجربة ما بعد التسويق المقترحة لتأكيد الفائدة السريرية من Elamipretide لعلاج متلازمة Barth.

"إننا نقدر اعتراف إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مؤخرًا بخطورة متلازمة بارث والحاجة غير الملباة للعلاجات المحتملة ، والتزامها بإكمال مراجعتها لإعادة تقديم NDA على وجه السرعة قدر الإمكان". "مع تأكيد إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) بأن ملاحظات التصنيع المذكورة في CR قد تم حلها ، والتقدم الذي أحرزناه للتوافق على تصميم ما بعد التسويق ، فإننا نعتقد أن جميع المخاوف التي أثارتها FDA قد تم معالجتها. نقطة نهاية سريرية وسيطة. تحسنت قوة العضلات البليزية في الركبة بنسبة> 45 ٪ في تجربة Tazpower Phase 2 Open-Label السريرية ، وكانت مرتبطة بشكل كبير مع المكاسب في اختبار المشي لمدة ست دقائق ، وهو مؤشر معترف به من قبل FDA للفائدة السريرية. استشهد CR أيضًا بملاحظات CGMP من فحص المراقبة من مايو 2025 لمرفق تصنيع الطرف الثالث.

في يوليو 2025 ، أكدت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أن المرفق يبقى في امتثال CGMP الكامل مع عدم وجود إجراء تصحيحية مطلوبة والخفي المشورة لإدراج هذا التأكيد في إعادة تسمية NDA ، والتي تتضمن الآن أيضًا بروتوكول المرحلة 4 المتفق عليها (Six Class). مراجعة) عند الاستلام والمراجعة الأولية. على الرغم من أن إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أشارت إلى مراجعة فئة 2 محتملة ، فقد طلبت Stealth الفئة 1 لأنه ، مع حل مخاوف التصنيع ، لا ينبغي أن يكون هناك حاجة إلى فحص جديد. هذا هو التقديم الثالث NDA الذي يحتوي على بيانات قوة العضلات Tazpower ويأتي 19 شهرًا بعد مراجعة الأولوية السابقة للتقديم NDA. تحث الشركة إدارة الأغذية والعقاقير على التصرف بإلحاح ، بما يتوافق مع التزامها المعلن بالمراجعة الإسراع والإجراء المبكر على إعادة القبول.

إذا تمت الموافقة عليها ، فسيكون هذا أول ترخيص تسويقي لـ Elamipretide ، وهو أول علاجية للميتوكوندريا المستهدفة. Elamipretide هو أيضًا في تطوير اعتلال عضلي الميتوكوندريا الأساسي والانحطاط البقعي الجاف المرتبط بالعمر.

حول متلازمة بارث هي متلازمة بارث هي حالة وراثية نادرة للغاية تتميز بتأخير التمارين الرياضية ، وضعف العضلات ، ومرسمة في القلبية ، وتأخير العدوى. يرتبط هذا المرض بانخفاض متوسط العمر المتوقع ، حيث تحدث 85 ٪ من الوفيات المبكرة بحلول سن 5 سنوات. تحدث متلازمة بارث بشكل حصري تقريبًا في الذكور ويقدر أنها تؤثر على واحد من بين كل 1،000،000 من الذكور في جميع أنحاء العالم أو حوالي 150 فردًا في الولايات المتحدة. لا توجد حاليًا علاجات FDA- أو معتمدة من EMA للمرضى الذين يعانون من متلازمة بارث. يحتوي Elamipretide على دواء يتيم ، ومسار سريع وتعيين طب الأطفال نادر من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) وتنمية الأيتام من EMA لعلاج متلازمة بارث. تم منح متلازمة بارث NDA مراجعة الأولوية.

حول العلاجات الحيوية للخلسة تعتبر العلاجات الحيوية للشبح هي شركة للتكنولوجيا الحيوية للمرحلة السريرية التي تركز على اكتشاف وتنمية العلاجات الجديدة للأمراض التي تنطوي على اختلال وظيفي للميتوكوندريا. تعد الميتوكوندريا ، الموجودة في كل خلية تقريبًا في الجسم ، المصدر الرئيسي لإنتاج الطاقة في الجسم وهي حاسمة لوظيفة الأعضاء العادية. تميز الميتوكوندريا المختلة وظيفيًا عددًا من الأمراض الوراثية النادرة وتشارك في العديد من الأمراض الشائعة المرتبطة بالعمر ، والتي تتضمن عادة أجهزة الأعضاء مع متطلبات عالية الطاقة مثل القلب والعين والدماغ. تعتقد الشركة أن مرشحها الرئيسي للمنتج ، Elamipretide ، لديه القدرة على علاج الأمراض النادرة بما في ذلك متلازمة بارث واعتلال عضلة الميتوكوندريا الأولية والأمراض المشتركة المرتبطة بالعمر بما في ذلك تنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر. تقوم الشركة أيضًا بتقييم صياغة موضعية للعيون من Bevemipretide ، مرشحها من الجيل الثاني من المرحلة السريرية ، للانحطاط البقعي الجاف المرتبط بالعمر. لدى الشركة خط أنابيب عميق من المركبات الجديدة قيد التقييم لمؤشرات الأمراض العصبية والقلب النادرة بعد البيانات قبل السريرية الواعدة.

نشر : 2025-08-19 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية