Biotherapeutics Stealth znovu odeslává novou aplikaci léčiva pro elamipretid pro léčbu Barthova syndromu

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Barthův syndrom

Stealth Biotherapeutics Resubmits Nová aplikace léčiva pro elamiperid pro léčbu Barthova syndromu na životopisy, a Clinical Syndrom, na klinickou zástupci, na základě klinického zástupce na klinickou zástupci, na klinickou zástupci, na klinickou, a to, že je potřeba, a Mass. Objev, vývoj a komercializace nových terapií pro choroby zahrnující mitochondriální dysfunkci dnes oznámily odeslání nové drogové aplikace (NDA) na americkou správu potravin a léčiv (FDA) pro Barthův syndrom. Podle FDA v pořadí FDA v květnu 2025 kompletní odpověď (CR) a následná korespondence neobsahuje odeslání žádné nové údaje o klinické účinnosti, menší aktualizaci bezpečnosti a potvrzení, že dříve citované výrobní nedostatky byly vyřešeny FDA, které určily v červenci. Na žádost FDA obsahuje odeslání také další závazky po trhu týkající se navrhované studie po marketingu k potvrzení klinického přínosu elamipretidu pro léčbu Barthova syndromu.

„Oceňujeme nedávné uznání FDA o vážnosti Barthova syndromu a neuspokojené potřeby potenciálních terapií a jejího závazku dokončit co nejrychleji přezkum našeho odeslání NDA,“ řekla Reenie McCarthy, generální ředitelka Stealth. "S potvrzením FDA, že pozorování výroby citovaná v CR byla vyřešena, a pokrok, který jsme dosáhli, se zarovnáme s návrhem zkušebního řízení po trhu, věříme, že všechny obavy vznesené FDA byly řešeny." Síla, střední klinický koncový bod. Síla svalové síly kolena se zlepšila o> 45% v klinické studii s otevřeným znakem Tazpower 2 a významně korelovala s zisky v šestiminutovém testu chůze, což je indikátor klinického přínosu uznávaný FDA. CR také citoval pozorování CGMP z dohledu v květnu 2025 pro kontrolu výrobního zařízení třetí strany.

V červenci 2025 FDA potvrdila, že zařízení zůstává v plném dodržování CGMP s nutnými nápravná opatření a doporučuje utajení, aby toto potvrzení zahrnovalo do svého odeslání NDA, což nyní zahrnuje také dohodnuté fáze 4, předchozí údaje o proveditelnosti, a navrhované časové linie (šest měsíců (šest měsíců je (šest měsíců) (šest měsíců) (šest měsíců) (šest měsíců) (šest měsíců) (šest měsíců (šest měsíců je (šest měsíců). Recenze) Po přijetí a předběžném přezkumu. Ačkoli FDA signalizovala pravděpodobný přezkum třídy 2, Stealth požádal o třídu 1, protože s vyřešením výrobních problémů by neměla být vyžadována žádná nová inspekce. Toto je třetí podání NDA obsahující údaje o síle svalové síly Tazpower a přichází 19 měsíců po předchozím přezkumu priority NDA. Společnost naléhá na FDA, aby jednal s naléhavostí, v souladu s jejím stanoveným závazkem k urychlení přezkumu a včasné akce o odeslání.

Pokud by byl schválen, bylo by to první marketingové oprávnění pro elamipretid, terapeutickou cílenou mitochondrial první ve své třídě. Elamipretid se také vyvíjí pro primární mitochondriální myopatii a makulární degeneraci související s věkem. Onemocnění je spojeno se sníženou délkou života, přičemž 85% časných úmrtí, ke kterým dochází ve věku 5 let. Barthův syndrom se vyskytuje téměř výhradně u mužů a odhaduje se, že ovlivňuje jednoho z 1 000 000 mužů po celém světě nebo asi 150 jedinců ve Spojených státech. V současné době neexistují žádné terapie schválené FDA nebo EMA u pacientů s Barthovým syndromem. Elamipretid má léčivo sirotek, rychlé a vzácné pediatrické označení z označení FDA a Orphan z EMA pro léčbu Barthova syndromu. Barthova syndromu NDA byla udělena přezkum priority.

O tajné bioterapeutice Stealth Biotherapeutics je biotechnologická společnost klinicky zaměřená na objevování, vývoj a komercializaci nových terapií pro nemoci zahrnující mitochondriální dysfunkci. Mitochondrie, nalezené téměř v každé buňce v těle, jsou hlavním zdrojem produkce energie těla a jsou rozhodující pro normální funkci orgánů. Dysfunkční mitochondrie charakterizuje řadu vzácných genetických onemocnění a jsou zapojeny do mnoha onemocnění souvisejících s věkem, obvykle zahrnují orgánové systémy s vysokými energetickými požadavky, jako je srdce, oko a mozek. Společnost se domnívá, že její hlavní kandidát na produkt, Elamipretid, má potenciál léčit vzácná onemocnění včetně Barthova syndromu a primární mitochondriální myopatie a onemocnění souvisejících s běžným věkem, včetně makulární degenerace související s věkem. Společnost také hodnotí lokální oftalmickou formulaci bevemipretidu, jeho kandidáta na druhou generaci, pro makulární degeneraci související s věkem. Společnost má hluboký plynovod nových sloučenin, které jsou hodnoceny pro vzácné indikace neurologických a srdečních chorob po slibných předklinických datech.

Zdroj Stealth Biotherapeutics Inc.

Vyslán : 2025-08-19 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova