Stealth Biotherapeutics erneut

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Treatment for: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics Resubmits New Drug Application for Elamipretide for the Treatment of Barth Syndrome

NEEDHAM, Mass., Aug. 18, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Therapien für Krankheiten, die mitochondriale Funktionsstörungen betreffen, kündigte heute die erneute Übermittlung einer neuen Arzneimittelanwendung (NDA) an die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) für das Barth -Syndrom an. Wie von der FDA im Mai 2025 COMPLECT (CR) und anschließende Korrespondenz angewiesen, enthält die Wiedervermittlung keine neuen Daten der klinischen Wirksamkeit, ein geringfügiges Sicherheitsaktualisierung und die Bestätigung, dass zuvor die im Juli festgelegte Herstellungsmängeln aufgelöst wurden, die im Juli festgestellt wurden, dass die Anlage konform bleibt. Auf Anfrage der FDA enthält die Wiedervermittlung auch zusätzliche Nachmarktverpflichtungen in Bezug auf eine vorgeschlagene Nachmarktstudie, um den klinischen Nutzen von ElamiPretide für die Behandlung des Barth-Syndroms zu bestätigen.

"Wir schätzen die jüngste Anerkennung der Ernsthaftigkeit des Barth -Syndroms und des ungedeckten Bedürfnisses potenzieller Therapien und dessen Engagement, die Überprüfung unserer NDA -Wiederbelebung so schnell wie möglich abzuschließen", sagte Reenie McCarthy, Chief Executive Officer von Stealth. "Mit der Bestätigung der FDA, dass die in der CR genannten Fertigungsbeobachtungen gelöst wurden und die Fortschritte, die wir uns für die Nachmarktstudie ausrichten, sind wir der Ansicht, dass alle von der FDA angesprochenen Bedenken angesprochen wurden." Intermediate Clinical Endpoint. Die Stärke der Kniestockmuskulatur verbesserte sich um> 45% in der klinischen Studie der Tazpower Phase 2 Open-Label-Studie und korrelierte signifikant mit Gewinnen im sechsminütigen Walk-Test, einem von FDA anerkannten Indikator für klinischen Nutzen. Die CR zitierte auch CGMP-Beobachtungen aus einer Überwachungsprüfung einer Herstellung von Drittanbietern im Mai 2025.

In July 2025, the FDA confirmed that the facility remains in full CGMP compliance with no corrective action required and advised Stealth to include this confirmation in its NDA resubmission, which now also incorporates the agreed-upon Phase 4 protocol, previous feasibility data, and proposed timelines.

FDA policy is to classify resubmissions as Class 1 (two month review) or Class 2 (six month review) upon Empfang und vorläufige Überprüfung. Obwohl die FDA eine wahrscheinliche Überprüfung der Klasse 2 signalisierte, hat Stealth die Klasse 1 angefordert, da bei der geklärten Produktionsproblemen keine neue Inspektion erforderlich sein sollte. Dies ist die dritte NDA-Einreichung, die die Tazpower-Muskelstärkedaten enthält und 19 Monate nach der Vorrang-Überprüfung der NDA-Einreichung von Priorität erfolgt. Das Unternehmen fordert die FDA auf, mit Dringlichkeit zu handeln, was mit seiner erklärten Verpflichtung übereinstimmt, die Überprüfung und eine frühzeitige Aktion der Wiederbelebung zu beschleunigen.

Wenn dies zugelassen wäre, wäre dies die erste Marketing-Genehmigung für ElamiPretide, ein erstklassiges mitochondriales gezielter Therapeutikum. ElamiPretid ist auch in der Entwicklung für die primäre mitochondriale Myopathie und die makuläre Degeneration mit trockener Alter. Die Krankheit ist mit einer verringerten Lebenserwartung verbunden, wobei 85% der frühen Todesfälle im Alter von 5 Jahren auftreten. Barth -Syndrom tritt bei Männern fast ausschließlich auf und wird schätzungsweise einen von 1.000.000 Männern weltweit oder rund 150 Personen in den USA betreffen. Derzeit gibt es für Patienten mit Barth-Syndrom derzeit keine von FDA- oder EMA zugelassenen Therapien. ElamiPretide verfügt über Orphan Drug, Fast Track und seltene pädiatrische Bezeichnung von der FDA- und Orphan -Medikamentenbezeichnung aus der EMA zur Behandlung des Barth -Syndroms. Das Barth -Syndrom -NDA wurde vorrangige Überprüfung erteilt.

Über Stealth Biotherapeutics Stealth Biotherapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen in klinischem Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuer Therapien für Krankheiten mit mitochondrialen Dysfunktionen konzentriert. Mitochondrien, die in nahezu jeder Zelle im Körper zu finden sind, sind die Hauptquelle für die Energieerzeugung des Körpers und für die normale Organfunktion entscheidend. Dysfunktionale Mitochondrien charakterisieren eine Reihe seltener genetischer Erkrankungen und sind an vielen häufigen altersbedingten Erkrankungen beteiligt, die typischerweise Organsysteme mit hohen Energiebedarf wie Herz, Auge und Gehirn betreffen. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass sein Hauptproduktkandidat Elamipretide das Potenzial hat, seltene Krankheiten wie das Barth-Syndrom und die primäre mitochondriale Myopathie und gemeinsame altersbedingte Krankheiten einschließlich der makulären Degeneration im Zusammenhang mit trockenem Alter zu behandeln. Das Unternehmen bewertet auch eine topische ophthalmische Formulierung von Bevemipretid, dem Kandidaten der klinischen Stufe der zweiten Generation, für die makuläre Degeneration im Zusammenhang mit trockener Alter. Das Unternehmen verfügt über eine tiefe Pipeline neuartiger Verbindungen, die nach vielversprechenden präklinischen Daten für seltene neurologische und kardiale Angaben bewertet werden.

Gesendet : 2025-08-19 18:00

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