Το Stealth Biotherapeutics επαναπροσδιορίζει τη νέα εφαρμογή φαρμάκων για το elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: σύνδρομο Barth

Stealth Biotherapeutics Επαναλαμβάνει τη νέα εφαρμογή για το elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth

Η ανακάλυψη, η ανάπτυξη και η εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που αφορούν τη μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, ανακοίνωσαν σήμερα την εκ νέου υποβολή μιας νέας αίτησης φαρμάκων (NDA) στην αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το σύνδρομο Barth. Σύμφωνα με τις οδηγίες του FDA στην πλήρη απάντηση του Μαΐου του 2025 (CR) και της επακόλουθης αλληλογραφίας, η υποβολή υποβολής εκτέλεσης δεν περιέχει νέα δεδομένα κλινικής αποτελεσματικότητας, μια δευτερεύουσα ενημέρωση ασφαλείας και επιβεβαίωση ότι οι ελλείψεις παραγωγής που αναφέρθηκαν προηγουμένως επιλύθηκαν από την FDA, η οποία καθόρισε τον Ιούλιο ότι η εγκατάσταση παραμένει σύμφωνη. Κατόπιν αιτήματος της FDA, η εκ νέου παραχώρηση περιέχει επίσης πρόσθετες δεσμεύσεις μετά την εμπορία σχετικά με μια προτεινόμενη δοκιμή μετά την αγορά για να επιβεβαιωθεί το κλινικό όφελος του Elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth.

"Εκτιμούμε την πρόσφατη αναγνώριση της FDA για τη σοβαρότητα του συνδρόμου Barth και την ανεκπλήρωτη ανάγκη για πιθανές θεραπείες και τη δέσμευσή της να ολοκληρώσει την αναθεώρηση της επαναφοράς της NDA όσο το δυνατόν πιο γρήγορα", δήλωσε η Reenie McCarthy, διευθύνων σύμβουλος της μυστικότητας. "Με την επιβεβαίωση της FDA ότι οι παρατηρήσεις κατασκευής που αναφέρονται στο CR έχουν επιλυθεί και η πρόοδος που έχουμε σημειώσει για να ευθυγραμμιστεί με το σχεδιασμό της δοκιμής μετά την αγορά, πιστεύουμε ότι όλες οι ανησυχίες που προέκυψαν από το FDA έχουν αντιμετωπιστεί." Ενδιάμεσο κλινικό τελικό σημείο. Η αντοχή των μυϊκών μυών του γόνατος βελτιώθηκε κατά> 45% στην κλινική δοκιμή Tazpower Phase 2 Open Label και συσχετίστηκε σημαντικά με τα κέρδη στη δοκιμή έξι λεπτών με τα πόδια, έναν δείκτη κλινικού οφέλους που αναγνωρίζεται από την FDA. Η CR ανέφερε επίσης τις παρατηρήσεις CGMP από επιθεώρηση παρακολούθησης του Μαΐου 2025 μιας εγκατάστασης παραγωγής τρίτου μέρους.

Τον Ιούλιο του 2025, η FDA επιβεβαίωσε ότι η εγκατάσταση παραμένει σε πλήρη συμμόρφωση με το CGMP με καμία διορθωτική ενέργεια που απαιτείται και συμβουλεύει το stealth για να συμπεριλάβει αυτή την επιβεβαίωση στην εκ νέου υποβολή του NDA, η οποία τώρα ενσωματώνει επίσης το πρωτόκολλο του Μήνα 2 ( αναθεώρηση) μετά την παραλαβή και την προκαταρκτική αναθεώρηση. Παρόλο που η FDA σηματοδότησε μια πιθανή αναθεώρηση της κατηγορίας 2, η Stealth ζήτησε την κατηγορία 1 επειδή, με τις ανησυχίες της παραγωγής που επιλύθηκαν, δεν πρέπει να απαιτείται νέα επιθεώρηση. Αυτή είναι η τρίτη υποβολή της NDA που περιέχει τα δεδομένα μυϊκής δύναμης Tazpower και έρχεται 19 μήνες μετά την υποβολή NDA προηγουμένως προτεραιότητας. Η εταιρεία παροτρύνει τον FDA να ενεργήσει με επείγουσα ανάγκη, σύμφωνα με τη δηλωμένη δέσμευσή της να επιταχύνει την αναθεώρηση και την έγκαιρη δράση για την υποβολή εκ νέου.

Εάν εγκριθεί, αυτή θα ήταν η πρώτη εξουσιοδότηση μάρκετινγκ για το Elamipretide, ένα μιτοχονδριακό στοχευμένο θεραπευτικό πρώτο στην τάξη. Το Elamipretide βρίσκεται επίσης σε εξέλιξη για την πρωτογενή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και την ξηρή ηλικία εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας. Η ασθένεια σχετίζεται με μειωμένο προσδόκιμο ζωής, με το 85% των πρώιμων θανάτων που εμφανίζονται κατά την ηλικία των 5 ετών. Το σύνδρομο Barth εμφανίζεται σχεδόν αποκλειστικά σε άνδρες και εκτιμάται ότι επηρεάζει ένα στους 1.000.000 άνδρες παγκοσμίως ή περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν θεραπείες που έχουν εγκριθεί από FDA ή EMA για ασθενείς με σύνδρομο BARTH. Το Elamipretide έχει ορφανό φάρμακο, γρήγορη διαδρομή και σπάνια παιδιατρική ονομασία από το FDA και ορφανοθεραπεία από το EMA για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth. Το σύνδρομο Barth NDA έλαβε αναθεώρηση προτεραιότητας.

Σχετικά με το Stealth Biotherapeutics Η Stealth Biotherapeutics είναι μια βιοτεχνολογία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που περιλαμβάνουν μιτοχονδριακή δυσλειτουργία. Τα μιτοχόνδρια, που βρίσκονται σε σχεδόν κάθε κύτταρο του σώματος, είναι η κύρια πηγή παραγωγής ενέργειας του σώματος και είναι κρίσιμα για την κανονική λειτουργία οργάνων. Τα δυσλειτουργικά μιτοχόνδρια χαρακτηρίζουν μια σειρά σπάνιων γενετικών παθήσεων και εμπλέκονται σε πολλές κοινές ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία, που συνήθως περιλαμβάνουν συστήματα οργάνων με υψηλές απαιτήσεις ενέργειας όπως η καρδιά, το μάτι και ο εγκέφαλος. Η εταιρεία πιστεύει ότι ο υποψήφιος προϊόντος της, Elamipretide, έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει σπάνιες ασθένειες, όπως το σύνδρομο Barth και η πρωτογενή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και οι κοινές ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία, συμπεριλαμβανομένης της εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ξηρή ηλικία. Η εταιρεία αξιολογεί επίσης μια τοπική οφθαλμική διατύπωση του bevemipretide, υποψήφιου κλινικού σταδίου δεύτερης γενιάς, για εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με ξηρή ηλικία. Η εταιρεία έχει έναν βαθύ αγωγό νέων ενώσεων υπό αξιολόγηση για σπάνιες ενδείξεις νευρολογικών και καρδιακών νόσων μετά από πολλά υποσχόμενα προκλινικά δεδομένα.

Δημοσιεύτηκε : 2025-08-19 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά