STEALTH BIOTHERAPEUTICS RESCONO LA APLICACIÓN DE DROGRA NUEVA PARA ELAMIPRETRO PARA EL TRATAMIENTO DEL TRATAMIENTO DE BARTH

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Tratamiento para: Síndrome de Barth

Biotherapeutics STEALTH reenseña la nueva aplicación de medicamentos para elamiprédo Descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades que involucran disfunción mitocondrial, anunciaron hoy la reubicación de una nueva aplicación de drogas (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el síndrome de Barth. Según lo dirigido por la FDA en su respuesta completa de mayo de 2025 (CR) y la correspondencia posterior, el reenvío no contiene nuevos datos de eficacia clínica, una actualización de seguridad menor y la confirmación de que las deficiencias de fabricación previamente citadas fueron resueltas por la FDA, que determinó en julio que la instalación sigue cumpliendo. A pedido de la FDA, el reenvío también contiene compromisos adicionales después de la comercialización con respecto a un ensayo posterior a la comercialización para confirmar el beneficio clínico del elamipretido para el tratamiento del síndrome de Barth.

"Apreciamos el reciente reconocimiento de la FDA de la seriedad del síndrome de Barth y la necesidad insatisfecha de terapias potenciales, y su compromiso de completar su revisión de nuestro reenvío NDA de la manera más expedita posible", dijo Reenie McCarthy, directora ejecutiva de Stealth. "Con la confirmación de la FDA de que las observaciones de fabricación citadas en el CR se han resuelto, y el progreso que hemos logrado alinearse en el diseño de prueba posterior a la comercialización, creemos que todas las preocupaciones planteadas por la FDA se han abordado". Un punto final clínico intermedio. La fuerza del músculo extensor de rodilla mejoró en> 45% en el ensayo clínico abierto de Tazpower Phase 2 y se correlacionó significativamente con las ganancias en la prueba de caminata de seis minutos, un indicador de beneficio clínico reconocido por la FDA. El CR también citó observaciones de CGMP de una inspección de vigilancia de mayo de 2025 de una instalación de fabricación de terceros.

En julio de 2025, la FDA confirmó que la instalación sigue en el cumplimiento completo de CGMP sin requerido acciones correctivas y aconsejó a Stealth que incluya esta confirmación en su reenvío NDA, que ahora también incorpora el protocolo de fase 4 acordado, los datos anteriores de la base de viabilidad y las calles propuestas. revisión) Tras el recibo y la revisión preliminar. Aunque la FDA señaló una probable revisión de la Clase 2, Stealth ha solicitado la Clase 1 porque, con las preocupaciones de fabricación resueltas, no se debe requerir una nueva inspección. Esta es la tercera presentación de NDA que contiene los datos de fuerza muscular de Tazpower y viene 19 meses después de la presentación de NDA de revisión de prioridad previa. La compañía insta a la FDA a actuar con urgencia, de acuerdo con su compromiso declarado de acelerar la revisión y una acción temprana sobre el reenvío.

Si se aprueba, esta sería la primera autorización de marketing para elamipretido, una terapéutica mitocondrial de primera en clase. El elamipretido también está en desarrollo para la miopatía mitocondrial primaria y la degeneración macular seca relacionada con la edad.

sobre el síndrome de Barth El síndrome de Barth es una condición genética ultra rara caracterizada por la intolerancia al ejercicio, la debilidad muscular, la fatiga debilitante, la insuficiencia cardíaca, las infecciones recurrentes y el crecimiento retrasado. La enfermedad se asocia con una esperanza de vida reducida, con el 85% de las muertes tempranas que ocurren a los 5 años. El síndrome de Barth ocurre casi exclusivamente en los hombres y se estima que afecta a uno en 1,000,000 de hombres en todo el mundo o alrededor de 150 individuos en los Estados Unidos. Actualmente no hay terapias aprobadas por FDA o EMA para pacientes con síndrome de Barth. Elamipretido tiene fármaco huérfano, vía rápida y designación pediátrica rara de la designación de FDA y fármacos huérfanos de la EMA para el tratamiento del síndrome de Barth. El síndrome de Barth NDA recibió una revisión de prioridad.

Acerca de Stealth BioTherapeutics STEALTH BIOTERAPEUTICS es una compañía de biotecnología de etapa clínica centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas para enfermedades que involucran disfunción mitocondrial. Las mitocondrias, que se encuentran en casi todas las células del cuerpo, son la principal fuente de producción de energía del cuerpo y son críticas para la función normal de los órganos. Las mitocondrias disfuncionales caracterizan una serie de enfermedades genéticas raras y están involucradas en muchas enfermedades comunes relacionadas con la edad, que generalmente involucran sistemas de órganos con altas demandas de energía como el corazón, el ojo y el cerebro. La compañía cree que su candidato principal al producto, elamiprébido, tiene el potencial de tratar enfermedades raras, incluido el síndrome de Barth y la miopatía mitocondrial primaria y las enfermedades comunes relacionadas con la edad, incluida la degeneración macular relacionada con la edad seca. La Compañía también está evaluando una formulación oftálmica tópica de Bevemipretido, su candidato clínico de segunda generación, para la degeneración macular relacionada con la edad seca. La compañía tiene una profunda cartera de compuestos novedosos bajo evaluación para raras indicaciones de enfermedades neurológicas y cardíacas después de datos preclínicos prometedores.

Fuente sigiloso Bioterapeutics Inc.

Al corriente : 2025-08-19 18:00

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