Biotherapeutics Stealth Resubmits nouvelle application de médicament pour l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth

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Traitement pour: syndrome de Barth

Biotherapeutics Stealth Resubmits Application pour l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth

Needham, Mass., 18 août 2025 / Prnewswire / - Icital Biotheraputic La découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, ont annoncé aujourd'hui la soumission d'une nouvelle application de médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le syndrome de Barth. Comme indiqué par la FDA dans sa réponse complète de mai 2025 (CR) et la correspondance ultérieure, la soumission ne contient pas de nouvelles données d'efficacité clinique, une mise à jour de sécurité mineure et une confirmation qui a précédemment cité les carences de fabrication a été résolue par la FDA, qui a déterminé en juillet que l'installation reste en conformité. À la demande de la FDA, la soumission contient également des engagements supplémentaires post-commercialisation concernant un projet d'essai post-commercialisation pour confirmer le bénéfice clinique de l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth.

"Nous apprécions la récente reconnaissance par la FDA de la gravité du syndrome de Barth et du besoin non satisfait de thérapies potentielles, et de son engagement à terminer son examen de notre réémission NDA aussi rapidement que possible", a déclaré Reenie McCarthy, directrice générale de Stealth. «Avec la confirmation de la FDA que les observations de fabrication citées dans le CR ont été résolues et que les progrès que nous avons réalisés pour aligner sur la conception des essais post-commercialisation, nous pensons que toutes les préoccupations soulevées par la FDA ont été abordé Force, un critère d'évaluation clinique intermédiaire. La résistance musculaire des extenseurs du genou s'est améliorée de> 45% dans l'essai clinique en ouvert de la phase 2 de Tazpower 2 et a été significativement corrélé avec les gains dans le test de marche de six minutes, un indicateur reconnu par la FDA de bénéfice clinique. Le CR a également cité les observations du CGMP à partir d'une inspection de surveillance en mai 2025 d'une usine de fabrication de tiers.

En juillet 2025, la FDA a confirmé que l'installation reste en pleine conformité au CGMP sans aucune action corrective requise et conseillé à la furtivité d'inclure cette confirmation dans ses données de faisabilité NDA, qui intègrent désormais le protocole de phase 4 convenu, la stratégie de la FDA est de Classifier Résubmission comme classe 1 (deux mois. examen) À réception et examen préliminaire. Bien que la FDA ait signalé un examen probable de la classe 2, la furtivité a demandé la classe 1 car, avec les problèmes de fabrication résolus, aucune nouvelle inspection ne devrait être nécessaire. Il s'agit de la troisième soumission NDA contenant les données de force musculaire de Tazpower et vient de 19 mois après la présentation préalable de la priorité NDA. La société exhorte la FDA à agir avec urgence, conformément à son engagement déclaré à accélérer l'examen et une action précoce sur la remise.

Si elle est approuvée, ce serait la première autorisation marketing pour Elamipretide, un premier thérapeutique ciblé mitochondrial ciblé. L'élamiprétide est également en développement de la myopathie mitochondriale primaire et de la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche.

sur le syndrome de Barth Le syndrome de Barth est une condition génétique ultra-rare caractérisée par l'intolérance à l'exercice, la faiblesse musculaire, la fatigue débilitante, l'insuffisance du cœur, les infections récurrentes et la croissance retardée. La maladie est associée à une réduction de l'espérance de vie, 85% des décès précoces survenant à l'âge de 5 ans. Le syndrome de Barth se produit presque exclusivement chez les hommes et devrait affecter un sur 1 000 000 hommes dans le monde ou environ 150 personnes aux États-Unis. Il n'y a actuellement aucune thérapie approuvée par la FDA ou l'EMA pour les patients atteints du syndrome de Barth. L'élamiprétide a un médicament orphelin, une voie rapide et une désignation pédiatrique rare de la FDA et de la désignation de médicaments orphelins de l'EMA pour le traitement du syndrome de Barth. Le syndrome de Barth NDA a obtenu un examen prioritaire.

sur la biothérapie furtive Biotherapeutics Stealth est une entreprise de biotechnologie à un stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial. Les mitochondries, trouvées dans presque toutes les cellules du corps, sont la principale source de production d'énergie du corps et sont essentielles pour la fonction d'organe normale. Les mitochondries dysfonctionnelles caractérisent un certain nombre de maladies génétiques rares et sont impliquées dans de nombreuses maladies courantes liées à l'âge, impliquant généralement des systèmes d'organes à forte exigence énergétique tels que le cœur, l'œil et le cerveau. La société estime que son candidat principal, l'élamiprétide, a le potentiel de traiter les maladies rares, notamment le syndrome de Barth et la myopathie mitochondriale primaire et les maladies courantes liées à l'âge, y compris la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche. L'entreprise évalue également une formulation ophtalmique topique de Bevemipretide, son candidat à un stade clinique de deuxième génération, pour une dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche. La société possède un pipeline profond de nouveaux composés sous évaluation des indications de maladies neurologiques et cardiaques rares après des données précliniques prometteuses.

Source Stealth Biotherapeutics INC.

Publié : 2025-08-19 18:00

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