STEALTH BIOTHERAPEUTICS KEMBALIKAN APLIKASI OBAT Baru untuk Elamipretide untuk pengobatan Sindrom Barth

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: sindrom Barth

biotherapeutics stealth mengirimkan aplikasi obat baru untuk elamipretide untuk pengobatan sindrom Barth yang fokus pada 2 Agustus. Penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan pengiriman ulang aplikasi obat baru (NDA) ke Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) untuk sindrom Barth. Seperti yang diarahkan oleh FDA dalam respons lengkap (CR) Mei 2025 dan korespondensi selanjutnya, pengembalian ulang tidak mengandung data kemanjuran klinis baru, pembaruan keselamatan kecil, dan konfirmasi yang sebelumnya dikutip kekurangan manufaktur diselesaikan oleh FDA, yang menentukan pada bulan Juli bahwa fasilitas tersebut tetap sesuai kepatuhan. Atas permintaan FDA, pengiriman ulang juga berisi komitmen pasca pemasaran tambahan mengenai uji coba pasca pemasaran yang diusulkan untuk mengkonfirmasi manfaat klinis elamipretide untuk pengobatan sindrom Barth.

“Kami menghargai pengakuan FDA baru -baru ini tentang keseriusan Sindrom Barth dan kebutuhan yang tidak terpenuhi akan terapi potensial, dan komitmennya untuk menyelesaikan peninjauannya terhadap pemasukan kembali NDA kami secepat mungkin,” kata Reenie McCarthy, Kepala Eksekutif Staf Stealth. “With FDA’s confirmation that the manufacturing observations cited in the CR have been resolved, and the progress we have made to align on post-marketing trial design, we believe that all concerns raised by the FDA have been addressed.”

In May 2025, the FDA issued a CR recommending resubmission of Stealth’s NDA for accelerated approval on the basis of improvements in knee extensor muscle kekuatan, titik akhir klinis menengah. Kekuatan otot ekstensor lutut meningkat sebesar> 45% dalam uji klinis label terbuka Tazpower Fase 2 dan secara signifikan berkorelasi dengan keuntungan dalam tes berjalan enam menit, indikator manfaat klinis yang diakui FDA. CR juga mengutip pengamatan CGMP dari inspeksi pengawasan Mei 2025 dari fasilitas manufaktur pihak ketiga.

Pada bulan Juli 2025, FDA mengkonfirmasi bahwa fasilitas tersebut tetap dalam kepatuhan CGMP penuh tanpa tindakan korektif yang diperlukan dan disarankan untuk memasukkan konfirmasi ini dalam pengiriman ulang NDA, yang sekarang juga menggabungkan dua bulan Tinjauan Fase 4, dan dua kali lipat (Potokol Klasibi, dan Klasiasi Klasionasi, dan Klasionasi Klasionasi. Tinjauan) Setelah diterimanya dan tinjauan awal. Meskipun FDA menandakan tinjauan Kelas 2 yang mungkin, Stealth telah meminta Kelas 1 karena, dengan masalah manufaktur diselesaikan, tidak ada inspeksi baru yang diperlukan. Ini adalah pengajuan NDA ketiga yang berisi data kekuatan otot tazpower dan datang 19 bulan setelah tinjauan prioritas sebelumnya pengajuan NDA. Perusahaan mendesak FDA untuk bertindak dengan urgensi, konsisten dengan komitmen yang dinyatakan untuk mempercepat peninjauan dan tindakan awal pada pengiriman ulang.

Jika disetujui, ini akan menjadi otorisasi pemasaran pertama untuk Elamipretide, terapi bertarget mitokondria kelas satu. Elamipretide juga dalam pengembangan untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula terkait usia kering.

Tentang sindrom Barth sindrom Barth adalah kondisi genetik yang sangat langka yang ditandai dengan intoleransi olahraga, kelemahan otot, melemahkan fatal, meledakkan gagal jantung, menghidupkan kembali jantung, kembalikan kembali. Penyakit ini dikaitkan dengan pengurangan harapan hidup, dengan 85% kematian dini terjadi pada usia 5 tahun. Sindrom Barth terjadi hampir secara eksklusif pada pria dan diperkirakan mempengaruhi satu dari 1.000.000 pria di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Serikat. Saat ini tidak ada terapi yang disetujui FDA atau EMA untuk pasien dengan sindrom Barth. Elamipretide memiliki obat yatim, jalur cepat dan penunjukan pediatrik langka dari penunjukan FDA dan obat yatim dari EMA untuk pengobatan sindrom Barth. Sindrom Barth NDA diberikan tinjauan prioritas.

tentang biotherapeutics siluman Stealth Biotherapeutics adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria. Mitokondria, ditemukan di hampir setiap sel dalam tubuh, adalah sumber utama produksi energi tubuh dan sangat penting untuk fungsi organ normal. Mitokondria disfungsional mengkarakterisasi sejumlah penyakit genetik langka dan terlibat dalam banyak penyakit terkait usia umum, biasanya melibatkan sistem organ dengan tuntutan energi tinggi seperti jantung, mata, dan otak. Perusahaan percaya bahwa kandidat produk utama, Elamipretide, memiliki potensi untuk mengobati penyakit langka termasuk sindrom Barth dan miopati mitokondria primer dan penyakit terkait usia umum termasuk degenerasi makula terkait usia kering. Perusahaan ini juga mengevaluasi formulasi bevemipretide topikal topikal, kandidat tahap klinis generasi kedua, untuk degenerasi makula terkait usia kering. Perusahaan ini memiliki pipa dalam senyawa baru yang sedang dievaluasi untuk indikasi penyakit neurologis dan jantung yang langka mengikuti data praklinis yang menjanjikan.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Diposting : 2025-08-19 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer