Bioterapici invisibili reinsurrà la nuova applicazione di farmaci per Elamipretide per il trattamento della sindrome di Barth

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Bioterapico invisibile invisibile reinsurrà la nuova domanda di droga per ElamiPretide per il trattamento della sindrome di Barth

Needham, Mass. Discovery, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie per malattie che coinvolgono la disfunzione mitocondriale, ha annunciato oggi la risubbito di una nuova domanda di droga (NDA) alla US Food and Drug Administration (FDA) per la sindrome di Barth. Come indicato dalla FDA nella sua risposta completa di maggio 2025 (CR) e successiva corrispondenza, la reinvio non contiene nuovi dati di efficacia clinica, un aggiornamento di sicurezza minore e conferma che le carenze di produzione precedentemente citate sono state risolte dalla FDA, che ha determinato a luglio che la struttura rimane in conformità. Su richiesta della FDA, la reinvio contiene anche ulteriori impegni post-marketing in merito a uno studio post-marketing proposto per confermare il beneficio clinico di Elamipretide per il trattamento della sindrome di Barth.

"Apprezziamo il recente riconoscimento della FDA sulla gravità della sindrome di Barth e sull'insoddisfatta necessità di potenziali terapie e il suo impegno a completare la revisione della nostra rinascita della NDA nel modo più rapido possibile", ha affermato Reenie McCarthy, amministratore delegato di Stealth. "Con la conferma della FDA secondo cui le osservazioni manifatturiere citate nel CR sono state risolte e i progressi che abbiamo fatto per allinearsi sulla progettazione di prova post-marketing, riteniamo che tutte le preoccupazioni sollevate dalla FDA siano state affrontate."

nel maggio 2025, l'FDA ha emesso un CR che raccomanda una RIBRO RIURZIONE DI RIPRITURA DI INFERMAZIONE PER I MUSTENZIONE ALLA MUSEMENTO COMPETURAZIONE SETTICHE MUSCHE. Un endpoint clinico intermedio. La forza muscolare estensore del ginocchio è migliorata di> 45% nello studio clinico di Tazpower Phase 2 Open Emericy ed è stata significativamente correlata con i guadagni nel test di camminata di sei minuti, un indicatore riconosciuto dalla FDA di beneficio clinico. Il CR ha anche citato le osservazioni CGMP da un'ispezione di sorveglianza di maggio 2025 di un impianto di produzione di terze parti.

Nel luglio 2025, la FDA ha confermato che la struttura rimane in piena conformità CGMP senza alcuna azione correttiva richiesta e consigliato in modo da includere questa conferma nella sua rinascita NDA, che ora incorpora anche il protocollo di fase 4 concordata come classi di classe 4) Revisione) al momento della ricevuta e della revisione preliminare. Sebbene la FDA abbia segnalato una probabile revisione della Classe 2, Stealth ha richiesto la Classe 1 perché, con le preoccupazioni di produzione risolte, non dovrebbe essere richiesta alcuna nuova ispezione. Questa è la terza presentazione della NDA contenente i dati di forza muscolare di Tazpower e arriva 19 mesi dopo la precedente presentazione della NDA di revisione prioritaria. La Società esorta la FDA ad agire con urgenza, in linea con il suo impegno dichiarato per accelerare la revisione e un'azione iniziale sulla reinvio.

Se approvato, questa sarebbe la prima autorizzazione di marketing per ElamiPretide, un terapeutico mitocondriale mitocondriale mitocondriale. Elamipretide è anche in fase di sviluppo della miopatia mitocondriale primaria e della degenerazione maculare legata all'età secca.

Informazioni sulla sindrome di Barth La sindrome di Barth è una condizione genetica ultra-rara caratterizzata dall'intolleranza all'esercizio, debolezza muscolare, deboli in debilitazione, insufficienza cardiaca, infezioni ricutrose e crescita ritardata. La malattia è associata a una ridotta aspettativa di vita, con l'85% delle morti precoci che si verificano all'età di 5 anni. La sindrome di Barth si verifica quasi esclusivamente nei maschi e si stima che colpisca uno su 1.000.000 di maschi in tutto il mondo o circa 150 persone negli Stati Uniti. Attualmente non esistono terapie approvate da FDA o EMA per i pazienti con sindrome di Barth. Elamipretide ha un farmaco orfano, una pista rapida e una rara designazione pediatrica dalla FDA e dalla designazione di farmaci orfani dall'EMA per il trattamento della sindrome di Barth. La sindrome di Barth NDA è stata concessa la revisione prioritaria.

About Stealth Biotherapeutics Stealth Biotherapeutics è una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per le malattie che coinvolgono la disfunzione mitocondriale. I mitocondri, trovati in quasi tutte le cellule del corpo, sono la principale fonte di produzione di energia del corpo e sono fondamentali per la normale funzione degli organi. I mitocondri disfunzionali caratterizzano una serie di rare malattie genetiche e sono coinvolti in molte malattie comuni legate all'età, in genere coinvolgendo sistemi di organi con elevate esigenze di energia come il cuore, l'occhio e il cervello. La società ritiene che il suo candidato principale del prodotto, Elamipretide, abbia il potenziale per trattare le malattie rare tra cui la sindrome di Barth e la miopatia mitocondriale primaria e le malattie comuni legate all'età tra cui la degenerazione maculare legata all'età secca. La società sta inoltre valutando una formulazione oftalmica topica di BevemiPretide, il suo candidato alla fase clinica di seconda generazione, per la degenerazione maculare legata all'età secca. La società ha una profonda pipeline di nuovi composti in valutazione per rare indicazioni neurologiche e cardiache a seguito di promettenti dati preclinici.

Source Stealth Stealth Biotherapeutics Inc.

Pubblicato : 2025-08-19 18:00

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