ステルスバイセラフィーティクスは、バース症候群の治療のためにエラミプレチドのための新薬塗布を再送信します
治療の治療：バース症候群
ステルス生物療法薬は、バース症候群の治療のためのエラミプレッチドのための新薬アプリケーションを再サビットします
ニーダム、マサチューセッツ州、8月18日、2025年8月18日/prnewswire/stealth biotechnologicミトコンドリア機能障害を含む疾患の新規療法の発見、開発、商業化は本日、バース症候群の米国食品医薬品局（FDA）に新薬塗布（NDA）の再提出を発表しました。 FDAが2025年5月の完全な対応（CR）とその後の対応で指示したように、再提出には新しい臨床効果データ、軽微な安全性の更新、および以前に引用された製造不足がFDAによって解決されたことを確認したことが含まれていました。 FDAの要求に応じて、再提出には、Barth症候群の治療のためのElamipretideの臨床的利益を確認するために、提案された市場後の試験に関する追加の市販のコミットメントも含まれています。
「バース症候群の深刻さと潜在的な治療法に対する満たされていないニーズに関するFDAの最近の認識、およびNDAの再提出のレビューを可能な限り迅速に完了するというコミットメントに感謝します」 「CRで引用された製造観察が解決されたというFDAの確認により、市場後の試験デザインに合わせて行った進捗状況により、FDAによって提起されたすべての懸念が対処されたと考えています。」
中間臨床エンドポイント。 TAZPowerフェーズ2のオープンラベル臨床試験では、膝伸筋の強度が45％以上向上し、FDA認識の臨床的利益の指標である6分間のウォークテストの利益と有意に相関していました。このCRは、2025年5月のサードパーティ製造施設の監視検査からのCGMP観測も引用しました。
2025年7月、FDAは、施設が是正措置を必要とせずに完全なCGMPコンプライアンスを維持していることを確認し、ステルスにNDAの再提出にこの確認を含めるように助言しました。レビュー）領収書と予備レビュー時。 FDAはクラス2のレビューの可能性を示していますが、Stealthはクラス1を要求しました。これは、製造業の懸念が解決されているため、新しい検査は必要ないため、クラス1を要求しています。これは、TAZPOWER筋力強度データを含む3番目のNDA提出であり、以前の優先度のレビューNDA提出後19ヶ月後に行われます。同社は、FDAに緊急性を持って行動するよう促し、再提出に関するレビューと早期措置を促進するという述べられたコミットメントと一致しています。
承認された場合、これはクラス初のミトコンドリア標的治療であるElamipretideの最初のマーケティング承認となります。エラミプレッジは、原発性ミトコンドリアミオパシーと乾燥年齢関連の黄斑変性症の発生も行っています。この疾患は平均寿命の減少に関連しており、5歳までに早期死亡の85％が発生します。バース症候群は男性でほぼ独占的に発生し、米国の1,000,000人の男性または約150人の男性に1人に影響を与えると推定されています。現在、Barth症候群の患者に対するFDAまたはEMA承認の治療法はありません。 Elamipretideには、Barth症候群の治療のために、FDAからの孤児薬、高速軌道、FDAからのまれな小児指定と孤児の薬物指定があります。 Barth症候群NDAには、優先レビューが付与されました。
ステルス生物療法について ステルスバイオセラフィーティクスは、ミトコンドリア機能障害を含む疾患の新規療法の発見、開発、および商業化に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。体内のほぼすべての細胞に見られるミトコンドリアは、体のエネルギー生産の主な供給源であり、正常な臓器機能にとって重要です。機能不全のミトコンドリアは、多くのまれな遺伝性疾患を特徴づけ、多くの一般的な年齢関連疾患に関与しており、通常、心臓、目、脳などの高エネルギー需要を持つ臓器系が関与しています。同社は、その主要製品候補であるエラミプレッジが、バース症候群や原発性ミトコンドリアミオパシーを含むまれな疾患、および乾燥年齢に関連した黄斑変性を含む一般的な年齢関連疾患を治療する可能性があると考えています。同社はまた、乾燥年齢に関連した黄斑変性について、第2世代の臨床段階候補であるBevemipretideの局所的眼科製剤を評価しています。同社は、有望な前臨床データに従って、まれな神経学的および心臓病の適応症の評価中の新規化合物の深いパイプラインを持っています。
投稿しました : 2025-08-19 18:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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