Bioterapeutika Siluman Kirimake aplikasi obat anyar kanggo Elamipretide kanggo perawatan sindrom babth

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo:

Perusahaan sindrom anyar kanggo konsumen birth Ing panemuan, pangembangan lan komerapi pewarnaan kanggo penyakit sing nglibatake disfungsi mitokondrisi, dina iki ngumumake panyebaran aplikasi obat anyar (NDA) menyang A. Administrasi Ubum lan UMDER (FDA) kanggo sindrom Babth. Kaya sing diarahake dening FDA ing Mei 2025 tanggapan lengkap (CR) lan koresponden sabanjure, nganyari sing ora ana gandhengane karo FDA, sing ditemtokake ing wulan Juli kasebut tetep tundhuk. Ing panjaluk FDA, resub uga ngemot komitmen pasca-marketing babagan uji coba pasca pemasaran kanggo ngonfirmasi keuntungan klinisrapraphretide kanggo perawatan saka sindrom Barth.

"Kita ngormati pangenalan FDA sing paling anyar babagan keseranan sindrom Barth lan ora perlu terapi, lan komitmen kanggo ngrampungake tinjauan saka rezeki," ujare Reenie McCarthy, kepala pejabat eksekutif. "Kanthi konfirmasi FDA yen pengamatan manufaktur sing wis dirampungake ing CR, lan kemajuan sing wis digawe kanggo nyepetake FDA sing diarahake kanthi cepet ing FDA. Kekuwatan otot extensor otot lutut kanthi apik ing> 45% ing Tazfower Tudung Fase 2 Nyoba klinis Open-label lan luwih akeh hubungan karo tes mlaku enem menit, indikasi foda sing diakoni entuk manfaat klinis. Kris kasebut uga nyebutake pengamatan CGGM saka pemeriksaan pengawasan 202 Mei ing fasilitas manufaktur pihak katelu.

Ing wulan Juli 2025, FDA dikonfirmasi manawa fasilitas kasebut tetep ing protogi CGMP sing dibutuhake lan menehi saran kanggo ngrampungake konfirmasi iki, lan saiki bisa ngarahake konfirmasi iki, lan saiki bisa menehi informasi babagan NDA 1 (Kelas 2 (Kelas 2 (enem wulan review) Panrimo lan review awal. Sanajan FDA menehi review kelas 2 kemungkinan, siluman wis njaluk kelas 1 amarga, kanthi uneg-uneg manufaktur sing dirampungake, ora ana pamriksa anyar sing dibutuhake. Iki minangka kiriman NDA katelu sing ngemot data kekuwatan otot tazpower lan teka 19 wulan sawise kiriman prioritas NDA kiriman. Perusahaan njaluk FDA tumindak kanthi cepet, selaras karo komitmen sing nyatakake kanggo nyepetake lan tumindak awal ing Resubsmission.

Yen disetujoni, iki bakal dadi wewenang pemasaran pisanan kanggo Elamipretide, terapiutik mitosutik pertama-kelas. Elamipretida uga kanggo ngembangake myophondrial myophondria sing gegandhengan karo umur garing lan garing. Penyakit iki digandhengake karo pengarepan urip sing suda, kanthi sabuk awal 85% kedadeyan umur 5 taun. Saiki ora ana terapi sing disetujoni FDA- utawa sing disetujoni ing pasien pasien sindrom Barth. Elamipretida duwe obat yatim, trek cepet lan sebutan pediatrik lan jarang saka narkoba FDA lan Orphan Signation saka ema kanggo perawatan sindrom Barth. Sindrom Barth NDA Diwenehi Review Prioritas.

babagan siluman bioterapeutik Perusahaan siluman yaiku perusahaan bioteknologi klinis minangka bio biototnologi klinis kanggo penyakit novel kanggo penyakit mitokondrasi sing kalebu disfungsi mitokondrasi. Mitokondria, ditemokake ing meh kabeh sel ing awak, minangka sumber produksi energi utama awak lan kritis kanggo fungsi organ normal. Dysfunctional Mitochondria menehi macem-macem penyakit genetik sing arang lan melu pirang-pirang penyakit sing gegandhengan karo umur umum, biasane nglibatake sistem organ kanthi tuntutan energi kayata ati, mripat, lan otak. Perusahaan kasebut percaya calon produk timbal, Elamipretide, nduweni potensial kanggo nambani penyakit langka kalebu sindrom Barth lan Myopathrial utama lan penyakit sing gegandhengan karo Myopati sing umum kalebu degular makular sing ana gandhengane karo umur garing. Perusahaan iki uga ngevaluasi formulasi ophthalmic topikal, calon clexis-stage generasi kapindho, kanggo degenerasi macular sing gegandhengan karo umur garing. Perusahaan kasebut duwe pipo senyawa novel ing evaluasi kanggo neurologi penyakit neurologis lan jantung sing nyritakake data preclinical.

Dikirim : 2025-08-19 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer