스텔스 생물 치료제는 바스 증후군의 치료를위한 엘라미 프레 타이드에 대한 신약 적용을 다시 제출합니다.

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치료 : barth syndrome

스텔스 생물 치료제는 Barth Syndrome의 치료를위한 Elamipretide에 대한 새로운 약물 적용을 다시 제출합니다. 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상업화는 오늘 Barth 증후군을위한 미국 식품의 약국 (FDA)에 새로운 약물 적용 (NDA)의 재 포장을 발표했다. 2025 년 5 월 CR (Complete Response) 및 후속 서신에서 FDA가 지시 한 바와 같이, 이번 지원에는 새로운 임상 효능 데이터, 사소한 안전 업데이트 및 이전에 인용 된 제조 결함이 FDA에 의해 해결되었음을 확인한 것으로, 7 월에 시설이 준수 중이라고 결정되었다는 확인이 포함되어 있습니다. FDA의 요청에 따라, 재 포장에는 Barth 증후군 치료를위한 Elamipretide의 임상 적 이점을 확인하기 위해 제안 된 마케팅 후 시험에 관한 추가 후 마케팅 약속이 포함되어있다.

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“우리는 FDA의 최근 Barth 증후군의 심각성과 잠재적 치료에 대한 충족되지 않은 필요성에 대한 FDA의 인식과 가능한 한 신속하게 NDA 재 포장에 대한 검토를 완료하겠다는 약속에 감사합니다. "CR에서 인용 된 제조 관찰이 해결되었다는 FDA의 확인과 마케팅 후 시험 디자인에 맞춰진 진전에 따라 FDA가 제기 한 모든 우려가 해결되었다고 생각합니다." 중간 임상 종말점. 무릎 신근 근력 강도는 Tazpower 2 단계 오픈 라벨 임상 시험에서> 45%만큼 개선되었으며, 6 분 보행 테스트의 이익, 임상 적 이점의 FDA- 인식 지표 인 이익과 유의 한 상관 관계가 있었다. CR은 또한 2025 년 5 월 타사 제조 시설의 감시 검사에서 CGMP 관찰을 인용했다.

2025 년 7 월, FDA는 시설이 교정 조치가 필요하지 않은 상태에서 완전한 CGMP 준수를 유지하고 있으며,이 확인을 NDA 재 포장에 포함시키기 위해 스텔스를 조언하고, 이제 합의 된 4 단계 프로토콜, 이전 타당성 데이터 및 제안 된 타임 라인을 통합하고있다. 영수증 및 예비 검토. FDA는 클래스 2 검토를 신호했지만 Stealth는 제조 문제가 해결되면 새로운 검사가 필요하지 않기 때문에 클래스 1을 요청했습니다. 이것은 Tazpower 근력 데이터를 포함하는 세 번째 NDA 제출이며 이전 우선 순위 검토 NDA 제출 후 19 개월이 발생합니다. 이 회사는 FDA가 촉진 검토 및 재 포장에 대한 초기 조치에 대한 명시된 약속과 일치하여 긴급하게 행동 할 것을 촉구합니다.

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승인 된 경우, 이것은 최초의 미토콘드리아 표적 치료제 인 Elamipretide의 첫 번째 마케팅 승인이 될 것입니다. Elamipretide는 또한 1 차 미토콘드리아 근병증 및 건조 연령 관련 황반 변성을 위해 개발 중입니다.

Barth 증후군 Barth 증후군은 운동 불내증, 근육 약점, 피로, 심부전, 재발 성이 발생하는 초고속 유전자 상태입니다. 이 질병은 기대 수명 감소와 관련이 있으며, 5 세까지 조기 사망의 85%가 발생합니다. Barth 증후군은 남성에서 거의 독점적으로 발생하며 전 세계 1,000,000 명의 남성 중 1 명 또는 미국의 약 150 명의 개인에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 현재 Barth 증후군 환자에게는 FDA 또는 EMA 승인 요법이 없습니다. Elamipretide는 Barth 증후군의 치료를 위해 EMA의 FDA 및 Orphan 약물 지정으로부터 고아 약, 빠른 트랙 및 희귀 소아 지정을 가지고 있습니다. Barth 증후군 NDA는 우선 순위 검토를 받았습니다.

스텔스 생물 치료제에 대한 스텔스 생물 치료제는 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 요법의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 임상 단계 생명 공학 회사입니다. 신체의 거의 모든 세포에서 발견되는 미토콘드리아는 신체의 주요 에너지 생산 원이며 정상적인 기관 기능에 중요합니다. 기능 장애 미토콘드리아는 다수의 희귀 유전 질환을 특징 짓고 많은 일반적인 연령 관련 질병에 관여하며, 일반적으로 심장, 눈 및 뇌와 같은 높은 에너지 요구를 가진 기관 시스템을 포함합니다. 이 회사는 주요 제품 후보 인 Elamipretide가 Barth 증후군 및 1 차 미토콘드리아 근병증 및 건조 연령 관련 황반 변성을 포함한 일반적인 연령 관련 질병을 포함한 희귀 질환을 치료할 가능성이 있다고 생각합니다. 이 회사는 또한 건조 연령 관련 황반 변성을 위해 2 세대 임상 단계 후보 인 베베 피트리 타이드의 국소 안과 제형을 평가하고있다. 이 회사는 유망한 전임상 데이터에 따라 희귀 한 신경 학적 및 심장 질환 적응증에 대한 평가중인 새로운 화합물의 깊은 파이프 라인을 가지고 있습니다.

게시됨 : 2025-08-19 18:00

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