Stealth Biotherapeutics Resubmits Permohonan Ubat Baru untuk Elamipretide untuk rawatan sindrom Barth

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Barth Syndrome

biotherapeutik stealth resubmits permohonan dadah baru untuk elamipretide untuk rawatan sindrom Barth

Penemuan, pembangunan dan pengkomersialan terapi novel untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan penyerahan semula permohonan dadah baru (NDA) kepada Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) untuk sindrom Barth. Seperti yang diarahkan oleh FDA dalam respons lengkap Mei 2025 dan surat -menyurat berikutnya, penyerahan semula tidak mengandungi data keberkesanan klinikal baru, kemas kini keselamatan kecil, dan pengesahan yang sebelum ini memetik kekurangan pembuatan telah diselesaikan oleh FDA, yang ditentukan pada bulan Julai bahawa kemudahan itu tetap tidak dapat dipatuhi. Atas permintaan FDA, penyerahan semula juga mengandungi komitmen pasca pemasaran tambahan mengenai percubaan pasca pemasaran yang dicadangkan untuk mengesahkan manfaat klinikal Elamipretide untuk rawatan sindrom Barth.

"Kami menghargai pengiktirafan FDA baru -baru ini tentang keseriusan sindrom Barth dan keperluan yang tidak terpenuhi untuk terapi yang berpotensi, dan komitmennya untuk menyelesaikan semakan semula NDA kami dengan cepat," kata Reenie McCarthy, ketua pegawai eksekutif Stealth. "Dengan pengesahan FDA bahawa pemerhatian pembuatan yang disebutkan dalam CR telah diselesaikan, dan kemajuan yang telah kami buat untuk menyelaraskan reka bentuk percubaan pasca pemasaran, kami percaya bahawa semua kebimbangan yang dibangkitkan oleh FDA telah ditangani." titik akhir klinikal pertengahan. Kekuatan otot extensor lutut bertambah baik dengan> 45% dalam percubaan klinikal terbuka Tazpower Fasa 2 dan berkait rapat dengan keuntungan dalam ujian enam minit berjalan kaki, penunjuk FDA yang diiktiraf oleh manfaat klinikal. CR juga memetik pemerhatian CGMP dari pemeriksaan pengawasan Mei 2025 bagi kemudahan pembuatan pihak ketiga.

Pada bulan Julai 2025, FDA mengesahkan bahawa kemudahan itu tetap dalam pematuhan CGMP penuh tanpa tindakan pembetulan yang diperlukan dan menasihatkan stealth untuk memasukkan pengesahan ini dalam penyerahan semula NDA, yang kini menggabungkan protokol fasa yang dipersetujui (PROTORSIKASI BONTOR. semakan) setelah resit dan semakan awal. Walaupun FDA menandakan kajian Kelas 2 yang mungkin, Stealth telah meminta Kelas 1 kerana, dengan kebimbangan pembuatan diselesaikan, tiada pemeriksaan baru diperlukan. Ini adalah penyerahan NDA ketiga yang mengandungi data kekuatan otot Tazpower dan datang 19 bulan selepas kajian semula keutamaan sebelum penyerahan NDA. Syarikat itu menggesa FDA untuk bertindak dengan segera, selaras dengan komitmennya yang dinyatakan untuk mempercepatkan semakan dan tindakan awal pada penyerahan semula.

Jika diluluskan, ini akan menjadi kebenaran pemasaran pertama untuk Elamipretide, terapeutik sasaran mitokondria yang pertama. Elamipretide juga dalam pembangunan untuk myopathy mitokondria primer dan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering. Penyakit ini dikaitkan dengan jangka hayat yang dikurangkan, dengan 85% kematian awal yang berlaku pada umur 5 tahun. Sindrom Barth berlaku hampir secara eksklusif pada lelaki dan dianggarkan mempengaruhi satu daripada 1,000,000 lelaki di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Syarikat. Pada masa ini tidak ada terapi FDA- atau EMA yang diluluskan untuk pesakit dengan sindrom Barth. Elamipretide mempunyai ubat yatim piatu, trek cepat dan penamaan pediatrik yang jarang berlaku dari FDA dan penetapan dadah anak yatim dari EMA untuk rawatan sindrom Barth. Sindrom Barth NDA telah diberikan semakan keutamaan.

Mengenai biotherapeutik biothereutik Stealth Biotherapeutics adalah syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan, dan pengkomersialan terapi novel untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria. Mitokondria, yang terdapat di hampir setiap sel di dalam badan, adalah sumber utama pengeluaran tenaga dan kritikal untuk fungsi organ normal. Mitokondria yang tidak berfungsi mencirikan beberapa penyakit genetik yang jarang berlaku dan terlibat dalam banyak penyakit yang berkaitan dengan usia yang biasa, biasanya melibatkan sistem organ dengan tuntutan tenaga yang tinggi seperti jantung, mata, dan otak. Syarikat itu percaya calon produk utama, Elamipretide, berpotensi untuk merawat penyakit yang jarang berlaku termasuk sindrom Barth dan myopathy mitokondria primer dan penyakit yang berkaitan dengan usia biasa termasuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia yang kering. Syarikat ini juga menilai formulasi ophthalmic topikal bevemipretide, calon peringkat klinikal generasi kedua, untuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia yang kering. Syarikat ini mempunyai saluran paip novel yang mendalam di bawah penilaian untuk tanda -tanda penyakit neurologi dan jantung yang jarang berlaku berikutan data pramatang yang menjanjikan.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Disiarkan : 2025-08-19 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular