Stealth Biotherapeutics herschikt nieuwe medicijntoepassing voor elamipretide voor de behandeling van het Barth -syndroom

Volg Drugslib op

Treatment for: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics Resubmits New Drug Application for Elamipretide for the Treatment of Barth Syndrome

NEEDHAM, Mass., Aug. 18, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the Ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten met mitochondriale disfunctie, kondigde vandaag de heropname aan van een nieuwe applicatie voor geneesmiddelen (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor het Barth -syndroom. Zoals voorgeschreven door de FDA in zijn mei 2025 volledige respons (CR) en daaropvolgende correspondentie, bevat de herschikking geen nieuwe gegevens van klinische werkzaamheid, een kleine veiligheidsupdate en bevestiging dat eerder geciteerde productietekorten werden opgelost door de FDA, die in juli bepaalden dat de faciliteit in naleving blijft. Op verzoek van de FDA bevat de herschikking ook extra postmarketingverplichtingen met betrekking tot een voorgestelde post-marketingonderzoek om het klinische voordeel van elamipretide te bevestigen voor de behandeling van Barth-syndroom.

"We waarderen de recente erkenning van de FDA van de ernst van het Barth -syndroom en de onvervulde behoefte aan potentiële therapieën, en haar toewijding om haar beoordeling van onze NDA -heropdracht zo snel mogelijk te voltooien", zei Reenie McCarthy, chief executive officer van Stealth. "Met de bevestiging van de FDA dat de in de CR genoemde productie-observaties zijn opgelost, en de vooruitgang die we hebben geboekt bij het ontwerp na de marketing, zijn wij van mening dat alle zorgen van de FDA zijn aangepakt."

in mei 2025, de FDA heeft een CR-aanbeveling een CR-aanbevolen resubmissie van Stealth's NDA Forsor Sterkte, op de basis van verbeteringen op de basis van verbeteringen op de basis van verbeteringen op de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis van de basis. Een tussenliggend klinisch eindpunt. Knie-extensor spiersterkte verbeterde met> 45% in de tazpower fase 2 open-label klinische studie en was significant gecorreleerd met winsten in de zes minuten durende walk-test, een door de FDA erkende indicator voor klinisch voordeel. De CR noemde ook CGMP-observaties uit een inspectie van mei 2025 surveillance van een productiefaciliteit van derden.

In July 2025, the FDA confirmed that the facility remains in full CGMP compliance with no corrective action required and advised Stealth to include this confirmation in its NDA resubmission, which now also incorporates the agreed-upon Phase 4 protocol, previous feasibility data, and proposed timelines.

FDA policy is to classify resubmissions as Class 1 (two month review) or Class 2 (six month beoordeling) na ontvangst en voorlopige beoordeling. Hoewel FDA een waarschijnlijke Klasse 2 -evaluatie heeft aangegeven, heeft Stealth klasse 1 gevraagd omdat, met de productie van productie, geen nieuwe inspectie vereist. Dit is de derde NDA-inzending die de Tazpower-spierkrachtgegevens bevat en komt 19 maanden na de eerdere prioriteitsreview NDA-indiening. Het bedrijf dringt er bij de FDA op aan om met urgentie te handelen, in overeenstemming met de aangegeven toewijding om de beoordeling van en een vroege actie op de hernieuwde te versnellen.

Indien goedgekeurd, zou dit de eerste marketingautorisatie zijn voor elamipretide, een first-in-class mitochondriaal gerichte therapeutisch. Elamipretide is also in development for primary mitochondrial myopathy and dry age-related macular degeneration.

About Barth SyndromeBarth syndrome is an ultra-rare genetic condition characterized by exercise intolerance, muscle weakness, debilitating fatigue, heart failure, recurrent infections, and delayed growth. De ziekte wordt geassocieerd met een verminderde levensverwachting, waarbij 85% van de vroege sterfgevallen die plaatsvinden per leeftijd 5. Barth -syndroom bijna uitsluitend bij mannen voorkomt en naar schatting een op de 1.000.000 mannen wereldwijd of ongeveer 150 personen in de Verenigde Staten treft. Er zijn momenteel geen door de FDA- of EMA-goedgekeurde therapieën voor patiënten met het Barth-syndroom. Elamipretide heeft een weesgeneesmiddel, snelle spoor en zeldzame pediatrische aanduiding van de FDA- en weesgeneesmiddelenaanduiding van de EMA voor de behandeling van het Barth -syndroom. Het Barth -syndroom NDA kreeg prioriteitsreview.

over stealth biotherapeutica stealth biotherapeutics is een biotechnologiebedrijf in klinisch stadium gericht op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten met mitochondriale disfunctie. Mitochondria, gevonden in bijna elke cel in het lichaam, zijn de belangrijkste bron van energieproductie van het lichaam en zijn cruciaal voor de normale orgaanfunctie. Disfunctionele mitochondriën karakteriseren een aantal zeldzame genetische ziekten en zijn betrokken bij veel voorkomende leeftijdsgerelateerde ziekten, waarbij doorgaans orgaansystemen met hoge energiebehoeften zoals het hart, het oog en de hersenen betrokken zijn. Het bedrijf is van mening dat de kandidaat van het hoofdproduct, Elamipretide, het potentieel heeft om zeldzame ziekten te behandelen, waaronder het Barth-syndroom en primaire mitochondriale myopathie en gemeenschappelijke leeftijdsgebonden ziekten, waaronder droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Het bedrijf evalueert ook een actuele oftalmische formulering van bevemipretide, de tweede generatie klinische kandidaat, voor droge leeftijdsgerelateerde maculaire degeneratie. Het bedrijf heeft een diepe pijplijn van nieuwe verbindingen die worden geëvalueerd voor zeldzame neurologische en hartziekte -indicaties na veelbelovende preklinische gegevens.

Bron Stealth Biotherapeutics Inc.

Geplaatst : 2025-08-19 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden