Stealth BioTherapeutics Reprezentuje nowe zastosowanie leku do elamipretydu do leczenia zespołu Bartha

Śledź Drugslib na

Leczenie: Zespół Bartha

Stealth Biotherapeutics Resubmits Nowe zastosowanie leku do elamipretydu do leczenia zespołu Bartha

Needham, Mass., 18 sierpnia, 2025/PRNewswire/-ukrycia bioterapeutyki, studenckiej firmy biotechnologicznej w firmie Foused Off Off Off Of Oft Of Of w Odkrycie, rozwój i komercjalizacja nowych terapii chorób obejmujących dysfunkcję mitochondriów, ogłosiło dziś ponowne przesłanie nowego wniosku o leki (NDA) do amerykańskiej administracji żywności i leków (FDA) dla zespołu Bartha. Zgodnie z zaleceniami FDA w pełnej odpowiedzi z maja 2025 r. (CR) i późniejszej korespondencji, ponowna remisja nie zawiera żadnych nowych danych o skuteczności klinicznej, niewielkiej aktualizacji bezpieczeństwa i potwierdzenia, że wcześniej cytowane niedobory produkcji zostały rozwiązane przez FDA, które ustaliły, że obiekt pozostaje zgodny. Na prośbę FDA ponowne przetwarzanie zawiera również dodatkowe zobowiązania po marketingu dotyczące proponowanego badania po marketingu w celu potwierdzenia korzyści klinicznej elamipretydu w leczeniu zespołu Bartha.

„Doceniamy niedawne uznanie FDA powagi zespołu Bartha i niezaspokojonej potrzeby potencjalnych terapii oraz jej zaangażowania w zakończenie przeglądu naszego przesłania NDA tak szybko, jak to możliwe”, powiedziała Reenie McCarthy, dyrektor generalny Stealth. „Przy potwierdzeniu FDA, że obserwacje produkcyjne cytowane w CR zostały rozwiązane, a postępy, które poczyniliśmy w celu wyrównania się w projekcie próbnym, uważamy, że wszystkie obawy podniesione przez FDA zostały rozwiązane.”

W maju 2025 r. FDA wydało CR zalecając ponowne ponowne ponowne ponowne stwierdzenie Akeletywacji. Siła, pośrednie kliniczny punkt końcowy. Siła mięśni prostownika kolana poprawiła się o> 45% w otwartym badaniu klinicznym fazy 2 tazpower i była istotnie skorelowana z zyskami w sześciominutowym teście spaceru, uznanym przez FDA wskaźnikiem korzyści klinicznych. CR zacytował także obserwacje CGMP z kontroli nadzoru w maju 2025 r.

W lipcu 2025 r. FDA potwierdziło, że obiekt pozostaje w pełnej zgodności CGMP bez wymagania działań naprawczych i doradziła, aby uwzględnić to potwierdzenie w swojej polityce NDA, która teraz obejmuje również uzgodnione protokoły fazy 4, poprzednie dane wykonalności, i proponowane dane terminy. Przegląd miesiąca) po otrzymaniu i wstępnym przeglądu. Chociaż FDA zasygnalizowało prawdopodobny przegląd klasy 2, Stealth poprosił o klasę 1, ponieważ wraz z rozwiązywaniem problemów produkcyjnych nie należy wymagać żadnej nowej kontroli. Jest to trzecie zgłoszenie NDA zawierające dane siły mięśni Tazpower i pojawia się 19 miesięcy po wcześniejszym przeglądzie priorytetu NDA. Firma wzywa FDA do działania z pilną potrzebą, zgodnie z jej stwierdzeniem zobowiązania do przyspieszenia przeglądu i wczesnego działania w sprawie ponownego przesłania.

Jeśli zostanie zatwierdzony, byłaby to pierwsza upoważnienie marketingowe dla elamipretydu, pierwszej w swojej klasie mitochondrialnej terapeutycznej. Elamipretyd jest również w rozwoju pierwotnej miopatii mitochondrialnej i zwyrodnienia plamki związanej z wiekiem suchym.

O zespole Bartha Zespół Bartha jest ultra-racjonalnym stanem genetycznym charakteryzującym się nietolerancją wysiłkową, osłabieniem mięśni, osłabieniem mięśni, osłabieniem zmęczenia, niewydolnością serca, powtarzającymi się infekcjami i opóźnionymi wzrostem. Choroba wiąże się ze zmniejszoną długością życia, a 85% wczesnych zgonów występuje w wieku 5 lat. Zespół Bartha występuje prawie wyłącznie u mężczyzn i szacuje się, że wpływa na jeden na 1 000 000 mężczyzn na całym świecie lub około 150 osób w Stanach Zjednoczonych. Obecnie nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA lub EMA u pacjentów z zespołem Bartha. Elamipretyd ma sieroce, szybką ścieżkę i rzadkie oznaczenie pediatryczne z oznaczenia FDA i sieroty od EMA w leczeniu zespołu Bartha. Zespół Bartha NDA otrzymał priorytetowy przegląd.

O bioterapeutyce podstępu Stealth BioTherapeutics to firma biotechnologiczna kliniczna koncentrująca się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych terapii z powodu dysfunkcji mitochondrialnej. Mitochondria, znalezione w prawie każdej komórce w ciele, są głównym źródłem produkcji energii i mają kluczowe znaczenie dla normalnej funkcji narządów. Dysfunkcyjne mitochondria charakteryzują szereg rzadkich chorób genetycznych i biorą udział w wielu typowych chorobach związanych z wiekiem, zwykle obejmującym układy narządów o wysokich wymaganiach energii, takich jak serce, oko i mózg. Firma uważa, że jej główny kandydat na produkt, elamipretyd, może potencjalnie leczyć rzadkie choroby, w tym zespół Bartha i pierwotną miopatię mitochondrialną i wspólne choroby związane z wiekiem, w tym zwyrodnienie plamki związane z wiekiem. Firma ocenia również miejscowe ophthalmiczne preparat bevemipretydu, jego kandydata klinicznego na stadium drugiej generacji, pod kątem zwyrodnienia plamki żółtej związanych z wiekiem. Firma ma głęboki przygotowanie nowych związków oceniających w przypadku rzadkich wskazań choroby neurologicznej i serca po obiecujących danych przedklinicznych.

Źródło Stealth Biotherapeutics Inc.

Wysłano : 2025-08-19 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe