Bioterapêutica furtiva reenvia uma nova aplicação de medicamentos para o eLamipretide para o tratamento da síndrome de Barth

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Tratamento para: Síndrome de Barth

A bioterapêutica furtiva reenvina a nova aplicação de medicamentos para o eLamipretide para o tratamento da síndrome de Barth

STONCIMELHAM, MASS. Descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças envolvendo disfunção mitocondrial, anunciou hoje a reenviamento de uma nova aplicação de medicamentos (NDA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para a síndrome de Barth. Conforme indicado pelo FDA em sua resposta completa de maio de 2025 (CR) e correspondência subsequente, a reenviamento não contém novos dados de eficácia clínica, uma pequena atualização de segurança e confirmação de que as deficiências de fabricação citadas anteriormente foram resolvidas pelo FDA, que determinou em julho que a instalação permanece em conformidade. A pedido da FDA, a reenviação também contém compromissos adicionais de pós-comercialização em relação a um estudo pós-comercialização proposto para confirmar o benefício clínico do eLamipretide para o tratamento da síndrome de Barth.

"Agradecemos o recente reconhecimento da FDA da seriedade da Síndrome de Barth e da necessidade não atendida de terapias em potencial e seu compromisso de concluir sua revisão de nossa renderização da NDA o mais rápido possível", disse Reenie McCarthy, diretor executivo da Stealth. "Com a confirmação da FDA de que as observações de fabricação citadas no CR foram resolvidas e o progresso que fizemos para alinhar no projeto de teste pós-mercado, acreditamos que todas as preocupações levantadas pelo FDA foram abordadas." endpoint clínico intermediário. A força muscular extensor do joelho melhorou em> 45% no ensaio clínico de rótulo aberto da fase 2 da TAZPower 2 e foi significativamente correlacionado com os ganhos no teste de caminhada de seis minutos, um indicador de benefício clínico reconhecido por FDA. O CR também citou observações do CGMP de uma inspeção de vigilância de maio de 2025 de uma instalação de fabricação de terceiros.

Em julho de 2025, o FDA confirmou que a instalação permanece em conformidade com o CGMP completo, sem nenhuma ação corretiva necessária e aconselhou furtividade a incluir essa confirmação em sua renderização NDA, que agora também incorpora o protocolo de fase 4 de fase 4 (Políticas de fasibilidade do MESSE (PLASSEION 4 (POLUSION (POLUSION 4 CLASSATION (Políticas de Festação de Montos e Classificação (Plays 1 P>

revisão) Após o recebimento e revisão preliminar. Embora a FDA sinalizasse uma provável revisão da classe 2, a Stealth solicitou a Classe 1 porque, com as preocupações de fabricação resolvidas, nenhuma nova inspeção deve ser necessária. Este é o terceiro envio da NDA que contém os dados de força muscular do TAZPower e ocorre 19 meses após a Revisão Prioritária anterior da submissão da NDA. A Companhia exorta o FDA a agir com urgência, consistente com seu compromisso declarado de acelerar a revisão e uma ação antecipada sobre a reenviidade.

Se aprovado, essa seria a primeira autorização de marketing da Elamipretide, uma terapêutica mitocondrial de primeira classe. O eLamipretide também está em desenvolvimento para miopatia mitocondrial primária e degeneração macular relacionada à idade seca. A doença está associada à redução da expectativa de vida, com 85% das mortes precoces ocorrendo aos 5 anos. A síndrome de Barth ocorre quase exclusivamente em homens e estima -se que afete um em 1.000.000 homens em todo o mundo ou cerca de 150 indivíduos nos Estados Unidos. Atualmente, não há terapias aprovadas pela FDA ou EMA para pacientes com síndrome de Barth. O eLamipretide possui drogas órfãs, pista rápida e designação pediátrica rara do FDA e designação de medicamentos órfãos da EMA para o tratamento da síndrome de Barth. A síndrome de Barth NDA recebeu revisão prioritária.

sobre bioterapêutica furtiva A bioterapêutica furtiva é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focado na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças que envolvem disfunção mitocondrial. As mitocôndrias, encontradas em quase todas as células do corpo, são a principal fonte de produção de energia do corpo e são críticas para a função normal dos órgãos. As mitocôndrias disfuncionais caracterizam uma série de doenças genéticas raras e estão envolvidas em muitas doenças relacionadas à idade comuns, geralmente envolvendo sistemas orgânicos com altas demandas de energia, como o coração, o olho e o cérebro. A empresa acredita que seu candidato a produtos principal, ELAMIPRETIDE, tem o potencial de tratar doenças raras, incluindo síndrome de Barth e miopatia mitocondrial primária e doenças relacionadas à idade comuns, incluindo degeneração macular relacionada à idade seca. A empresa também está avaliando uma formulação oftalmológica tópica de bevemipretida, seu candidato em estágio clínico de segunda geração, para degeneração macular relacionada à idade seca. A empresa possui um pipeline profundo de novos compostos sob avaliação para indicações raras de doenças neurológicas e cardíacas após dados pré -clínicos promissores.

Postou : 2025-08-19 18:00

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