Stealth Biotherapeutics Resubmitează o nouă cerere de medicamente pentru elamipretide pentru tratamentul sindromului Barth

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: sindromul Barth

Stealth Biotherapeutics Resubmits Noua cerere de medicamente pentru elamipretide pentru tratamentul sindromului Barth

Needham, Mass. Descoperirea, dezvoltarea și comercializarea noilor terapii pentru boli care implică disfuncții mitocondriale, a anunțat astăzi retrimiterea unei noi cereri de medicamente (NDA) la Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) pentru sindromul Barth. După cum a indicat FDA în răspunsul complet din mai 2025 (CR) și corespondența ulterioară, retrimisiunea nu conține date noi de eficacitate clinică, o actualizare minoră de siguranță și confirmarea faptului că deficiențele de fabricație citate anterior au fost soluționate de FDA, care a stabilit în iulie că instalația rămâne în conformitate. La cererea FDA, retrimiterea conține, de asemenea, angajamente suplimentare post-comercializare cu privire la un studiu propus post-comercializare pentru a confirma beneficiul clinic al elamipretidei pentru tratamentul sindromului Barth.

„Apreciem recunoașterea recentă a FDA a seriozității sindromului Barth și nevoia nesatisfăcută de terapii potențiale și angajamentul său de a finaliza revizuirea retrimiterii noastre NDA cât mai rapid posibil”, a declarat Reenie McCarthy, directorul executiv al Stealth. „Odată cu confirmarea FDA că observațiile de fabricație citate în CR au fost rezolvate, iar progresele pe care le-am făcut pentru alinierea la proiectarea procesului post-comercializare, credem că toate preocupările ridicate de FDA au fost abordate. Un obiectiv clinic intermediar. Puterea mușchilor extensorului genunchiului s-a îmbunătățit cu> 45% în studiul clinic de etichetă deschisă de faza 2 Tazpower și a fost corelată semnificativ cu câștigurile la testul de șase minute de mers, un indicator recunoscut de FDA al beneficiului clinic. CR a menționat, de asemenea, observații CGMP dintr-o inspecție de supraveghere din mai 2025 a unei instalații de fabricație terțe.

În iulie 2025, FDA a confirmat că facilitatea rămâne în conformitate cu CGMP fără nicio acțiune corectivă necesară și a recomandat Stealth să includă această confirmare în retrimiterea sa NDA, care acum încorporează, de asemenea, protocolul convenit de faza 4, datele anterioare de fezabilitate și cronometrul propus revizuire) la primire și revizuire preliminară. Deși FDA a semnalat o revizuire probabil de clasa a 2 -a, Stealth a solicitat clasa 1, deoarece, cu problemele de fabricație rezolvate, nu ar trebui să fie necesară o nouă inspecție. Aceasta este a treia depunere a NDA care conține datele privind forța musculară Tazpower și vine la 19 luni după revizuirea prioritară anterioară a depunerii NDA. Compania îndeamnă FDA să acționeze cu urgență, în concordanță cu angajamentul său declarat de a accelera revizuirea și o acțiune timpurie asupra retrimiterii.

Dacă este aprobat, aceasta ar fi prima autorizație de marketing pentru Elamipretide, o primă clasă mitocondrială terapeutică. Elamipretide este, de asemenea, în dezvoltare pentru miopatia mitocondrială primară și degenerarea maculară legată de vârstă uscată.

despre sindromul Barth Sindromul Barth este o condiție genetică ultra-rară caracterizată prin intoleranță la exerciții, slăbiciune musculară, debilitare fatigide, insuficiență cardiacă, infecții recrute și creștere întârziată. Boala este asociată cu o speranță de viață redusă, 85% din decesele precoce care au avut loc până la vârsta de 5 ani. Sindromul Barth are loc aproape exclusiv la bărbați și se estimează că afectează unul din 1.000.000 de bărbați din întreaga lume sau aproximativ 150 de persoane din Statele Unite. În prezent, nu există terapii aprobate de FDA sau EMA pentru pacienții cu sindrom Barth. Elamipretide are medicamente orfane, pistă rapidă și desemnare pediatrică rară de la desemnarea medicamentelor FDA și orfan de la EMA pentru tratamentul sindromului Barth. Sindromul Barth NDA a primit o revizuire prioritară.

despre bioterapeutica furtivă bioterapeutica furtivă este o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea noilor terapii pentru boli care implică disfuncție mitocondrială. Mitocondriile, găsite în aproape fiecare celulă din corp, sunt principala sursă de producție de energie a corpului și sunt esențiale pentru funcția normală a organului. Mitocondriile disfuncționale caracterizează o serie de boli genetice rare și sunt implicate în multe boli comune legate de vârstă, implicând în mod obișnuit sisteme de organe cu cerințe de energie ridicate, cum ar fi inima, ochiul și creierul. Compania consideră că candidatul său principal al produsului, Elamipretide, are potențialul de a trata boli rare, inclusiv sindromul Barth și miopatia mitocondrială primară și bolile comune legate de vârstă, inclusiv degenerarea maculară legată de vârstă uscată. Compania evaluează, de asemenea, o formulare oftalmică topică a Bevemipretide, candidatul său în stadiul clinic de a doua generație, pentru degenerarea maculară legată de vârstă uscată. Compania are o conductă profundă de noi compuși sub evaluare pentru indicații rare ale bolilor neurologice și cardiace în urma datelor preclinice promițătoare.

sursă Stealth Biotherapeutics Inc.

Postat : 2025-08-19 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare