Stealth Biotherapeutics Resubmits Новое применение лекарств для эламипротридного лечения для лечения синдрома Барта

Следите за Drugslib на

лечение для: Барта-синдрома

Stealth Biotherapeutics Resubmits Новое применение лекарств для эламипротридов для лечения синдрома Барта

, Mass., Aug. 18, 2025/Prnewire/-Stealth Biotherape, Auster-Stage Bietherogy Biotherape, Augelememesse. Обнаружение, разработка и коммерциализация новых методов лечения заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий, сегодня объявила о повторном повторном применении применения нового лекарства (NDA) в Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) для синдрома Барта. Как указано FDA в своем мае 2025 года полного ответа (CR) и последующей соответствия, повторное использование не содержит новых данных клинической эффективности, незначительное обновление безопасности и подтверждение, которое ранее цитируемые дефициты производства были разрешены FDA, которые определяли в июле, что объект остается в соответствии. По просьбе FDA, повторное использование также содержит дополнительные пост-маркетинговые обязательства, касающиеся предлагаемого исследования после маркетинга, чтобы подтвердить клиническую пользу эламипретрида для лечения синдрома Барта.

«Мы ценим недавнее признание FDA о серьезности синдрома Барта и неудовлетворенную потребность в потенциальной терапии и его приверженность завершить его обзор нашего повторного управления NDA как можно скорее», - сказала Рини Маккарти, генеральный директор Stealth. «Благодаря подтверждению FDA о том, что производственные наблюдения, упомянутые в CR, были разрешены, и прогресс, который мы достигли, чтобы соответствовать дизайну испытаний после маркетинга, мы считаем, что все проблемы, поднятые FDA Промежуточная клиническая конечная точка. Сила мышц разгибателя колена улучшилась на> 45% в клиническом исследовании Tazpower Fase 2, и была значительно коррелирована с повышением в шестиминутном тесте ходьбы, признанный FDA индикатор клинической пользы. CR также процитировал наблюдения за CGMP с осмотра наблюдения в мае 2025 года на стороннем производственном заводе.

В июле 2025 года FDA подтвердило, что объект остается в полном соответствии с CGMP без необходимости корректирующих действий и рекомендовано Stealth, чтобы включить это подтверждение в его повторное использование NDA, которое в настоящее время также включает в себя согласованные протокол фазы 4, предыдущие данные и предлагаемые сроки. Месяц обзор) при получении и предварительном обзоре. Хотя FDA сигнализировал о вероятном обзоре класса 2, Stealth запросил класс 1, потому что с решением производственных проблем не требуется нового осмотра. Это третье представление NDA, содержащее данные о прочности мышц Tazpower, и происходит через 19 месяцев после предварительного приоритетного обзора NDA. Компания призывает FDA действовать с срочностью, в соответствии с заявленной приверженностью ускорению рассмотрения и раннего действия по повторному воздействию.

Если одобрено, это будет первым авторизацией маркетинга для Elamipretide, первого в своем классе митохондриальной терапевтической терапевтической. Elamipretide также находится в развитии первичной митохондриальной миопатии и сухой возрастной дегенерации макуляра. Заболевание связано со снижением продолжительности жизни, причем 85% ранней смерти происходили к 5 годам. Синдром Барта встречается почти исключительно у мужчин и, по оценкам, влияет на одного из 1 000 000 мужчин по всему миру или около 150 человек в Соединенных Штатах. В настоящее время нет одобренных FDA- или EMA методов лечения для пациентов с синдромом Барта. У Elamipretide есть препарат для сирот, быстрый трек и редкое педиатрическое обозначение от FDA и обозначения лекарств для сирот из EMA для лечения синдрома Барта. Синдром Барта NDA был предоставлен приоритетный обзор.

о биотерапевтических условиях «Стелс» Stealth Biotherapeutics-это биотехнологическая компания клинической стадии, ориентированная на обнаружение, развитие и коммерциализацию новых методов лечения заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий. Митохондрии, обнаруженные почти в каждой ячейке организма, являются основным источником производства энергии организма и имеют решающее значение для нормальной функции органа. Дисфункциональные митохондрии характеризуют ряд редких генетических заболеваний и участвуют во многих распространенных возрастных заболеваниях, обычно с участием систем органов с высокими потребностями в энергии, таких как сердце, глаз и мозг. Компания считает, что его ведущий кандидат в продукт, Elamipretide, может лечить редкие заболевания, включая синдром Барта и первичную митохондриальную миопатию и общие возрастные заболевания, включая сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Компания также оценивает актуальную офтальмологическую формулировку Бевемиплида, его кандидата в клиническую стадию второго поколения, для сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Компания имеет глубокий трубопровод новых соединений в оценке редких неврологических и сердечных заболеваний после многообещающих доклинических данных.

Опубликовано : 2025-08-19 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова