Gizli Biyoterapötikler, Barth Sendromunun Tedavisi için Elamipretid için Yeni İlaç Uygulamasını Yeniden İnşamışlar

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Barth Sendromu

Gizli Biyoterapötikler Resubmits Barth Sendromu Tedavisi için Elamipretid için Yeni İlaç Uygulaması

Needham, Mass., 18 Ağustos, 2025, Actring Biot/-Stealth Bioterical-Stages Ona/-Stealth Bioterical-Stages Ona/Stealth Bioterical-Stages. Mitokondriyal disfonksiyon içeren hastalıklar için yeni tedavilerin keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi, bugün Barth sendromu için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) yeni bir ilaç uygulamasının (NDA) yeniden gönderildiğini duyurdu. FDA tarafından Mayıs 2025 Tam Yanıtında (CR) ve sonraki yazışmalarında yönlendirildiği gibi, yeniden gönderme yeni bir klinik etkinlik verisi, küçük bir güvenlik güncellemesi ve daha önce atıfta bulunulan üretim eksikliklerinin, Temmuz ayında tesisin uyumu kaldığını belirleyen FDA tarafından çözüldüğünü onaylamamıştır. FDA’nın talebi üzerine, yeniden gönderme, Elamipretid'in Barth sendromunun tedavisi için klinik faydasını doğrulamak için önerilen pazarlama sonrası çalışmayla ilgili ek pazar sonrası taahhütler de içeriyor.

“FDA’nın Barth Sendromu'nun ciddiyetini ve potansiyel tedavilere karşı karşılanmamış ihtiyaçları ve NDA yeniden gönderimizi mümkün olduğunca süratle incelemesini tamamlama taahhüdünü takdir ediyoruz” dedi. “FDA’nın CR'de belirtilen imalat gözlemlerinin çözüldüğünü ve pazarlama sonrası deneme tasarımına uymak için yaptığımız ilerlemenin onaylanmasıyla, FDA tarafından ortaya konan tüm endişelerin ele alındığına inanıyoruz. Bir ara klinik son nokta. Diz ekstansör kas gücü, Tazpower Faz 2 açık etiketli klinik çalışmada>% 45 arttı ve FDA tarafından tanınan bir klinik fayda göstergesi olan altı dakikalık yürüyüş testinde kazançlarla anlamlı korelasyon gösterdi. CR ayrıca, bir üçüncü taraf üretim tesisinin Mayıs 2025 gözetim denetiminden CGMP gözlemlerini de belirtti.

Temmuz 2025'te FDA, tesisin tam CGMP uyumluluğunda kaldığını doğruladı ve Stealth'i bu teyidi NDA yeniden gönderimine dahil etmesini ve aynı zamanda kararlaştırılan aşama 4 protokolünü, önceki fizibilite verilerini ve önerilen zaman çizelgelerini sınıflandırmaya (iki ay) dahil edilmesini sağladığını doğruladı (iki aydır. inceleme) makbuz ve ön inceleme üzerine. FDA olası bir Sınıf 2 incelemesine işaret etse de, Stealth Sınıf 1 talep etti, çünkü üretim endişeleri çözüldüğünde yeni bir inceleme yapılmamalıdır. Bu, Tazpower kas gücü verilerini içeren üçüncü NDA sunumudur ve önceki öncelik incelemesi NDA sunumundan 19 ay sonra gelir. Şirket, FDA'yı, yeniden incelemeye yönelik açıklama taahhüdüyle tutarlı olarak aciliyetle hareket etmeye ve yeniden gönderme konusunda erken bir işlem yapmaya çağırıyor.

Onaylanırsa, bu, sınıfının ilk mitokondriyal hedefli terapötik olan Elamipretide için ilk pazarlama yetkisi olacaktır. Elamipretid ayrıca Primer Mitokondriyal Miyopati ve Kuru Yaşa Bağlı Maküler Dejenerasyon için geliştirilmektedir. Barth Sendromu Hakkında Barth Sendromu, egzersiz toleransı, kas zayıflığı, zayıflatıcı büyüme, kalp infeksiyonları, gecikmiş büyüme ile karakterize edilen ultra nadir bir genetik durumdur. Hastalık, 5 yaşına kadar meydana gelen erken ölümlerin% 85'i ile yaşam beklentisi ile ilişkilidir. Barth sendromu neredeyse sadece erkeklerde meydana gelir ve dünya çapında 1.000.000 erkekten birini veya Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 150 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Şu anda Barth sendromlu hastalar için FDA veya EMA onaylı tedaviler yoktur. Elamipretide, Barth sendromunun tedavisi için EMA'dan FDA ve yetim ilaç atamasından yetim ilaç, hızlı iz ve nadir pediatrik atama sahiptir. Barth Sendromu NDA'ya öncelikli inceleme yapıldı.

Gizli Biyoterapötikler Hakkında Gizli Biyoterapötikler, mitokondriyal disfonksiyon içeren hastalıklar için yeni terapilerin keşfi, gelişimi ve ticarileştirilmesi üzerine odaklanan bir klinik evre biyoteknoloji şirketidir. Vücuttaki hemen hemen her hücrede bulunan mitokondri, vücudun ana enerji üretimi kaynağıdır ve normal organ fonksiyonu için kritiktir. Disfonksiyonel mitokondri bir dizi nadir genetik hastalık karakterize eder ve tipik olarak kalp, göz ve beyin gibi yüksek enerji taleplerine sahip organ sistemlerini içeren yaygın yaşa bağlı hastalıklarda yer alır. Şirket, kurşun ürün adayı Elamipretide'nin Barth sendromu ve primer mitokondriyal miyopati ve kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon da dahil olmak üzere yaygın yaşa bağlı hastalıklar dahil nadir hastalıkları tedavi etme potansiyeline sahip olduğuna inanıyor. Şirket ayrıca, kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon için ikinci nesil klinik evre adayı olan Bevemipretid'in topikal oftalmik formülasyonunu değerlendirmektedir. Şirket, umut verici klinik öncesi verileri takiben nadir nörolojik ve kardiyak hastalık göstergeleri için değerlendirme altında yeni bileşiklerin derin bir boru hattına sahiptir.

Gönderildi : 2025-08-19 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler