Стелс Біотерапевтичні засоби резюзує нове застосування лікарських засобів для еламіпретиду для лікування синдрому Барта

Підпишіться на Drugslib

Лікування: синдром Барта

Біотерапевтична біотерапевтична заява про стелс для лікування синдрому Барта

Needham, Mass. Відкриття, розробка та комерціалізація нових методів терапії захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією, сьогодні оголосили про повторну заяву про нову заявку на наркотики (NDA) до американського управління харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) для синдрому Барта. За вказівкою FDA у його повній відповіді (CR) та подальшому листуванні, резюме не містить нових даних про клінічну ефективність, незначне оновлення безпеки та підтвердження того, що раніше цитували недоліки виробництва FDA, що визначило в липні, що заклад залишається відповідним. На запит FDA, резюме також містить додаткові зобов’язання після маркетингу щодо запропонованого випробування після маркетингу для підтвердження клінічної вигоди еламіпретиду для лікування синдрому Барта.

"Ми цінуємо нещодавнє визнання FDA про серйозність синдрому Барт та незадоволену потребу в потенційній терапії та його зобов'язання завершити перегляд нашої резюме НДА якнайбільше", - сказала Рейні Маккарті, головний виконавчий директор Stealth. "Підтвердження FDA про те, що виготовлені спостереження, цитовані в КР, були вирішені, і прогрес, який ми досягли для узгодження на післярикувальній пробній розробці, ми вважаємо, що всі проблеми, порушені FDA, були вирішені".

у травні 2025 р Проміжна клінічна кінцева точка. Сила м’язів для розгиначів коліна покращилася на> 45% у клінічному випробуванні на фазі 2-го фази Tazpower фази 2 і суттєво співвідносилася з прибутками в шестихвилинному тесті на прогулянку, визнаний FDA, визнаний показником клінічної користі. CR також цитував спостереження CGMP з травня 2025 р. Огляд спостереження за стороннім виробничим об'єктом.

У липні 2025 р. FDA підтвердив, що об'єкт залишається у повному дотриманні CGMP, не вимагаючи коригуючих дій, і радить прихованню включити це підтвердження в його резюме NDA, яке тепер також включає узгоджений протокол фази 4, попередні дані про доцільність, а також запропоновані часові терміни. огляд) після отримання та попереднього огляду. Незважаючи на те, що FDA сигналізував про ймовірний огляд класу 2, Stealth вимагав 1 класу, оскільки, вирішуючи виготовлення, не потрібно нової перевірки. Це третє подання NDA, що містить дані про силу м'язів Tazpower і надходить 19 місяців після попереднього огляду пріоритету NDA. Компанія закликає FDA діяти з терміновістю, відповідно до його заявленої прихильності до прискорення огляду та ранньої дії щодо повторної резюме.

Якщо це буде затверджено, це був би перший маркетинговий дозвіл для еламіпретиду, першого класу мітохондріального терапевтичного. Еламіпретид також розвивається для первинної мітохондріальної міопатії та дегенерації макули, пов'язаної з сухим віком. Хвороба пов'язана зі зниженою тривалістю життя, причому 85% ранніх випадків смерті трапляються до 5 років. Синдром Барта зустрічається майже виключно у чоловіків і, за оцінками, впливає на 1 000 000 чоловіків у всьому світі або близько 150 осіб у США. Наразі немає терапії, затверджених FDA- або EMA, для пацієнтів із синдромом Барт. Еламіпредид має сироту, швидку доріжку та рідкісне педіатричне позначення від позначення наркотиків FDA та сиріт від EMA для лікування синдрому Барт. Синдром Барта НДА отримав пріоритетний огляд.

про стелс біотерапевтики Stealth Biotherapeutics-це клінічна стадія біотехнологічна компанія, орієнтована на відкриття, розвиток та комерціалізацію нових методів терапії захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією. Мітохондрії, виявлені майже в кожній клітині в організмі, є основним джерелом виробництва енергії організму і є критичними для нормальної функції органів. Дисфункціональні мітохондрії характеризують низку рідкісних генетичних захворювань і беруть участь у багатьох загальних вікових захворюваннях, як правило, залучають органи органів з високими потребами енергії, такими як серце, око та мозок. Компанія вважає, що його кандидат на провідний продукт, Еламіпредид, має потенціал для лікування рідкісних захворювань, включаючи синдром Барт та первинну мітохондріальну міопатію та загальні вікові захворювання, включаючи дегенерацію макули, пов'язані з сухою віком. Компанія також оцінює актуальну офтальмологічну рецептуру бевепретиду, його кандидата в клінічну стадію другого покоління, для дегенерації макули, пов'язаного з сухим віком. Компанія має глибокий конвеєр нових сполук, які оцінюються на рідкісних неврологічних та серцевих захворювань, після перспективних доклінічних даних.

Опубліковано : 2025-08-19 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова