La terapia con cellule staminali potrebbe essere una svolta contro il diabete di tipo 1

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 25 giugno 2024.

Di Dennis Thompson HealthDay Reporter

MARTEDÌ 25 giugno 2024 -- Una terapia sperimentale con cellule staminali può essenzialmente curare diabete di tipo 1 ripristinando la produzione di insulina in alcuni pazienti, mostrano i primi risultati di studi clinici.

Sette pazienti su 12 non avevano più bisogno iniezioni giornaliere di insulina dopo aver ricevuto una dose completa della terapia genica, denominata VX-800, hanno riferito i ricercatori venerdì all'incontro annuale dell'American Diabetes Association a Orlando, in Florida.

Come mostrano i risultati, altri due avevano bisogno di circa il 70% in meno di insulina al giorno per mantenere stabile il livello di zucchero nel sangue.

"Questi dati positivi si aggiungono al crescente numero di prove del potenziale del VX-880 di rivoluzionare il trattamento di diabete di tipo 1", ha affermato il ricercatore Dr. Piotr Witkowski, direttore del programma di trapianto di pancreas e isole presso l'Università di Chicago.

Le persone con diabete di tipo 1 non sono in grado di produrre abbastanza insulina per mantenere stabili i livelli di zucchero nel sangue. Il diabete di tipo 1 si verifica quando il sistema immunitario prende di mira e attacca erroneamente le cellule delle isole del pancreas che generano insulina.

VX-880 funziona introducendo cellule di isole fresche derivate da cellule staminali, con l'obiettivo che tali cellule ripristinino la funzione pancreatica.

Per la sperimentazione clinica in fase iniziale, i ricercatori hanno reclutato 12 persone con diabetici di tipo 1 scarsamente controllati.

Tutti avevano livelli medi di emoglobina A1C del 7,8%, un livello al quale c'è un aumento del rischio di complicazioni da diabete.

Hanno anche avuto una grave ipoglicemia da due a quattro volte nell'anno precedente e hanno utilizzato circa 40 unità di insulina al giorno per cercare di stabilizzare il livello di zucchero nel sangue.

Una singola infusione di VX-880 come mostrano i risultati, ha eliminato gravi eventi ipoglicemici in tutti i 12 pazienti e ha ridotto i livelli di emoglobina A1C al di sotto del 7%.

I risultati indicano che le cellule delle isole derivate dalle cellule staminali VX-880 funzionano come le cellule delle isole di una persona, hanno concluso i ricercatori.

Lo studio è stato ampliato per arruolare un totale di 37 partecipanti, hanno detto i ricercatori .

"Ci auguriamo che questo trattamento diventi uno sviluppo fondamentale nella cura del diabete di tipo 1", ha affermato Witkowski in un comunicato stampa del convegno.

Tuttavia, poiché questi risultati sono stati presentati durante un convegno medico, dovrebbero essere considerato preliminare fino alla pubblicazione in una rivista sottoposta a revisione paritaria.

Fonti

  • American Diabetes Association, comunicato stampa, 21 giugno 2024

    • Disclaimer: i dati statistici contenuti negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

    Pubblicato : 2024-06-26 03:15

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