Il trattamento con cellule staminali può liberarne alcuni con diabete di tipo 1 dall'insulina

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di I. Edwards Healthday Reporter

>>> in base al carmage: BPHARM. Ultimo aggiornamento il 24 giugno 2025.

> Via HealthDay<p> Martedì 24 giugno 2025-Una singola infusione di un nuovo trattamento a base di cellule staminali potrebbe aver aiutato 10 persone su 12 persone con grave <a rel =

Il trattamento, chiamato Zimislecel, è stato fatto da Vertex Pharmaceuticals. È un'infusione di cellule di isole coltivate in laboratorio-cellule speciali che aiutano a regolare lo zucchero nel sangue, secondo il New York Times.

Un anno dopo aver ottenuto la terapia, 10 pazienti non avevano più bisogno di colpi di insulina. Gli altri due sono stati in grado di ridurre la quantità di insulina di cui avevano bisogno, hanno detto i ricercatori.

"È un lavoro pionieristico", ha detto dr. Mark Anderson , direttore del Diabetes Center dell'Università della California, San Francisco, che non era coinvolto nello studio. "Essere liberi dall'insulina sta cambiando la vita."

I risultati sono stati presentati venerdì all'incontro annuale della American Diabetes Association a Chicago e pubblicati in il giornale del New England . laboratorio. Queste cellule, che regolano lo zucchero nel sangue, vengono quindi infuse nel paziente, dove si depositano nel fegato e iniziano a preparare l'insulina ormonale.

L'obiettivo è sostituire le celle di isole danneggiate che si perdono nel diabete di tipo 1.

Circa 2 milioni di americani hanno diabete di tipo 1. A differenza di Diabete di tipo 2 , che spesso si sviluppa più tardi nella vita, il tipo 1 di solito inizia nell'indussicamento o giovane.

Il diabete di tipo 1 si verifica quando il sistema immunitario distrugge erroneamente le cellule di isole nel pancreas. Senza quelle cellule, il corpo non può fare insulina e i pazienti devono prenderlo quotidianamente.

Questo studio si è concentrato sulle persone con una grave complicazione del diabete di tipo 1 chiamato inconsapevolezza ipoglicemica. Questi pazienti non possono dirlo quando il loro zucchero nel sangue è pericolosamente basso.

Spesso mancano segnali di avvertimento come sudorare o agitare e di conseguenza possono svenire o avere convulsioni.

È uno stile di vita spaventoso, dr. Trevor Reichman , l'autore principale dello studio e direttore del programma di trapianti di pancreas e delle isole presso la University Health Network di Toronto, ha detto al Times.

"Ti preoccupi tutto il giorno, ogni giorno, dove si trova il tuo glucosio, ciò che mangi e quando ti alleni", ha aggiunto.

In pochi mesi dal trattamento, i pazienti hanno iniziato a aver bisogno di meno insulina. La maggior parte era completamente fuori dall'ormone di sei mesi.

Ancora meglio, episodi di zucchero nel sangue pericolosamente basso si sono fermati entro i primi 90 giorni, ha aggiunto Reichman.

Questo potenziale svolta è il risultato di oltre 25 anni di ricerca.

Doug Melton , uno scienziato dell'Università di Harvard, ha iniziato il lavoro dopo che i suoi figli sono stati diagnosticati con diabete di tipo 1. Stima che Harvard e altri hanno speso almeno $ 50 milioni per la ricerca.

"Il fatto che abbia funzionato è davvero incredibile per me", ha detto. "Posso garantire che ci sono stati migliaia di esperimenti negativi per tutti positivi."

Melton alla fine si è unito al Vertex per portare la terapia negli studi clinici.

La prima persona a ricevere il trattamento, Brian Shelton, non aveva più bisogno di insulina in seguito. È morto subito dopo il processo a causa di ciò che Vertex ha descritto come sintomi di dementia che hanno iniziato prima della prova. farmaci, che possono aumentare il rischio di infezioni o cancro a lungo termine, hanno detto gli esperti.

"L'argomento è che questa immunosoppressione non è così pericolosa come quella che usiamo in genere per reni, cuori e polmoni, ma non lo sapremo sicuramente per molti anni", ha detto dr. Irl Hirsch , un esperto di diabete presso l'Università di Washington.

Vertex non ha rilasciato il costo del trattamento, in quanto non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

Ma, "a breve termine, questo sembra promettente per i pazienti gravemente colpiti come quelli nello studio", ha aggiunto Hirsch.

Un paziente nello studio, Amanda Smith, un'infermiera di 36 anni in Canada, non aveva più bisogno di insulina solo sei mesi dopo aver ricevuto il trattamento.

"È come una vita completamente nuova", ha detto al Times.

Fonti

  • The New York Times, 20 giugno 2025

    • Dichiarazione di non responsabilità: Dati statistici in articoli medici Fornite di tendenze generali e non permanti pertinenti. I singoli fattori possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni di assistenza sanitaria individuali.

    Fonte: Healthday

    Pubblicato : 2025-06-25 06:00

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